Tiskové prohlášení Parent Project ze dne 15. 5. 2006

Naděje pro nevyléčitelně nemocné děti

Dne 8.5.2006 vydala mezinárodní organizace Parent Project toto tiskové prohlášení :

Holandská CCMO a lékařskoetická komise Leiden university medical center (LUMC) povolili holandské biotechnologické firmě Prosensa a LUMC uskutečnit test efektivnosti, bezpečnosti a tolerance jedné nitrosvalové injekce AONů (Antisense Oligonucleotide) určených k obnově dystrofinu, což je bílkovina chybějící u pacientů se svalovou dystrofií Duchenne/Becker ( DMD). Tento první test na DMD pacientech používající AONy k odstranění nechtěné části poškozeného genu reprezentuje významný krok směrem k vývoji efektivní terapie pro DMD. Test poskytne důležitý důkaz funkčnosti principu, který je nezbytný pro další studie založené na systematickém doručení léku do celého těla.

"Jsme nesmírně šťastni, že máme povolení pro tuto studii. Doufáme, že začneme příští měsíc, další informace poskytneme včas. Máme všechny důvody věřit, že tento pokus prokáže terapeutický potenciál našeho léku a tím položí základ pro léčbu této strašné nemoci", říká Gerald Platenburg, výkonný ředitel CEO.

"Strávili jsme 5 let výzkumem v laboratoři a na zvířatech a úspěšně dokončili všechny přípravné práce. Nyní přichází okamžik, kdy uvidíme jestli naše snaha o obnovu tvorby defektního proteinu u pacientů bude úspěšná", říkají Dr. Judith van Deutekom, Dr. Jan Verschuuren a prof. Dr. Gertjan van Ommen, vedoucí vývoje a vedení LUMC. "


DMD (Duchenne Muscular Dystrophy) je nejčastější smrtelná genetická choroba chlapců. Postihuje přibližně jednoho z 3500 chlapců. Jen v ČR žije asi 500 chlapců s touto chorobou. Nemoc se projevuje postupným odumíráním svalstva, chlapci ve věku 8-12 let přestávají chodit, umírají ve věku 15-30 let obvykle na selhání srdce nebo plic. Dosud neexistuje lék, který by dokázal postup choroby výrazně zpomalit nebo dokonce zastavit. Mírnější forma této choroby se nazývá BMD (Becker Muscular Dystrophy). Zdravotní problémy se projevují až v pozdějším věku a nemusí vést k imobilitě.

AON (Antisense Oligonucleotide) jsou uměle vytvořené krátké kousky DNA nebo RNA, které jsou schopny modifikovat proces tvorby RNA. Takto modifikovaná RNA umožněje obnovit tvorbu dystrofinu. U pokusných zvířat bylo léčbou AONy dosaženo výrazného zlepšení zdravotního stavu či dokonce úplného vymizení klinických příznaků.

Parent Project je mezinárodní sdružení rodičů dětí se svalovou dystrofií Duchenne/Becker (DMD/BMD) jehož cílem je podporovat vývoj léčby této choroby.

Občanské sdružení Parent Project ČR ve spolupráci s Fakultní nemocnicí Brno a Masarykovou univerzitou v Brně vytvořili projekt Centrální databáze českých pacientů se svalovou dystrofií Duchenne/Becker pro účely budoucích mezinárodních klinických studií a terapeutických strategií. Databáze umožňuje výběr pacientů splňujících vstupní kritéria pro budoucí mezinárodní klinické studie s novými léky na zastavení progrese Duchenneovy/Beckerovy svalové dystrofie. Tato klinická hodnocení již ve světě probíhají a další jsou plánována v letech 2006-2010. Protože vhodných pacientů splňujících konkrétní klinická a genetická kritéria může být v jednotlivých zemích velmi málo, je mezinárodní spolupráce a aktivní vyhledávání vhodných pacientů na mezinárodní úrovni nezbytou nutností.

Vrchlabí, 15. 5. 2006


Zdroj: tiskové prohlášení PPMD (http://www.parentproject.wm.cz/research/2006/research_cz/PPMD1.htm)

Odborná konzultace:
MUDr. Petr Vondráček, e-mail: pvondracek@fnbrno.cz
Tel. 723 216 022, 532 234 934

Parent Project ČR, Krkonošská 22, 543 01 Vrchlabí
www.parentproject.cz, e-mail: parentproject@wm.cz
Ing. Pavlína Petrásková, předseda OS Parent Project