Naše činnost:

Informace o jednání MUDr. Petra Vondráčka s Dr. O´ Henlym

Dne 4. 4. 2007 se uskutečnila schůzka MUDr. Petra Vondráčka s Dr. O´Henlym z Oregonu (firma AVI BioPharma, Inc. - www.avibio.com). Téma dvouhodinového jednání bylo možné zapojení DMD pacientů do připravované klinické studie firmy AVI BioPharma s morpholino antisense oligo nukleotidy, které vyvolávají exon skipping exonu 51. Morpholino AON (Antisense Oligo Nucleotide), budou podávány podkožní injekcí 1x týdně u DMD chlapců ve věku 5-12 let chodících. První fáze studie bude u 24 pacientů s cílem najít nejúčinnější dávku, potom bude následovat placebem kontrolovaná studie s 80 pacienty. Chtějí, aby to byla multicentrická studie - asi 3 centra v USA a 3 centra v EU, z toho 1 určitě u Prof. Muntoniho v Londýně. MUDr. Vondráček představil také on line verzi databáze pacientů s DMD/BMD včetně vstupních kritérií, která vybírají vhodné pacienty pro konkrétní druh možné léčby. Tento projekt hodnotil Dr. O´Henly s nadšením. Oba odborníci považují setkání za velice přínosné a zlomové pro začátek výzkumných aktivit v ČR. Další setkání je plánováno na červen letošního roku.


© 2007 Parent Project - Česká republika, e-mail: parentproject@parentproject.cz