Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.


[ Zpět na téma ]


Jana Haberlová, M.D., Ph.D. , 05.11.12 22:05:00   

Zpráva:Re:Novinky z výzkumu

Dobrý den, pokud vás zajímá aktuální stav výzkumu léčby u svalové dystrofie typ Duchenne, jsou zde 3 hlavní směry. Zaprvé výzkum týkající se látek, zmírňující průběh nemoci (jako například kortikosteroidy). Zadruhé výzkum zabývající se látkami ovlivňujícími přepis genetické informace, tím i zvýšení tvorby svalové bílkoviny tzv. dystrofinu, a v důsledku zvýšení svalové síly pacientů. Sem například patří tzv. exonskipping nebo PTC-124. Dále výzkum zabývající se přenosem „zdravé“ genetické informace k tvorbě svalové bílkoviny pomocí virového vektoru. Třetí cestou výzkumu je možnost léčby pomocí kmenových buněk, které by v těle pacienta byli schopny nahradit tvorbu zdravé buňky svalu. Velmi reálnou možností léčby je tzv,. exonskipping, kdy již probíhají 3.fáze klinických studií, tudíž je reálné, že by lék v případě potvrzení efektu mohl být do 2-4 let k dispozici


Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz