Přehled událostí z výzkumu za období listopad a prosinec 2014
Pro Parent Project, o.s. přeložil: Karel Novotný, karelnovotny1981@gmail.com
Aktuální
studie
CAT1000
Drisapersen
Exon Skipping pro DMD (Sarepta Therapeutics)
Isofen
PF-06252616
SMT C1100
Přehled nejdůležitějších informací o aktuálních studiích
|
Název léčiva/studie |
CAT 1000 - Hlavní program společnosti Catabasis; Cíl: léčba zánětů |
|
Stav |
Byla
dokončena studie CAT-1004 s dospělými a plánuje se studie s chlapci
s DMD. |
|
Cíle studie |
CAT-1004 je protizánětlivý prostředek určený pro orální podávání. Je vyvíjen k léčbě zánětů. Záněty hrají při degradaci způsobené DMD kritickou roli, a jejich omezování je proto léčebným přístupem, který by mohl měnit celkový průběh onemocnění DMD. |
|
Podmínky
pro přijetí |
CAT-1004 může být studována u chlapců s celým spektrem typů mutací DMD a BMD. Účinnost léčiva není omezena typem mutace. |
|
Podrobné informace |
Více o
výzkumu na: www.catabasispharma.com |
|
Název léčiva/studie |
DRISAPERSEN – Program pro opětovné dávkování s pacienty z předešlých studií; Cíl: Skipping exonu 51 |
|
Stav |
Program
probíhá |
|
Cíle studie |
Nejedná se jen o (pokračující, dlouhodobou) studii, hlavní cílem programu bylo umožnit opětovný přístup k pozitivně přijímanému léčivu, jehož dávkování bylo pozastaveno pro nesplnění předchozích kritérií pro úspěšný výzkum. |
|
Podmínky
pro přijetí |
Účast v předešlých studiích s Drisapersenem v USA a Evropě. |
|
Podrobné informace |
www.prosensa.com |
|
Název léčiva/studie |
Exon Skipping pro pacienty s DMD (Sarepta Therapeutics); metoda s využitím oligomerů PMO; Cíl: Produkce funkčního dystrofinového proteinu |
|||||||||||||||||||||||||||
|
Stav |
Ve
výzkumu je 8 typů exon skippingové léčby. Stádium výzkumů je klinické
nebo preklinické (laboratoř). Přehled exon skippingových kandidátů na léčiva
společnosti Sarepta:
|
|||||||||||||||||||||||||||
|
Cíle studie |
Cílem prováděných oprav/exonových skippingů je produkce funkčního dystrofinového proteinu. |
|||||||||||||||||||||||||||
|
Podmínky
pro přijetí |
Podmínky
se liší podle typu studie.
|
|||||||||||||||||||||||||||
|
Podrobné informace |
Aktuální
informace o stavu studií naleznete na www.ClinicalTrials.gov
od okamžiku, kdy byl zahájen nábor pacientů. |
|
Název léčiva/studie |
ISOFEN 3 – kombinované léčivo k léčbě DMD |
|
Stav |
Studie fáze 2. Isofen 3 je kombinované léčivo sestávající z Ibuprofenu (nesteroidního protizánětlivého prostředku; NSAID) a isosorbid dinitrátu (látka uvolňující oxid dusnatý). Veškeré tyto součásti jsou po celém světě již povoleny. |
|
Cíle studie |
Cílem studie je určit, zda kombinace 2 výše uvedených léčiv dokáže zpomalit postup onemocnění DMD. Ve zvířecích studiích se ukázalo, že léčba podporuje obnovu svalstva i myogenezi, redukuje zánět a posiluje funkci svalů. Pilotní studie a 2 studie 1. fáze s nechodícími pacienty s DMD a BMD (a pletencovou dystrofií) potvrdily bezpečnost léčby a účinnost v některých ze sledovaných koncových bodů. |
|
Podmínky
pro přijetí |
Věk 6 let a více, potvrzená diagnóza DMD, nechodící; nutné splnění kritérií v oblasti srdeční f. a plicních funkcí, pacient musí být bez bolestí hlavy. |
|
Podrobné informace |
www.ClinicalTrials.gov |
|
Název léčiva/studie |
PF-06252616
|
|
Stav |
Byla
dokončena studie fáze 1 se zdravými dobrovolníky. Aktuální studie, která
aktuálně nabírá účastníky, je studie 2. fáze. Proběhne s pacienty
s DMD, zhodnotí bezpečnost, účinnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku
léčiva.
|
|
Cíle studie |
Studie 2. fáze s pacienty s DMD zhodnotí bezpečnost, účinnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku léčiva. |
|
Podmínky
pro přijetí |
Základní
kritéria pro zařazení do studie Pfizer s PF-06252616: |
|
Podrobné informace |
www.ClinicalTrials.gov – zadat
PF-06252616 |
|
Název léčiva/studie |
SMT
C1100 |
|
Stav |
Dokončena
studie fáze 1 s pacienty s DMD. Další studie se plánují, ale
prozatím nebyl vypsán zápis - dle aktuálních informací na www.ClinicalTrials.gov. Sledujte
aktuální informace. |
|
Cíle studie |
Utrofin se přirozeně vyskytuje v lidském těle a je to protein, který se podobá dystrofinu. Výzkum ukázal, že modulace utrofinu dokáže kompenzovat nedostatek dystrofinu a napomáhá k obnovení zdravé svalové funkce. Léčivo SMT C1100 má potenciál pomoci všem pacientům s DMD. Vyvíjí se již 2. generace utrofinových modulátorů. Plánuje se využívat léčbu jako doplňkového přístupu k jiným v současné době vyvíjeným léčebným strategiím. |
|
Podmínky
pro přijetí |
Prozatím nezveřejněny, sledujte vypsané zápisy do studií na www.ClinicalTrials.gov. Na hlavní rozcestníku stačí zadat název léčiva. |
|
Podrobné informace |
www.summitplc.com. |
Plicní péče u dospělých pacientů
s DMD
Webinář, 3. Díl
Třetí závěrečný díl webinářů na téma plicní péče je věnovaný tématu plicní péče
u dospělých pacientů s DMD. Webinář přináší důležité poznatky z péče o
dospělé pacienty s DMD v USA. Webinář se konal 19.11. 2014 a záznam je v plné délce k dispozici on-line.
Přednášející:
Dr. Lisa Wolfe (Northwestern University)
Dr. Daniel Sheehan (Children's Hospital of Buffalo)
Témata webináře:
Denní hypoventilace
Neinvazivní a invazivní ventilace
Připravenost na katastrofu
Obhajoba; vyjednávání podmínek péče
Plánování přechodu z lékařské péče v dětství do lékařské péče v dospělosti
Problémy s polykáním a řečí
Zvládání zvýšené sekrece
Webinář
naleznete na YouTube: https://www.youtube.com/watch?v=1eUayFjLZIE
(3.díl)
Odkaz na 1. díl – Plicní péče u dětí s DMD: https://www.youtube.com/watch?v=ikxBSPNCSfU
Odkaz na 2. díl - Plicní péče ve středním věkovém pásmu u pacientů s DMD: https://www.youtube.com/watch?v=uwTEeP52Tj8
PPMD bude
spolupracovat s Catabasis Pharmaceuticals Inc. na vývoji léčiva CAT-1004
Tisková zpráva PPMD; kontaktní osoba: Will Nolan
Hackensack, NJ - 11.12. 2014 - PPMD, nezisková organizace věnující se boji s DMD, dnes oznámila spolupráci s Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (Catabasis) – jedná se o výpomoc s klinickou studií fáze 2 s látkou CAT-1004, kandidátem na budoucí produkt Catabasis, určený k léčbě pacientů s DMD.
V rámci této spolupráce PPMD poskytne finanční prostředky na podporu účastníků při cestování. Studie by měla být zahájena v první polovině roku 2015.
Duchennova svalová dystrofie je nejběžnější fatální genetická porucha diagnostikovaná v dětství, postihuje přibližně jednoho z každých 3500-5000 živě narozených chlapců. (...)
Léčivo CAT-1004 je navrženo tak, aby dokázalo blokovat hlavní zánětlivé procesy prostřednictvím molekuly zvané "NF-B", o níž se předpokládá, že přispívá k ochabování svalů a ztrátě svalové funkce, ke které při DMD dochází. U myší s nedostatkem dystrofinu se prokázalo, že CAT-1004 přispívá k omezení zánětu a podporuje regeneraci svalů. Ve studii se zdravými dobrovolníky byl lék dobře tolerován a prokázalo se významné snížení aktivity NF-B.
Koncem minulého měsíce americký Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) udělil
CAT-1004 označení Orphan Drug pro léčbu DMD.
Zakládající prezidentka a generální ředitelka společnosti PPMD Pat Furlong poznamenala: "Potenciálních terapií, které se dostávají do stádia klinického hodnocení, nyní stále přibývá, a je proto velmi důležité, abychom zmírnili zátěž pacientů, kteří jsou ochotni se na těchto důležitých dalších studiích podílet - zejména u tak vzácného onemocnění jako je DMD, kde je populace pacientů velmi malá. Dotování cestovních nákladů je jedním ze způsobů, jak může PPMD pomoci zmírnit finanční zátěž pacientů, zejména v případě léčby CAT-1004, ve kterou opravdu věříme. Tým Catabasis komunitě pacientů a rodin s DMD dlouhodobě pomáhá, a naší povinností vůči našim dětem a jejich budoucnosti je tedy Catabasis v jejím pomáhání podporovat."
"Jsme velmi rádi, že můžeme s PPMD při realizaci naší studie 2. fáze s CAT-1004 a pacienty s DMD spolupracovat," řekl Jill Milne, PhD, spoluzakladatel a výkonný ředitel společnosti. "Ochota PPMD pomoci s účastí pacientů v naší inovační studii je skvělým příkladem odhodlání PPMD najít lék proti tomuto ničivému onemocnění."
Chcete-li se dozvědět více o dalších projektech PPMD, které v současné době financuje, navštivte webové stránky PPMD.
(...)
Více na: http://catabasis.com/pdfs/PPMD%20Catabasis%20Release%20-%20FINAL%20dec2014.pdf
Catabasis Pharmaceuticals přijímá od FDA označení Orphan Drug pro CAT-1004 k léčbě DMD
CAMBRIDGE, MA, 24. listopadu 2014 - Catabasis Pharmaceuticals Inc., farmaceutická společnost zaměřená na klinické stadium vývoje léčiv, dnes oznámila, že látka CAT-1004 získala od americké FDA označení Orphan Drug pro léčbu DMD. CAT-1004 je určena k inhibici NF-B. V preklinických studiích bylo prokázáno, že snižuje zánět a podporuje regeneraci svalů. Ve studii fáze 1 byla CAT-1004 dobře snášena a prokázala významné snížení aktivované molekuly NF-B.
"Označení Orphan Drug pro CAT-1004 zdůrazňuje, že je důležité přinášet na trh nové, onemocnění modifikující terapie pro léčbu DMD. Věříme, že CAT-1004 je novým přístupem k řešení onemocnění DMD," řekl Michael Jirousek, Ph.D., spoluzakladatel a hlavní vědecký šéf Catabasis. "Těšíme se na postup CAT-1004 do 2. fáze klinického výzkumu v roce 2015."
O CAT-1004
CAT-1004 je nová chemická jednotka, která inhibuje aktivovanou molekulu NF-B, klíčový mediátor buněčného zranění. Stále více důkazů naznačuje, že aktivita NF-B přispívá k základní patologii DMD. CAT-1004 je určena k omezení svalové zánětu a následné degenerace svalstva a posílení regenerace svalových buněk. Proprietární technologie Catabasis SMART (Bezpečná metabolizace, racionální cílení) umožňuje selektivní intracelulární dodání a synergickou aktivitu CAT-1004 - konjugátu salicylové a mastné kyseliny a omega 3 kyseliny dokosahexaenová (DHA). Plánovaný vstup CAT-1004 do klinických studií fáze 2 se očekává v 1. pololetí 2015.
(...)
Více na: http://catabasis.com/pdfs/Catabasis-DMD%20Orphan%20Designation%20Alert%20final.pdf
Prosensa oznamuje hospodářské výsledky za 3. čtvrtletí 2014 a informuje o událostech korporačního vývoje
17. listopadu 2014
*Podání NDA pro drisapersen v plném proudu
*EMA: podání návrhu na podmíněné schválení; Předpokládá se, že bude následovat po podání NDA/FDA
*Dávkování bylo zahájeno v USA, Belgii a Švédsku
*Peníze a peněžní ekvivalenty na konci čtvrtletí €62 000 000
Leiden, Nizozemsko, (GLOBE Newswire) - Prosensa Holding NV (Nasdaq: RNA), biofarmaceutická společnost se zaměřením na léčiva modulující RNA u vzácných onemocnění s vysokou nesplněnou potřebou léčby, dnes oznámila finanční výsledky za třetí čtvrtletí končící 30. zářím 2014. Dále poskytla aktuální informace o regulačních plánech a obnoveném dávkování s drisapersenem, vedoucím exon skippingovým kandidátem na léčivo. Informovala také o dalších krocích ve výzkumném programu s exon skippingovými sloučeninami pro léčbu DMD.
Hans Schikan, generální ředitel společnosti Prosensa řekl: "Jsme nesmírně potěšeni významným pokrokem, kterého jsme dosáhli během uplynulého období. Dostáli jsme našemu slibu na obnovení dávkování u pacientů, kteří se již dříve zúčastnili klinických studiích s drisapersen - celkem 15 chlapců je teď zpátky v léčbě – a plně se věnujeme také podání žádosti u FDA (NDA) - v současné době probíhá. Budeme i dále pracovat s maximální možnou pílí a rychlostí, abychom splnili slib přinést tolik očekávanou léčbu pro chlapce s DMD."
Nejdůležitější události: Program s Drisapersenem (Obnova dávkování)
*Dne 17. září jsme oznámili, že pozastavený program pro obnovu dávkování začal u prvních pacientů s obnovováním dávek ve Spojených státech. Program v Severní Americe pokryje až 72 pacientů na 14 místech, kteří se podíleli na předchozích studiích s drisapersenem DEMAND V (fáze II) a III (fáze III).
*Dne 26. září jsme oznámili, že jsme rozšířili program do Evropy, počínaje Belgií.
*Dne 10. října jsme oznámili, že jsme předložili první modul pro regulační podání NDA/drisapersen/FDA k léčbě DMD. Drisapersen od FDA obdržel status "Fast Track" (Rychlý průběh schvalování) a označení "Breakthrough Therapy" (Průlomová terapie), což znamená nárok na přezkum NDA.
(...)
Více na: http://ir.prosensa.eu/releasedetail.cfm?ReleaseID=883230
BioMarin a Prosensa Holding NV se dohodly na plánované veřejné nabídce 100% akciového kapitálu společnosti Prosensa;
*Produkty pro léčbu DMD budou přidány do portfolia vzácných nemocí
*Akvizice společnosti Prosensa poskytne v blízkém termínu příležitost k uvedení na trh – pokud bude schválen její exon skippingový kandidát na lék pro léčbu DMD drisapersen
*Drisapersen je v současné době ve fázi přezkumu v rámci procesu podávání NDA (Přihlášení nového léku) a má od FDA označení Orphan Drug (Léčivo pro diagnózu s vysokou nesplněnou potřebou léčby), Fast Track (Rychlý průběh schvalování)a Breakthrough Therapy (Průlomové léčivo)
*Drisapersen, potenciální první lék uvedený na trh, nejlepší ve své produktové třídě, určený pro léčbu velké populace pacientů se vzácnou genetickou chorobou (Až 10 000 pacientů s DMD)
*Následné produkty společnosti Prosensa se stejnou technologickou platformou výzkumu se zaměřují na dalších 35 000 pacientů s DMD v obchodních územích společnosti BioMarin
*Konferenční hovor s investorem proběhl 24. listopadu 2014
SAN RAFAEL, Kalifornie, 24. listopadu 2014 - BioMarin Pharmaceutical Inc., (NASDAQ: BMRN) a Prosensa Holding NV (NASDAQ: RNA), dnes oznámily, že uzavřely definitivní dohodu, ve které BioMarin nabídne koupi všech nesplacených kmenových akcií společnosti Prosensa za cenu 17,75 dolarů za akcii, v celkové plánované výši přibližně 680 milionů dolarů. Kromě toho existují dva (přibližně á 80 000 000 dolarů) podmíněné milníky, splatné po schválení drisapersenu v USA nejpozději do 15. května 2016 a v Evropě nejpozději do 15. února 2017 v uvedeném pořadí. "BioMarin se plně věnuje komunitě pacientů se vzácným onemocněním DMD a akvizice společnosti Prosensa strategicky koresponduje s posláním společnosti BioMarin poskytovat léčbu řešící závažný nedostatek velmi potřebné léčby," řekl Jean-Jacques Bienaimé, generální ředitel společnosti BioMarin. "Zavázali jsme se, že v úzké spolupráci s regulačními orgány po celém světě dodáme potenciálně průlomovou terapii pacientům s onemocněním DMD."
Bienaimé pokračoval: "Využijeme našich zkušeností s vývojem léčeb pro vzácná onemocnění k tomu, abychom dosáhli co nejrychlejšího schválení drisapersenu regulačními orgány pro trh. Pokud se nám podaří pokročit s drisapersenem do počáteční fáze schválení regulačními orgány, tak věříme, že transakce přispěje ke zvýšení provozu a zisku GAAP v roce 2017. "
Pat Furlong, prezidentka a zakladatelka PPMD řekla: "BioMarin má úspěšné záznamy o vývoji nových terapií pro pacienty s ničivými onemocněními a účinně spolupracuje se zdravotními úřady i pacientskou obcí. Těšíme se na spolupráci s BioMarin na zpřístupnění nové léčby pacientům s DMD i jinými formami svalové dystrofie."
Podle podmínek definitivní dohody BioMarin nabídne záměr získat všechny kmenové akcie a běžné akciové ekvivalenty Prosensa v hotovostní transakci s cenou 17,75 dolarů za akcii
a zálohovou kupní cenou přibližně 680 milionů dolarů. Akcionáři Prosensa mohou rovněž získat dvě regulační platby ve výši přibližně 80 000 000 dolarů při přijetí schválení v USA nejpozději do 15. května 2016 a v Evropě nejpozději do 15. února 2017 v uvedeném pořadí. Do 5 pracovních dnů od podpisu dohody o nákupu akcií BioMarin zakoupí od Prosensa konvertibilní dluhopis v hodnotě 50 000 000 dolarů. Pokud se transakce z jakéhokoli důvodu neuskuteční, bude částka automaticky převedena na 4 395 914 akciových podílů Prosensa.
Transakce by měla být zaúčtována jako podniková kombinace. BioMarin plánuje zachovat provoz v sídle společnosti Prosensa se základnou v nizozemském Leidenu a integrovat místní personál Prosensa. Akvizice poskytne společnosti BioMarin celosvětová práva na vícero kandidátů s označením Orphan Drug včetně drisapersenu, který je v současné době ve fázi revize žádosti o přihlášení nového léku (NDA/FDA). Výzkum společnosti Prosensa sestává z několika potenciálních produktů, které využívají proprietární technologickou platformu zaměřenou na modulaci RNA pro léčbu různých genotypů DMD i dalších genetických poruch.
(...)
Sarepta Therapeutics oznamuje start dávkování u prvního pacienta ve studii s Eteplirsenem s nechodícími pacienty s DMD
CAMBRIDGE, Mass. - (BUSINESS WIRE) – 12. listopad 2014 - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), developer léčeb na bázi RNA, dnes oznámila, že zahájila dávkování v klinické studii s eteplirsenem, vedoucím kandidátem společnosti na exon skippingové léčivo pro léčbu pacientů s DMD, a to u pacientů, kteří jsou nechodící, mají pokročilé stádium DMD, a nesplňují minimální výsledek v úvodním šestiminutovém testu chůze.
Otevřená studie 4658-204 (Studie 204) bude provedena s přibližně 20 pacienty léčenými eteplirsenem, kteří mají genotypy přístupné pro skipping exonu 51 a splňují další kritéria pro přijetí do studie. Studie bude probíhat na několika místech ve Spojených státech a je navržena tak, aby zhodnotila bezpečnost eteplirsenu u pacientů s DMD po 96 týdnů podávání. Pacienti ve studii obdrží jednou týdně intravenózní infuzi 30 mg / kg eteplirsenu. Údaje budou shromažďovány u celé řady bezpečnostních parametrů i sekundárních koncových bodů studie.
"Zahájení této studie s eteplirsenem představuje významný milník pro pacienty, jejich rodiny a DMD komunitu," řekl Dr. Edward Kaye, MD, vedoucí výzkumu společnosti Sarepta. "Rozšíření populace pacientů s DMD i na pacienty starší a nechodící demonstruje naše odhodlání vyvíjet eteplirsen pro pacienty ve všech fázích DMD a poskytne nám další informace, které podpoří plánované podávání žádosti NDA."
Dr. Fawn Leigh, MD, z General Hospital, hlavní výzkumný pracovník ve studii, dodal: "Eteplirsen je potenciální průlomová léčba pro pacienty s DMD. Jsem rád, že můžeme tuto nadějnou léčbu pacientům nabídnout a potenciálně tak změnit průběh devastujícího onemocnění."
Zveřejňování informací na internetu
Informace, které mohou být důležité pro investory, zveřejňujeme v sekci
"Pro investory" na našich webových stránkách (www.sarepta.com).
Doporučujeme investorům a potenciálním investorům, aby pravidelně vyhledali
informace na našich webových stránkách.
(...)
Více na: http://investorrelations.sarepta.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=irol-newsArticle_print&ID=1989115
Sarepta Therapeutics oznamuje zahájení dávkování u prvního pacienta v potvrzující studii s Eteplirsenem u chodících pacientů s DMD
CAMBRIDGE, Mass.- (BUSINESS WIRE) – 18. listopadu 2014- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), developer terapií na bázi RNA, dnes oznámila, že zahájila dávkování v potvrzující studii s eteplirsenem, hlavním kandidátem na exon skippingové léčivo pro léčbu DMD, u chodících pacientů, kteří splňují kritéria vstupních testů (6MWT).
Otevřená studie 4658-301 (PROMOVI), navržená s cílem zhodnotit účinnost a bezpečnost léčby eteplirsenem u pacientů s DMD po dobu podávání 48 týdnů, bude probíhat na přibližně 39 místech po celých Spojených státech a zúčastní se jí až 160 pacientů. Do studie bude zapsáno 60 až 80 chlapců ve věku od 7 do 16 let s genotypy přístupnými přeskočení exonu 51, kteří budou léčeni eteplirsenem, zatímco dalších 60 až 80 pacientů s genotypy nepřístupnými přeskočení exonu 51 bude sloužit jako souběžná kontrolní skupina. Pacienti zapsaní ve skupině s léčbou obdrží jednou týdně nitrožilní infuzi s dávkou eteplirsenu 30 mg / kg. Údaje budou shromažďovány v celé řadě účinnostních a bezpečnostních parametrů, včetně hodnocení dystrofinu a pacienti budou podrobeni testu chůze na 6 minut, kde bude očekáváno dosažení rozdílu ve srovnání s neléčenou kontrolní skupinou pacientů.
"Tato potvrzující studie s eteplirsenem u ambulantních pacientů je důležitým krokem v procesu potvrzování slibných klinických výsledků, kterých jsme dosáhli v předchozích studiích 201/202," řekl Dr. Edward Kaye, MD, vedoucí lékař společnosti Sarepta.
"Očekáváme, že vyhodnocení většího počtu chlapců a posouzení jak funkčních tak také biochemických koncových bodů dále podpoří důkazy, že eteplirsen je pro pacienty potenciálním přínosem."
Dr. Susan Apkon, MD, hlavní výzkumná pracovnice ze seattleské dětské nemocnice, dodala: "Zahájení této studie je významným úspěchem pro komunitu DMD. Eteplirsen ukazuje velký potenciál důležitého léčebného prostředku, a já jsem ráda, že jsem součástí této rozsáhlejší konfirmační studie, která si klade za cíl hlouběji porozumět účinku, který může eteplirsen u rodin s DMD mít"
(...)
Zdroj: Sarepta Therapeutics, Inc.
Více na: http://investorrelations.sarepta.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=irol-newsArticle_print&ID=1990698
Nábor pacientů do studie fáze 2 společnosti Pfizer: Myostatinový inhibitor
Publikováno 12/19/2014
Společnost Pfizer oznámila zápis prvního pacienta do multicentrické klinické studie fáze II se sloučeninou PF-06252616 u chlapců s DMD.
Tisková zpráva v úplném znění je k dispozici na:
http://www.businesswire.com/news/home/20141217005086/en/Pfizer-Initiates-Phase-2-Study-PF-06252616-Duchenne#.VJOgFV4ANB
PF-06252616 je léčba na bázi protilátky ve stádiu výzkumu, blokující svalový protein myostatin. Myostatin je protein přirozeně se vyskytující ve svalech - když myostatin chybí nebo je blokován, sval může dorůst do větších rozměrů a je silnější než obvykle. Předpokládá se, že blokování aktivity myostatinu může mít potenciální terapeutický přínos v léčbě onemocnění, jako je DMD, spojených s úbytkem svalové hmoty.
Klinická studie fáze 2 vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a účinnost PF-06252616 u 105 chlapců s DMD.
Kritéria pro přijetí do studie:
*Chlapci s DMD
*Věk 6-9 let
*Chodící
*Stabilní léčba a režim kortikosteroidů po dobu minimálně 6 měsíců před zápisem do studie
Zkoumaná léčba není mutačně specifická, má potenciál léčit všechny osoby s DMD bez ohledu na jejich mutace. Studijní místa v Marylandu a Ohiu nyní provádí nábor. Další kritéria pro zařazení a vyloučení hledejte prosím na stránkách www.ClinicalTrials.gov a na letáku společnosti Pfizer pro rodiny.
Více na:
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02310763?term=PF-06252616&rank=2
Společnost SUMMIT dostala od regulačních orgánů povolení zahájit klinickou studii se SMT C1100 a modifikovanou stravou u pacientů s DMD
Oxford, Velká Británie, 11.12. 2014 - Summit (AIM: Summ), společnost zaměřená na výzkum a vývoj léčiv k léčbě DMD a infekce C. difficile, oznamuje, že získala souhlas britské regulační agentury a etického výboru se zahájením studie fáze 1b s léčivem SMT C1100 a upravenou dietou. SMT C1100 je orálně podávaná malá molekula – utrofinový modulátor ve vývoji pro potenciální léčbu všech pacientů s DMD, bez ohledu na typ vady v dystrofinovém genu.
Studie má za cíl zvýšit plazmatické hladiny SMT C1100 tím, že pacienty podrobí specifickým stravovacím pokynům, které přispějí k lepší absorpci léčiva. Studie také zhodnotí potenciální dopady SMT C1100 na markery enzymů svalového zdraví. Top-line data ze studie fáze 1b s modifikovanou stravou se očekávají v polovině roku 2015.
"Jsme přesvědčeni, že je možné absorpci SMT C1100 zvýšit prostřednictvím
diety, a studie je navržena tak, aby toto otestovala, a abychom mohli s jistotou
posoudit účinnost utrofinové modulace v budoucích klinických
studiích," komentoval Glyn Edwards, generální ředitel společnosti Summit.
"Jsme přesvědčeni, že utrofinová modulace může být přínosná pro všechny
chlapce s DMD a snažíme se zajistit, aby tato molekula měla co největší šanci
dospět na trh po dobře navržené klinické cestě."
"Zahájení studie znamená, že naše programy pro pacienty s DMD a CDI mají potenciál brzy dosáhnout významných milníků v klinickém výzkumu. Top-line údaje ze studií se očekávají
v polovině roku 2015."
O studii fáze 1b s modifikovanou stravou
Studie fáze 1b s modifikovanou
stravou je placebem kontrolovaná studie, do které bude zapsáno celkem 12
pacientů s DMD ve věku od 5 do 13 let. Pacienti budou rozděleni do tří kohort po
čtyřech pacientech, a studie proběhne ve třech randomizovaných dvoutýdenních
léčebných periodách, během nichž každý pacient dostane dvě různé dávky SMT
C1100 a placebo. Mezi jednotlivé léčebné periody bude zařazeno dvoutýdenní
eliminační období.
Studie má za cíl demonstrovat zvýšení plazmatických hladin SMT C1100 ve srovnání s hladinami pozorovanými v otevřené studii fáze 1b, která byla dokončena již dříve v roce 2014 s pacienty, kteří následovali konkrétní dietní pokyny cílené na dosažení vyvážených poměrů tuků, bílkovin a sacharidů. Studie zhodnotí i změny enzymových markerů, které se vztahují ke svalovému zdraví, a dále vyhodnotí bezpečnost a snášenlivost léčby SMT C1100. Studie fáze 1b s modifikovanou dietou bude probíhat ve čtyřech nemocnicích NHS, které se nachází ve Velké Británii.