Diskusní téma:
23.03.17 21:29:24 katarina DMD
Dobry den,nasmu synovi 1,5r bola diagnostikovana dmd s deleciou 51-53.chcem sa spytat ako to vidite casovo s liekom na preskok exonu 50 a moznej kl.studie v cr.dakujem
Příspěvky do diskuse:
|04.04.17 09:03:54 | Kateřina Guske Re:DMD
Dobrý den,
přeposílám odpověď od paní doktorky Haberlové.
Dobrý den,
lék na exon skipping 50 firma Sarepta má ve vývoji, aktuálně je ve fázi preklinických testů, tzn. zatím nikde na světě, pokud jsou stránky firmy aktuální, není v klinických studiích na DMD pacientech. Ohledně možnosti zařazení do klinické studie v rámci ČR doporučuji být zařazen v celorepublikovém registru REaDY. Výběr vhodných pacientů do studie vždy probíhá z databaze, všichni vhodní pacienti pro studii jsou tímto osloveni.
Váš příspěvek do diskuse:
Děkujeme našim partnerům za podporu. |
© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7 Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz |