Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.

[ Návrat do diskuse ]


Diskusní téma:

30.05.13 07:29:19   Jana   Bratři umírají na stejnou nemoc, lék dostává jen jeden
Dobrý den, na internetu se objevil článek "Bratři umírají na stejnou nemoc, lék dostává jen jeden", kde se popisuje lék Eteplirsen. Už jsem o něm četla i na těchto stránkách. Máte o něm prosím nějaké informace? Je reálné se k němu nějakým způsobem dostat? Děkuji

Příspěvky do diskuse:

|11.06.13 05:44:49 |  Jana Haberlová, M.D., Ph.D.   Re:Bratři umírají na stejnou nemoc, lék dostává jen jeden
Dobrý den, lék Eteplirsen je nyní ve fázi klinické studie léčby DMD. Jedná se o již opakovaně v diskuzi zmiňovaný princip exon skippingu, i v tomto případě exon skipping 51, tzn. o obdobnou klinickou studii, která probíhá i v ČR, kde i čeští chlapci, kteří splnili určitá kritéria, byli do studie zařazeni. Výběr byl prováděn podle databaze DMD pacientů, pokud je chlapec s dg DMD registrován v českém registru byl do výběru zařazen.


Váš příspěvek do diskuse:
Jméno: nutné zadat
E-mail: nutné zadat
Diagnóza: nutné zadat
Zpráva:
Opiš kód: nutné zadat
 

Pokud se Váš dotaz týká svalových dystrofií Duchenne/Becker
(DMD/BMD) u dětských pacientů odešlete dotaz. Jiné dotazy
prosím neposílejte. Nebudou zodpovídány a budou smazány.
Respektujte prosím toto pravidlo. Děkujeme za pochopení.
 
Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz