Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.

[ Návrat do diskuse ]


Diskusní téma:

11.10.16 16:34:57   Petra   DMD
Dobrý den, našemu 4-letému synovi byla loni diagnostikována DMD s delecí exonů 45-50. Dnes jsem četla na těchto stránkách, že FDA schválila injekci Exondys 51 (eteplirsen). Chci se zeptat, zda by tento lék byl vhodný pro našeho syna? Kdy by se lék mohl dostat i do ČR? Děkuji

Příspěvky do diskuse:

|12.10.16 10:02:50 |  Jana Haberlová   Re:DMD
Dobrý den,

ano, teoreticky je váš syn vhodný na léčbu Eteplirsenem. Aktuálně bylo zahájeno jednání s EMA (Evrospká léková agentura), výsledek by měl být znám koncem roku, tzn. po Novém Roce kontaktujte svého neurologa a zeptejte se na výsledek jednání a indikační kriteria léku.


Váš příspěvek do diskuse:
Jméno: nutné zadat
E-mail: nutné zadat
Diagnóza: nutné zadat
Zpráva:
Opiš kód: nutné zadat
 

Pokud se Váš dotaz týká svalových dystrofií Duchenne/Becker
(DMD/BMD) u dětských pacientů odešlete dotaz. Jiné dotazy
prosím neposílejte. Nebudou zodpovídány a budou smazány.
Respektujte prosím toto pravidlo. Děkujeme za pochopení.
 
Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz