Jde o to, že rodiče tlačí PTC Therapeutics k tomu, aby pro klinické testy použili i starší kluky, kteří už nechodí. Z hlediska firmy je současný přístup jasný - jde jim o otestování na skupině, kde se předpokládá nejzřetelnější léčebný efekt. A naopak rodičům jde o to, aby se lék co nejdřív dostal i k těm klukům, kteří jej potřebují nejakutněji.
Podle mého by PTC124 měli odzkoušet na obou skupinách ať je známa účinnost pro různé věkové kategorie, resp. pro různě pokročilou fázi nemoci. To, jak moc jsou schopny svaly po obnovení produkce dystrofinu zregenerovat, bude velmi zajímavá informace pro všechny typy mutací.
|
© 2005-2015 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7 Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, spolek, Větrná 262, 550 01 Broumov Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz |