Tisková prohlášení (zprávy):

Carolyn Břečťanová: Zápis z konference pořádané nadací Action Duchenne 12. a 13. listopadu 2010 konané v Londýně

Konference byla organizována do dvou dnů od 9. do 18. hodin v převážné většině se jednalo o půlhodinové prezentace. Přehled jednotlivých témat je uveden v příloze; včetně krátkého představení vybraných řečníků. Zápis se týká témat prezentovaných v hlavním sále konference (Main Hall). Prezentace (v AJ) naleznete na webovcých stránkách Action Duchenne (http://www.actionduchenne.org). Konference byla velmi zajímavá, ale náročná. Několik postřehů z konference:

  • V Británii se potýkají s podobnými problémi jako my v Čechách - škrty ve zdravotnickém rozpočtu, nezájem ministerstva/politiků apod.
  • Dle informací z konference by měli zřejmě mít nejlépe vypracovaný systém péče o DMD pacienty v Dánsku - pacienti s DMD se dožívají 40 až 50 let. Bohužel Dr. Jes Rahbek z Dánska se konference nemohl zúčastnit ze zdravotních důvodů.
  • Multidisciplinární (mezioborová péče) o pacienty s DMD je naprosto nezbytná a dobře ji mohou zajistit jen specializovaná centra. V rámci přestávky jsem se zeptala Kate Bushby na její osobní názor co se týče hustoty center, dle jejího názoru optimální je 1 centrum na 5 mil. obyvatel (aby to bylo ufinancovatelné a zároveň měl doktor dostatečnou bázi pacientů tak, aby dané onemocnění dobře zvládal). Tento názor plně podporuje současné aktivity parentu - centra Brno, Praha.
  • Výzkum - nejdále jsou genové terapie exon skipping a Ataluren. I u těchto terapií se počítá následně s kombinací s dalšími terapiemi jako je např. blokace myostatinu pro nárůst svalové hmoty.
  • Klinické testování - osobně jsem si odnesla z diskuze, která probíhala ohledně postupu AVI Biopharma, že je pro rodiče, kteří se rozhodnou své dítě dát do klinického testování, aby správně porozuměli designu studie (k čemu slouží tzn. napr. potvrzuje bezpečnost terapie, nebo jen správné dávkování apod.) a záměrům firmy, která testy spouští - tzn. pokud bude fáze I úspěšná, budou děti, které se jí zúčastnili pokračovat i ve fázi II, má taková firma v plánu program tzv. early access/compassionate use - tzn. poskytne lék dříve než jsou ukončeny všechny formální procedury, apod.

  Zápis z konference pořádané nadací Action Duchenne (formát PDF)



© 2005-2013 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, o.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz