Zdroj: https://www.duchenneconnect.org/index.php?option=com_content&view=article&id=375:biglycan-a-unique-utrophin-upregulator&catid=80:study-notices&Itemid=472&lang=en
Často kladené dotazy týkající se výzkumu s Biglycanem:
V jaké fázi tento výzkum je?
- Tento výzkum je v preklinické fázi, což znamená, že zatím nepostoupil do fáze klinických studií s lidskými účastníky.
Kde se tento výzkum provádí a kdo ho financuje?
- Tento výzkum probíhá ve společnosti Tivorsan a v laboratoři Dr. Justina Fallona na Brown University. Práci financovala PPMD z programu GAP, který je součástí End Duchenne. Současné financování pochází od soukromých investorů ze společnosti Tivorsan. Organizace PPMD a nadace MDA Tivorsanu nedávno také udělily granty a Dr. Fallon obdržel grant od NIH (tzv. Mechanismus UO1).
Jaký je cíl a účel výzkumu?
- Cílem výzkumu je použití proteinu s názvem rekombinantní lidský biglycan (rh-biglycan) ke zvýšení hladin utrofinu a neuronálního enzymu NOS (enzym syntáza NO) v buněčné membráně svalu, což má za následek zmírnění poškození svalů a zlepšení jejich funkce. Utrofinová molekula se strukturou i tvarem podobá dystrofinu a pokud je přítomna ve vyšším než obvyklém množství, může za dystrofin „zaskakovat“.
Jaký je aktuální stav výzkumu?
- Nezávislé laboratoře již opakovaně dosáhli příznivých účinků rh-biglycanu (rhBGN) u myší s nedostatkem dystrofinu. Byl nalezen spolehlivý způsob, jak protein vyrobit a v současné době se provádí optimalizace škálovatelného výrobního postupu. Probíhají i různé doplňující preklinické studie.
- Byla vyvinuta optimalizovaná verze rhBGN a tato molekula (tzv. TVN – 102) byla určena vedoucím kandidátem pro účely budoucího klinického výzkumu.
Jaké kroky je třeba splnit před postupem ke klinické studii?
- Výroba TVN - 102 musí být rozšířena tak, aby bylo množné vyrobit patřičné množství a látka byla dostatečně čistá pro použití u lidí.
- Je nutné dokončit bezpečnostní testy a musí být stanoveny farmakologické vlastnosti TVN - 102.
Jaký je váš nejoptimističtější odhad času, který bude potřeba, než se výzkum posune do fáze klinické studie?
Kde by pak klinická studie probíhala?
- Nyní je ještě příliš brzy na to říci, kde by mohla být klinická studie k výzkumu umístěna. Na volbě správného místa (míst) pro klinické studie se podílí mnoho složitých faktorů.
Kdo by mohl být způsobilý k účasti v klinické studii?
- Opět platí, že je příliš brzy na to vědět, jaká kritéria by mohla pro začlenění do budoucí klinické studie platit. Léčba TVN - 102 je však použitelná pro všechny typy DMD bez ohledu na přítomnou mutaci.
Kde se mohu o výzkumu dozvědět více?
- O výzkumu se můžete dozvědět více na www.Tivorsan.com.
- Na stránkách www.ClinicalTrials.gov bude klinická studie uvedena, jakmile se zahájí aktivní nábor pacientů.
- Zkontrolujte prosím stránky www.DuchenneConnect.org, kde se mohou objevit informace o změnách týkajících se tohoto seznamu Nejčastěji kladených dotazů.
(Aktualizováno 29.5. 2013)
|