Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.


[ Zpět na téma ]


Jana Haberlová, M.D., Ph.D. , 11.06.13 05:44:49   

Zpráva:Re:Bratři umírají na stejnou nemoc, lék dostává jen jeden

Dobrý den, lék Eteplirsen je nyní ve fázi klinické studie léčby DMD. Jedná se o již opakovaně v diskuzi zmiňovaný princip exon skippingu, i v tomto případě exon skipping 51, tzn. o obdobnou klinickou studii, která probíhá i v ČR, kde i čeští chlapci, kteří splnili určitá kritéria, byli do studie zařazeni. Výběr byl prováděn podle databaze DMD pacientů, pokud je chlapec s dg DMD registrován v českém registru byl do výběru zařazen.


Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz