Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.


[ Zpět na téma ]


Jana Haberlová, M.D., Ph.D. , 04.03.12 22:45:11   

Zpráva:Re:DMD

Dobrý den, od loňského roku probíhá v ČR klinická studie DMD114044- exon skipping 51. Studie je na 12 měsíců a stále nebyl dokončen nábor nových pacientů, tudíž výsledky zatím nejsou. Kriteria vstupu do studie jsou: věk nad 5 let, schopnost ujít minimálně 75 m, minimálně 6 měsíční léčba kortikoidy a diagnosa DMD se specifickou genetickou odchylkou vhodnou pro exon skipping 51. Ve světě probíhají ještě studie exon skipping 44 a v plánu je exon skipping 45 a 53. V ČR se zatím další klinické studie pokud vím neplánují.


Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz