Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.

[ Návrat do diskuse ]


Diskusní téma:

16.07.14 23:31:34   Vojta   LGMD2A
Dobry den, pokud se prokaze u DMD/BMD pacientu ze Ataluren opravdu funguje, je mozne ze tento lek nebo modifikace leku bude fungovat i na jinych svalovych dystrofii? Je z vedeckeho hlediska mozne, ze tento lek bude fungovat i u LGMD? Nebo jsou tyto svalove dystrofie az moc odlisne? Ptam se z duvodu, ze se Atualaren testuje i na jine nemoce (cysticka fibroza, hemofilie atd.). Dekuji za pripadne zodpovezeni dotazu.

Příspěvky do diskuse:

|17.07.14 14:11:09 |  Jana Haberlová   Re:LGMD2A
Dobrý den,
Lék Ataluren je zatím ve fázi schvalování. Pokud bude schválen, bude vhodný jen pro určitý typ genetické poruchy u DMD, pro bodové mutace. Jeho užití u jiných nemocí je teoreticky možné, jedinou podmínkou je typ mutace- bodová mutace. Lék před schválením u jiné diagnozy musí také znovu projít klinickými studiemi.


Váš příspěvek do diskuse:
Jméno: nutné zadat
E-mail: nutné zadat
Diagnóza: nutné zadat
Zpráva:
Opiš kód: nutné zadat
 

Pokud se Váš dotaz týká svalových dystrofií Duchenne/Becker
(DMD/BMD) u dětských pacientů odešlete dotaz. Jiné dotazy
prosím neposílejte. Nebudou zodpovídány a budou smazány.
Respektujte prosím toto pravidlo. Děkujeme za pochopení.
 
Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz