Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.


[ Zpět na téma ]


Jana Haberlova , 18.11.13 15:55:42   

Zpráva:Re:DMD

Dobry den, lek Eteplirsen funguje na principu exon skipping 51. Ve vasem pripade by vas syn byl vhodny pro exon skipping 44. Lek pro tento exon skipping je taktez v klinickem testovani ( faze II.),tzn. pokud se prokaze efekt eteplirsenu je zde realna nadeje i na lecbu exon skipping 44.


Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz