Diskusní téma:
Vážení rodičové,
rozhodl jsem se přispět brazilskému výzkumnému středisku CTG (http://www.distrofiamuscular.net/ctg.htm) zabývajícím se výzkumem již existujících léků pro léčbu DMD. Jde o moji soukromou iniciativu podpořenou organizací Parent projekt. Každý kdo se chce k této akci přidat tak může učinit zasláním jakéhokoliv finančního obnosu na účet Parent projektu 1338146001/2400. V popisu pro příjemce uveďtě “Brazilie”. Takto sebrané prostředky budou odeslány na účet :
AADM-Associacao de Amigos dos Portadores de Distrofia Muscular
Av. Bandeirantes 2419
Vila Virginia - Ribeirao Preto - SP - Brazil
14030-670
A proč zrovna tento projekt?
Věřím, že dříve či později lék na DMD bude. To čím si nejsem jist je jestli se toho dožijí dnes žijící děti či jestli budou v takovém stavu, aby bylo vůbec co léčit. Nejnadějnější lék PTC124 by mohl být na trhu do 4 let, Myodur kolem roku 2010, Biostrophin (minidystrofin+AAV vektor) v roce 2012, oligonukleotidy snad do roku 2015. Z toho plyne, že to co teď ihned potřebujeme je výrazně zpomalit nebo zastavit postup choroby, což zatím jediné používané léky – steroidy – nedokáží. Bohužel, uvedení každého nového léku je velmi finančně a časově náročné. Právě proto v Brazílii vzniklo středisko CTG(http://www.distrofiamuscular.net/ctg.htm), které se zabývá hledáním léku na zpomalení postupu DMD pomocí již existujících léků používaných na jiné choroby. Toto středisko vybudovalo a financuje brazilské sdružení rodičů dětí s DMD (Association of Friends of DM), odborně jej vede Dr. David Feder, lékař, profesor na universitě v Sao Paolo a otec dvacetiletého kluka s DMD.
Vloni toto středisko přišlo s objevem, že Tamoxifen, lék na léčbu rakoviny prsou, zvyšuje svalovou výkonnost u mdx myší a snižuje degenerativní změny ve svalstvu (http://www.distrofiamuscular.net/tamoxifen.htm). Letos probíhá ověření na psech, byla podána žádost o povolení klinických pokusů, které snad začnou příští rok. Kromě toho CTG testuje lék naltrexone, připravuje test Myostimu. Celé toto usilí výrazně zpomaluje nedostatek financí. Proto se Dr. Feder v jednom příspěvku na webu (http://groups.msn.com/FightforaFuture/meldinger.msnw) obrátil na rodiče se žádostí o finanční pomoc. Mimo jiné tam píše „Je to začarovaný kruh: pokud nezískáme peníze nemůžeme mít výsledky a dokud nemáme výsledky neseženeme peníze, dokud rodiče nedostávají nové informace nejsou ochotni dávat peníze, dokud nejsou peníze nemůžou rodiče dostat nové informace.“ Příspěvek zakončil slovy: „Nemůžeme slíbit zázrak. Můžeme slíbit práci, dřinu, každý den, každou hodinu s cílem nalezení světla pro tuto chorobu.”
Pomůžeme ?
Miroslav Stuchlík
ems@volny.cz
Příspěvky do diskuse:
30.9.2005 bude tato sbírka uzavřena. Kdo má ještě zájem může přispět do konce září. Všem, kteří již přispěli děkuji.
Mirek
Tak to si teda musim pospisit. Dik za pripomenuti.
Vážení rodičové,
Děkuji všem, kteří na “Brazílii” přispěli. Vybrala se částka 13.000,-Kč, do 500,-EUR byla doplněna naší organizací PP. Peníze byly odeslány 27.10.2005. Přijetí potvrdil Dr. David Feder e-mailem jehož znění přikládám.
Hi Mirek:
We receive the donation of 500 Euro from Czech Parent Project. In the name of Brazilian Reseach Center I want to express our gratefulness. We will use this money to make some pathological analysis of muscle biopsies of our experiments. For do some analysis we need antibodies to determine the presence of proteins in muscles (dystrophin, utrophin, and others). This is fundamental to prove the effect of experimental therapies. We will start in early 2006 a clinical trial with tamoxifen in DMD. We complete the protocol and we are waiting the approval of Ethic Council of University.
Thank you,
David
[Obdrželi jsme dar 500 Euro od českého Parent projectu. Jménem Brazilského Výzkumného Střediska Vám děkuji. Tyto peníze použijeme na patologickou analýzu svalových vzorků z našich experimentů. Pro to, abychom mohli udělat některé analýzy vzorků a dokázat přítomnost některých bílkovin (dystrofin, utrofin, a další), potřebujeme protilátky (myšleny chemikálie dokazující přítomnost příslušných bílkovin). To je nezbytné pro důkaz účinnosti experimentální terapie. Začátkem roku 2006 začneme klinické pokusy s tamoxifenem u pacientů s DMD. Dokončili jsme protokol a čekáme na souhlas Etické Rady University.]
| Návrat do diskuzí | Na začátek strany |
Váš příspěvek do diskuze: