Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.


[ Zpět na téma ]


Jana Haberlová , 10.09.15 20:01:12   

Zpráva:Re:DMD

Dobrý den, co se týče kmenových buněk tak v současnosti neexistuje nikde na světě klinickými studiemi ověřená léčba DMD pomocí kmenových buněk. Tato léčba je ve fázi klinických studií na zvířecích modelech, tzn. ani klinické studie se zatím u lidí u DMD neprovádí. Důvodem je nedostatek informací, např. se řeší problém s distribucí kmenových buněk do všech svalů těla (efekt a rizika systémového podání), nutný počet aplikací,….Co se týče kliniky CTCI v Tel Avivu aplikace kmenových buněk je zde dle mých znalostí mimo klinickou studii, nejedná se o lékařsky ověřenou léčebnou metodu, pacient si, pokud jsem správně informována, podání hradí sám. DMD s genetickou odchylkou jako má váš syn je zatím kromě kortikosteroidů a druhotných komplikací (skolioza,..) neléčitelná, toto platí pro jakékoliv místo světa. Přesto máte, jak sama uvádíte, naději na zatím experimentální lék v klinické studii. Bohužel je pravda, že klinické studie a následné registrace jsou proces zdlouhavý, ve vašem případě odhadem 3-5 let při příznivém průběhu.


Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz