Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.


[ Návrat do diskuse ]



Diskusní téma:

20.08.13 23:10:52   simona   DMD?
dobry den,chci se vas zeptat na lek eteplirsen do dnesni doby sem neveril v lecbu teto zakerne choroby as tet kdyz jsem se docetl o clenku dvou nemocnych bratru jeden znich lek dostava a druhy ne je tam u toho i video jak se klicina pomalu zotavuje z nemoci takze chci se zeptat kdyz uz sou takove pekne vysledky kdy bude lek uveden do praxe a jaky je rozdil mezi metodou exon skipping a eteplirsen a jestli je v hodny eteplirsen i pro delece a ktery zleku bude mit pozityvnejsi efekt na lecbu dekuju s pozdravem simona


Příspěvky do diskuse:

|21.08.13 13:16:59 |  Jana Haberlová   Re:DMD?
Dobrý den, lék Eteplirsen funguje na principu exon skipping léčby, tzn. není zde žádný rozdíl od exon skippingu. Lék Eteplirsen je určen pro léčbu delecí s poruchou čtecího rámce, které by profitovali z přeskočení exonu 51 tzn. exon skipping 51. jelikož se jedná zatím o klinické studie nelze efekt léků od různých firem srovnávat, ale vzhledme k obdobnému mechanismu účinku by měl být obdobný. některé klin.s tudie již ukončili fázi III, tzn. nyní se budou vyhodnocovat výsledky a při potvrzení efektu léku je reálná šance uvedení do praxe do cca 2-3 let.



Váš příspěvek do diskuse:
Jméno: nutné zadat
E-mail: nutné zadat
Diagnóza: nutné zadat
Zpráva:
Opiš kód: nutné zadat
 

Pokud se Váš dotaz týká svalových dystrofií Duchenne/Becker
(DMD/BMD) u dětských pacientů odešlete dotaz. Jiné dotazy
prosím neposílejte. Nebudou zodpovídány a budou smazány.
Respektujte prosím toto pravidlo. Děkujeme za pochopení.

 
Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz