Naše činnost - Parent project DMD/BMD

Novinky z výzkumu - rok 2014:

Summit Corporation plc. hlásí předběžné výsledky fáze 1B klinické studie s SMT C1100 pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie

21. května 2014

Zdroj: http://hsprod.investis.com/servlet/HsPublic?context=ir.access&ir_option=RNS_NEWS&ir_client_id=4747&item=1769298892685312

Bezpečný a dobře snášený ve všech dávkách testovaných v rámci studie.
Snížena hladina enzymu kreatinkinázy (CK), která souvisí s poškozením svalů.
Očekávané zahájení další klinické studie s pacienty ve 4. čtvrtletí 2014.
Oxford, Velká Británie, 21. května 2014 - Summit (AIM: SUMM) - společnost zabývající se výzkumem a vývojem léčiv pro pokročilejší léčbu pacientů s DMD a infekcemi C. difficile oznamuje, že látka SMT C1100, určená pro léčbu DMD, úspěšně splnila primární cílové parametry bezpečnosti a snášenlivosti v klinické studii fáze 1b u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií. SMT C1100 je orálně podávaný malomolekulární utrofinový modulátor, který má potenciál léčit všechny pacienty s DMD bez ohledu na jejich typ dystrofinové vady, která jim onemocnění způsobuje.

Fáze 1b byla studií zaměřenou na zvyšování dávky a byla provedena u 12 pacientů s DMD ve věku mezi 5 a 11 lety. Její předběžné výsledky ukazují, že SMT C1100 byla ve studii bezpečná a dobře tolerovaná ve všech testovaných dávkách a u pacientů se neobjevily žádné komplikace. Všichni chlapci měli variabilní koncentrace SMT C1100 v krevní plazmě a dva chlapci dosáhli koncentrace podobné dospělým dobrovolníkům v 1. fázi studie v roce 2012. Stávající počáteční důkazy naznačují, že variabilita v absorpci léčiva by mohla být způsobena rozdíly v dietě i dalších faktorech souvisejících s onemocněním.

Studie nebyla kontrolovaná placebem a měřeny byly hladiny kreatinkinázy (CK), což je enzym, který souvisí s poškozením svalových vláken, a je u chlapců s DMD zvýšený.

U většiny pacientů během dávkování SMT C1100 došlo ke snížení hladiny CK. Údaje jsou v souladu s výsledky neklinických studií účinnosti in vivo, dosažených v modelu s mdx myší, které ukázaly, že SMT C1100 snížila hladiny CK již po 15 dnech.

"Tento zcela první pokus s utrofinovým modulátorem u pacientů s DMD ukázal výborný bezpečnostní profil SMT C1100 a ve studii se podařilo úspěšně dosáhnout primární cíle," komentoval výsledky Glyn Edwards, generální ředitel společnosti Summit. "Pozitivní vliv na enzymové markery zdraví svalů byl navíc neočekávaný a velmi zajímavý a tyto údaje potenciálně znamenají první důkazy aktivity SMT C1100 u pacientů s DMD."

Předběžné údaje získané ve studii budou společností Summit dále přezkoumány, a očekává se, že přezkum povede k revizi plánů budoucích klinických studií, aby bylo možné určit optimální způsob - prostřednictvím dietních změn nebo změn ve formulaci léku – pro řešení rozdílů v absorbci léčiva mezi pacienty s DMD a zdravými dobrovolníky. Zahájení další studie s pacienty s DMD se nyní očekává ve 4. čtvrtletí roku 2014.

Glyn Edwards pokračoval: "Naším cílem u utrofinové modulace je léčba všech pacientů s DMD. Jsme vyzbrojeni lepším porozuměním významu diety i dalších faktorů souvisejících s onemocněním, a naše plány budoucích klinických studií budou upraveny, a zvýšíme potenciální pravděpodobnost dosažení tohoto cíle."

Webcast – Prezentace on-line
Webcast – on-line prezentace výsledků přípravné fáze 1B, jejímž autorem je Glyn Edwards, je k dispozici po kliknutí na následující odkaz: http://www.brrmedia.co.uk/event/123676?popup=true

O klinické studii fáze 1b
Studie fáze 1b byla zaměřena na zvyšování dávky; byla to studie otevřená, prováděná u dětských pacientů s DMD; účelem bylo hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a expozice léčivu. Do studie bylo přijato 12 pacientů ve věku mezi 5 a 11 lety, pacienti byli rovnoměrně rozděleni do tří dávkových kohort. Každá skupina dostávala denní perorální dávky SMT C1100 celkem po dobu 10 dnů; hodnocení bezpečnostní revize zvýšení dávky proběhlo u každé z kohort vždy po skončení dávkování. Studie byla prováděna ve 4 nemocnicích NHS ve Velké Británii. Vedoucím výzkumným pracovníkem byl profesor Francesco Muntoni z Great Ormond Street Hospital v Londýně.

Další informace o studii jsou k dispozici na www.clintrial.gov.

Archiv: 2003, 2004, 2005, 2006, 2007, 2008, 2009, 2010, 2011, 2012, 2013, 2014.