Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.


[ Návrat do diskuse ]



Diskusní téma:

17.11.15 19:49:53   Jaro   DMD
Našiel som zaujimavy článok a rád by som sa oň podelil a rád poznal názor lekára? V sérii veľmi zaujímavé zistenie, vedci z University of Washington hlásil, že statín (simvastatín), zníženie hladiny cholesterolu, liek už používaný veľký počet ľudí, mal neočakávané a veľmi pozitívny vplyv na celkovú svalov zdravie a funkcií u myší model DMD. Statíny sú najčastejšie predpísaný liek na liečbu vysokého krvného cholesterolu a kardiovaskulárnych ochorení. Vedľa zníženie hladiny cholesterolu v krvi, je známe, že statíny môžu tiež inhibovať zápal, fibrózu a poškodenie buniek spôsobené nedostatkom kyslíka. Zápal, fibróza a poškodenie buniek spôsobené nedostatkom kyslíka sú udalosti tiež spojené s progresiou DMD. Preto sa vedci domnievali, že liek, ktorý má pozitívny vplyv na tieto procesy by mohli byť potenciálne prospešné pre DMD. Za účelom testovania ich hypotézu, že používa na myšiam modelu DMD, mdx myši. Urobili tri sady experimentov odpovedať na tri dôležité otázky: Môže dlhodobá liečba simvastatínom mať pozitívny vplyv na svalovú zdravie? Na účely odpovede na túto otázku, dali tri týždne starých myší, simvastatín po dobu ôsmich mesiacov. Podaná dávka (upravené podľa myši výpočtu ľudskej rovnocennosti), by bolo v rámci odporúčaného rozmedzí dávky pre deti. Videli, že po ôsmich mesiacoch, sval zdravie výrazne zlepšila u týchto zvierat. Navyše kreatínkinázy hodnota (CK), ktorý sa používa ako miera poškodenia svalov v svalovou atrofiou podmienok, sa znížila o 85 percent. Liečba tiež znížila zápalovosť o 70 percent. Bude dávať drogu v neskoršej fáze, a to aj po poškodení svalového tkaniva už došlo, mať priaznivý účinok? V tejto sade experimentov vedci ošetrené trojmesačnej starých myší simvastatínu po dobu troch mesiacov. Oni potom meria lane silu svalov nôh, a videl, že zvýšenie svalovej sily o 40 percent. Môže simvastatín zlepšenie dýchania svaly a znížiť alebo dokonca zvrátiť fibrózy? V tomto prípade sa používa 12 mesiacov starý myší, v ktorých membrána nefunguje veľmi dobre a fibróza je celkom pokročilých. Oni ošetrené myši sa simvastatínom po dobu dvoch mesiacov. Na konci experimentu pozorovali významne nižšie hladiny CK u liečených myší, v porovnaní s non-ošetrených myší. To znamená, že liečivo je protektívny proti prebiehajúcej poškodeniu svalov. Špecifická sila membrána bola zlepšená o 20 až 30 percent, a došlo aj k zníženiu fibrózy. Dohromady tieto výsledky naznačujú, že statíny by to mohlo znamenať terapiu DMD a ďalších súvisiacich so svalovou atrofiou podmienok. Vzhľadom k tomu, simvastatín je už schválený liek a používa sa u detí ako mladý ako desať rokov, keď majú v rodinnej anamnéze vysokej hladiny cholesterolu, to je dúfal, že by mohol byť použitý v klinike pre ľudí s DMD a iných svalovou atrofiou podmienky v blízkej budúcnosti.


Příspěvky do diskuse:

|20.11.15 10:51:17 |  Jana Haberlová   Re:DMD
Dobrý den, máte pravdu, že i odbornou veřejnost překvapil tento klinický výzkum, který ukázal benefity užívání Simvastatinu u DMD myší. Jedná se však zatím o zvířecí modely, tudíž nelze z těchto výsledků cokoliv vyvozovat pro pacienty s DMD,je nutné aby Simvastatin prošel všemi standardními fázemi klinického výzkumu.



Váš příspěvek do diskuse:
Jméno: nutné zadat
E-mail: nutné zadat
Diagnóza: nutné zadat
Zpráva:
Opiš kód: nutné zadat
 

Pokud se Váš dotaz týká svalových dystrofií Duchenne/Becker
(DMD/BMD) u dětských pacientů odešlete dotaz. Jiné dotazy
prosím neposílejte. Nebudou zodpovídány a budou smazány.
Respektujte prosím toto pravidlo. Děkujeme za pochopení.

 
Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz