| Zprávy a prohlášení: | |
| |
|
Ing. Jitka Reineltová: 13th Annual Conference of Parent Project Italy |
|
V období od 20.02. do 22.02.2015 jsem se spolu s Karolínou Češkovou, studentkou medicíny zúčastnila konference pořádané Parent Project Italy a setkání UPPMD.
Sekce I: Příprava klinické studie V této sekci vystoupila Fernanda De Angelis, molekulární bioložka, která seznámila s jednotlivými fázemi klinické studie a uvedla přehled klinických studií a jejich fází, psycholožka Tiziana D´Auria, která hovořila o vlivu klinických studií na rodiny, které nechápou, proč nemůže být dítě zařazeno do studie, často mají problém přijmout, že studie není lék, ale cesta k léku a nakonec sekce vystoupila ředitelka Národního centra pro vzácné nemoci Dominica Taruscio, která vysvětlila pojem orphan drugs (léky pro vzácná onemocnění) a vše co s tímto pojmem souvisí. Sekce II: 1. fáze klinických studií V této sekci hovořil Kanneboyina Nagaraju o glukokortikoidovém analogu VBP15, který funguje na stejném principu jako glukokortikoidy, ale bez výrazných vedlejších efektů, uvedl, že lék by mohl být k dispozici za 6 let. Dále vystoupil Florence Porte- EspeRare nadace - Rimeporide, který účastníky konference seznámil s NHE-1 inhibitorem, který je normálně užíván proti chronickému srdečnímu selhání, jejich cílem je rozšíření efektu molekuly na celkový proběh DMD, ne jen na srdce, uvedl, že první dětská studie (2015) bude probíhat s chlapci ve věku 6-14 let v UK, Francie, Itálie a Švýcarsko. Sonia Messina, Policlinico Messina hovořila o antioxidantu Flavocoxidu, který je užíván v Americe pro léčbu osteoartritidy, přičemž uvedla, že v rámci studie 20 pacientů nebyly patrné klinické změny u pacientů (bez změ 6MWT), ale významně poklesl TNF alfa, klesly markery oxidačního stresu, ke zjištění účinnosti je tedy nutné zpracovat ještě hodně dat. Francesco Muntoni hovořil o SMT C1100, což je přírodní protein utrofin, analog dystrofinu, uvedl, že dosud proběhly tři studie, všechny na prověřování bezpečnosti, v první studii brali dobrovolníci látku dlouhodobě, přičemž nebyla zjištěna toxicita, ve druhé studii se snížily hodnoty kreatinkinázy, ALT, AST, nyní probíhá třetí studie. Je nutné uvést, že látka je nezávislá na typu mutace a bere se perorálně, od roku 2016 je plánována randomizovaná studie, evoluce vhodné podoby léku může trvat 5-10 let. SMT C1100 je dobře tolerován, v séru ho bylo méně, než doufali, došlo ke snížení sérové CK, v současné době se vyvíjí druhá fáze léku. Sekce III: Účinnost V této sekci hovořili prof. Eugenio Mercury, který hovořil o klinických výstupních hodnotách pro horní část těla, Alessandra Ferlini, genetička, seznámila s indikátory biologických procesů, Volker Straub, seznámil s využíváním MRI při předpovědi postupu nemoci, Adele D´Amico pohovořila o pojmu MicroRNAsy, které jsou přítomné v celém těle, specificky ve svalech, ukazují proliferaci a diferenciaci svalové hmoty, Laurent Servais hovořil o přístrojích na měření svalové síly horních končetin. Sekce IV: 2. fáze klinických studií Tuto sekci zahájil Alberto Malerba, který pohovořil o cestě microdystrofinu do svalových buněk pomocí virového vektoru adenoasociovaného viru (AAV), klinická studie by měla začít na začátku roku 2017. O buněčné tarapii hovořil Giulio Cossu, o exon skipping programech hovořil Anthony Hall. O Eteplirsenu hovořil Edward Kaye z firmy Sarepta. Carl Morris z firmy Pfizer pohovořil o Myostatin inhibitorech, které neléčí příčinu, ale symptom - snaží se zvýšit svalovou sílu, vyrobili anti-myostatin IgG monoklonální protilátky, při jejichž aplikaci detekovali významný pokles hladiny GDF8 (myostatinu) a rostoucí svalovou sílu, nyní je čeká fáze II studie anti-myostatinu-, do které je zařazeno 125 chlapců ve věku 6-10 let. Studie bude trvat 96 týdnů. O HDAC inhibitoru (inhibice Histon deacetylázy) hovořil Paolo Bettica, který uvedl, že tento inhibitor zvětšuje velikost myofibril, snižuje zánět a fibrotizaci. Začátek další studie je plánován na podzim 2015. V neděli zahájil přednášku Stuart Peltz z PTC, který hovořil jak o firmě, tak o Translarně, lék pro chlapce s nonsense mutací. Sekce V: Přístup na trh O psychologických aspektech 3. fáze klinické studie hovořila Maria Pugliese, o sledování léku, který je již k dispozici a o nutnosti vzniku a fungování mezinárodního registru hovořila Kate Bushby z centra v New Castlu. Na předchozí přednášku o Eteplirsenu navázal Edward Kaye ze Sarepty. O klinické studii s Idebenone hovořila Raffaella Willmann z firmy Santhera, uvedla, že se zabývají skupinou chlapců, kteří už jsou moc staří na klinické studie, ale významně se jim začnou zhoršovat respirační funkce, zároveň pomalu přestávají brát steroidy, ve třetí fázi studie se u 68 pacientů, kteří byli, alespoň rok bez steroidů, měřily pravidelně respirační funkce, hlavně PEF, FVC, přičemž v placebo skupině významně tyto hodnoty poklesly, Idebenone zlepšil hodnoty o 70%, výsledky byly stejné u skupiny, která dříve brala steroidy i u těch, kteří je nebrali nikdy, je to lék pro všechny, vhodný také pro ty, kdo neberou steroidy a jsou starší 10 let. Brzy budou publikovat výsledky studií, které jsou uspokojivé, schválení by mohlo přijít příští rok. Děkuji Parent Projectu, že jsem se konference mohla účastnit, bylo to pro mne velice zajímavé setkání s mnoha lidmi. Věřím, že jsme s Karolínou PP dobře reprezentovaly, o čemž svědčí o promo video, které vzniklo z akce, a do jehož natáčení jsme byly organizátory zataženy. Členové PP obdrželi podrobné informace na členské schůzi.
27. dubna 2015
|
|
© 2005-2015 PARENT PROJECT, z.s. - svalová dystrofie, Česká republika e-mail: parentproject@parentproject.cz, telefon: 776 001 206-7 |
|
|