Diskusní téma:
13.04.11 14:02:21 petra peskova dmd
dobrý den,mám syna s dmd,jsou mu 4roky,dočetla jsem se o léku ataluren,který by údajně měl už v letošním roce v usa dorazit k pacientům,naše p neuroložka o něm nic neví,mohl by jste mi prosím napsat váš názor? děkuji,také by měl syn už od června brát kortikoidy,zdá se mi to brzy,zatím chodí,běhá,jen je často unavený.děkuji moc za odpověd,nashledanou
Příspěvky do diskuse:
Dobrý den, lék Ataluren (PTC124) je lék ovlivňující tvorbu bílkovin v buňce ( snižuje citlivost ribosomů k předčasným stopkodonům). Tento lék je vhodný jen u určitých typů genetických poruch- u tzv. nonsense mutací, je vhodný i pro chlapce s dg DMD za předpokladu nonsense mutace DMD genu. Klinické studie léku prokázali určitý efekt při nižší dávce než se předpokládalo, což v USA a Kanadě umožnilo registraci léku, v Evropě je však v plánu před registrací ještě doplnění nových klinických studií. Tzn. v USA a Kanadě by měl být lék komerčně dostupný během léta, v Evropě budou dále probíhat klinické studie a registrace léku se prozatím odkládá.
Ohledně věku nasazení kortikoidů se doporučuje nasadit léčbu v období tzv. stagnace motorického vývoje- v období kdy se dítě již motoricky nezlepšuje ale ani nezhoršuje, což v případě DMD pacientů je v období od 4 do 6 let.
Váš příspěvek do diskuse:
| Děkujeme našim partnerům za podporu. |
 |
 |
 |
 |
|
© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7 Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz |