|
Dne 9.září 2013 proběhla konference pacientských organizací zorganizovaná a sponzorovaná firmou PTC Therapeutics. Cílem bylo seznámit zástupce pacientských organizací se stavem vývoje léku Ataluren a stručně informovat zástupce firmy o situaci pacientských organizací a o léčbě DMD/BMD v jednotlivých zemích. Akce se účastnili zástupci pacientsých organizací z Německa, Dánska, Švédska, Velké Británie, Holandska, Francie, Švýcarska, Turecka, Itálie, Španělska a České republiky.
Akci zahájil ředitel výzkumu Robert Spiegel, MD. přednáškou o výsledcích 2B faze klinické studie Atalurenu. Z provedeného klinického testu (KT) plyne, že nejúčinnější je nízká dávka, vysoká dávka naopak může být horší než žádná léčba. Od prosince 2012 má Ataluren povolení od EMA k podmíněnému použití v EU. Podmíněné povolení je udělováno lékům v případech kdy: 1. nemoc vážně poškozuje pacienta, 2. jde o naléhavou situaci nebo 3. jde o vzácné onemocnění. DMD splňuje podmínku 1 a 3. Pro trvalé povolení je potřeba, aby lék prokazatelně fungoval, poměr zdavotní přínos versus risk byl akceptovatelný, byl dokončen KT a data předána EMA.
Následovalo představení zástupců z jednotlivých států, vždy šlo jen o základní informace o rodičovských organizacích a léčbě DMD v jednotlivých zemích. Příspěvky zástupců z jednotlivých zemí byly omezeny časovým limitem 3 minuty takže opravdu šlo jen o nejzákladnější informace na maximálně dvě strany v powerpointu.
Pro nový KT byl stanoven nejnižší věk pacientů na 7 let protože až do 7mi let může docházet u chlapců ke zlepšování fyzické výkonnosti z důvodů přirozeného růstu svalů. Horní věková hranice je stanovena na 16 let, podmínkou je schopnost chůze, užívání steroid, vysoké CK. Bude použita dávka 10mg/kg ráno, 10mg/kg v poledne a 20mg/kg večer. Cílem testu je najít takový režim užívání léku při kterém bude maximálně zachována schopnost chůze. Primárním testem pro vyhodnocení bude vzdálenost kterou pacienti ujdou za 6 minut. Jako sekundární testy jsou navrženy chůze na 30m, chůze do schodů, bude sledována četnost pádů při chůzi. Test bude trvat 48 týdnů, kontrola u lékaře bude vždy po 8mi týdnech. KT proběhne na 53 klinikách po celém světě. Do KT je zapojeno o 5 zemí víc, jedna z nových je ČR.
EU má vypracován mechanismus, který umožňuje, aby se pacienti dostali k lékům co nejrychleji. Tento mechanismus platí pro inovativní léky určené pro závažná onemocnění nebo nemoci, kde není alternativní lék. Žádost o lék farmaceutické firmě píše ošetřující lékař, ten současně nese zodpovědnost za jeho použití a reportuje firmě jakékoliv problémy. Podle zkušenosti s prvním lékem u Hunterova syndromu umožnil tento mechanismus pacientům dostat se k léku v průměru o 6 až 12 měsíců dřív. Tímto mechanismem se dostalo k léku dřív asi 60% pacientů.
Politika různých států EU je různá, některé lék proplácí, jiné ne. Na základě zkušeností s jinými léky se doporučuje nejdříve „tichá politická práce“, tj. lobovat, psát vládě, poslancům. Psát by měli jednotliví rodičové, pacientské organizace i odborníci. Až pokud tyto metody neuspějí požádat o pomoc média. Ale ani v případě intervence médií nepřestávat lobovat.
Následovala krátká debata. Pacientským organizacím bylo doporučeno zjistit si jestli legislativa jejich států umožňuje podmíněný souhlas s použitím takových léků jako je Ataluren a následný trvalý souhlas jakmile jsou všechny zákonné podmínky pro přijetí léku splněny, a jestli státy tyto léky financují. Na dotaz Dána Jorgena Jeppesena na cenu Atalurenu nebylo odpovězeno. Poté bylo spuštěno nově natočené video o DMD, shlédnout je můžete zde: http://vimeo.com/71928020, heslo je „ptc“. Jak můžeme s videem naložit bude oznámeno později.
Ing. Miroslav Stuchlík; Parent Project, o.s., Česká republika
|
