Zpráva:Re:DMD
Dobrý den,
léčba pomocí exon skippingu je vždy vázaná na typ genetické odchylky (mutace). Drisapersen je experimentální lék u kterého se zkoumá efekt tzv. exon skipping 51, tzn. není určen pro deleci 45.genu. Váš syn by mohl profitovat např. z exon skippingu 44, tento experiemntální lék je taktéž ve fázi klinických studií a teoreticky by měl pomoci ve všech fázích nemoci, prakticky se studie zatím provádějí (pokud vím) u chodících DMD a to z důvodu větší možnosti prokázání efektu.
Děkujeme našim partnerům za podporu.
© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz
