Zpráva:Re:Dmd
Dobrý den,
lék Eteplirsen je vhodný pro tzv. exon skipping 51, což není případ vašeho syna. Pokud má syn deleci 47-52 exonu DMD genu pak je syn vhodný na exon skipping 53, který je již ve fázi 2.klinické studie a , teoreticky by mohl být s odstupem let taktéž na trhu - více na stránkách firmy Sarepta www.searepta.com. Pokud je syn v české databazi REaDY, v příapdě dostupnosti jakékoliv nové léčby DMD v ČR budete osloveni.
Děkujeme našim partnerům za podporu.
© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz