Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.


[ Zpět na téma ]


Jana Haberlová , 18.06.13 22:36:32   

Zpráva:Re:DMD?

Dobrý den, léky z nyní téměř ukončených klinických studií ve fázi 3 se do praxe dostanu v případě prokázání efektu do cca 2-3 let. Je však nutné si uvědomit, že se jedná o léky které pacienta nevyléčí, ale výrazně zmírní obtíže, a dále tyto léky budou jen pro určité pacienty, bude záviset na typu genetické poruchy. V případě exon skippingu 51 cca 10 % pacientů s dg DMD.


Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz