Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.


[ Zpět na téma ]


Jana Haberlová , 17.07.14 14:11:09   

Zpráva:Re:LGMD2A

Dobrý den,
Lék Ataluren je zatím ve fázi schvalování. Pokud bude schválen, bude vhodný jen pro určitý typ genetické poruchy u DMD, pro bodové mutace. Jeho užití u jiných nemocí je teoreticky možné, jedinou podmínkou je typ mutace- bodová mutace. Lék před schválením u jiné diagnozy musí také znovu projít klinickými studiemi.



Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz