Přehled událostí z výzkumu za období leden 2016 - únor 2016
Pro Parent Project, z.s. přeložil: Karel Novotný, karelnovotny1981@gmail.com
Přehled léčiv a metod ve výzkumu – 1. část
Zdroj: PPMD a Duchenne Connect (FAQ Sheets)
Detailní dotazy k léčivům a aktuálnímu stavu výzkumu lze směřovat na
adresu: coordinator@duchenneconnect.org
ARM210 - Rycal® ARM210; společnost ARMGO Pharma Inc. Armgo objevila
novou třídu léčiv s malou molekulou a dala jim název Rycal®. V myším
modelu (u myší s nedostatkem dystrofinu) léčivo ARM210 vyřešilo únik
vápníku, zlepšilo každodenní aktivitu myší a jejich svalovou sílu a funkci.
První klinická studie s dospělými zdravými dobrovolníky byla zahájena ve
3. čtvrtletí 2015. Úvodní klinická studie s pacienty s DMD má začít
koncem roku 2016 nebo na začátku 2017.
Odkaz na více informací:
* www.armgo.com
AT-300 – Akashi Therapeutics. Léčivo v preklinické fázi výzkumu
s už uděleným statusem Orphan Drug pro léčbu DMD. AT-300 je modulátor
aktivity vápníku nové generace. Léčivo má pomoci obnovovat normální hladiny
vápníku v kosterním a srdečním svalstvu pacientů s DMD. Abnormální hladiny
vápníků přispívají ke ztrátě svalové funkce a k buněčné smrti (souhrnu
procesů vedoucích ke konci života buňky). Zahájení úvodní klinické studie se
zdravými dobrovolníky je naplánováno na 2. polovinu 2016.
Odkaz na více informací:
* www.akashirx.com
Beckerova svalová dystrofie – studie přirozené historie
a sledování potenciální účinnosti exon skippingu. Studii sponzoruje National
Institute of Health (NIH). Zápis je uveden jako aktivní; účast je pro pacienty
s BMD od věku 4 let. Místa studie jsou v USA, Kanadě, Itálii a
Anglii.
Odkaz na více informací:
* www.clinicaltrials.gov (NCT01539772)
* www.cinrgresearch.org
* www.duchenneconnect.org
Biglycan – unikátní utrofinový upregulátor. Stádium výzkumu je
preklinické. Probíhá v Tivorsan Pharmaceuticals a v laboratoři Dr.
Fallona na Brown University. Protein rh-biglycan se používá ke zvyšování hladin
utrofinu a nNOS v buněčných membránách za účelem redukce svalového
poškození a posílení svalové funkce. Hlavní testovaná sloučenina (kandidát na
léčivo) má označení TVN-102. Tivorsan už jedná s FDA o preklinických
studiích, které jsou předpokladem pro registraci nového léčiva ve výzkumu
(žádost IND). Zahájení klinických studií se odhaduje na 2. polovinu roku 2016. Léčivo
TVN-102 má být vhodné pro všechny pacienty s DMD bez ohledu na typ mutace.
Odkaz na více informací:
* www.tivorsan.com
* www.clinicaltrials.gov
BMS-986089 – kandidát na léčivo inhibující aktivitu myostatinu od
společnosti Bristol-Myers Squibb. První fáze klinických studií se zdravými
dospělými dobrovolníky začala v roce 2014. BMS je protein ve fázi
výzkumu, který váže myostatin. Myostatin je také protein, produkují ho převážně
svalové buňky a omezuje růst a diferenciaci svalových buněk. Zvířata
s nedostatkem myostatinu nebo zvířata léčená léčivy, která jeho aktivitu
blokují, mají výrazně větší svaly. Studie 1. fáze hodnotí bezpečnost,
snášenlivost, imunogenicitu (schopnost vyvolat imunitní odezvu) hladiny a
účinky léčiva po jednorázové i opakované aplikaci.
Odkaz na více informací:
* https://www.bmsstudyconnect.com/s/US/English/USenHome
Carmeseal-MD - Jedná se o výzkum poloxameru 188 NF v preklinické
fázi. Léčivo vyvíjí společnost Phrixus. Výzkum finančně podporují National
Institutes of Health, Coalition Duchenne, Duchenne Alliance a centrum pro
biologické vědy BRCC se sídlem v Michiganu. Cílem studií je doložit přínos
léčiva pro pacienty s DMD i BMD. Léčivo má chránit srdeční sval a dýchací
svalstvo, a přispívat ke zlepšení funkcí srdce a dýchání. Funguje jako molekulární
náplast, která spojuje a vyplňuje mikroskopické trhliny ve svalových buňkách,
způsobené nedostatkem dystrofinu.
Odkaz na více informací:
* www.phrixuspharmaceuticals.com
CAT-1004 - CAT-1004
je léčivo společnosti Catabasis, kterému je věnována rozsáhlá studie
s mladými pacienty s DMD (studie MoveDMD). CAT-1004 je orálně
podávaná malá molekula (kandidát na budoucí léčivo), které inhibuje aktivovaný
protein NF-kB. V podmínkách mechanického stresu a chybí-li protein
dystrofin, je protein NF-kB aktivován. Aktivovaný protein NF-kB pak podporuje
poškozování svalových buněk a blokuje jejich regeneraci. Léčivo CAT-1004 má
účinkovat tak, že bude blokovat aktivitu proteinu NF-kB a tím při DMD omezovat
poškozování svalů a podporovat regeneraci.
Odkaz na více informací:
Catena®-Raxone® - studie fáze 3 s léčivem Idebenone u pacientů
s DMD (studie DELOS) - V roce 2014 s léčivem proběhla studie fáze 3
s pacienty s DMD ve věku 10-18 let. Studie se zúčastnilo 64 pacientů.
Podmínkou účasti bylo neužívání steroidů. Typ mutace ani schopnost chůze nebyly
kritériem pro přijetí do studie. Primární hodnocený parametr byl stav dýchacích
funkcí. Výsledky studie DELOS (dokončena v dubnu 2014) demonstrovaly
výrazné snížení ročního poklesu parametru PEF (vrcholový proud vzduchu při
výdechu) – o 66% v porovnání s pacienty užívajícími neaktivní
substanci (placebo). Studii sponzorovala společnost Santhera Pharmaceuticals.
Odkaz na více informací:
Více o léčivu Raxone ® - Idebenone (léčivo Raxone®) je hlavní látkou
společnosti Santhera. Léčivo je určeno pro léčbu nervosvalových a
mitochondriálních poruch. Jedná se o oblasti s vysokou nepokrytou potřebou
léčiv. Přístup k léčivu – Přístupové programy; jmenovitý přístup pro
pacienty. Přístup k léčivu Raxone se liší stát od státu. Směrodatné je,
odkud se léčivo objednává. V současné době jsou k dispozici balení se
180 tabletami léku Raxone (Idebenone 150 mg). Pro členské státy Evropské unie
uvádí web Santhera následující kontakt: order@santhera.com.
Odborné články o mechanismu účinku:
http://www.santhera.com/downloads/Haefeli_2011.pdf
http://www.santhera.com/downloads/Erb_2012.pdf
Koenzym Q10 a Lisinopril - Jedná se o studii ACE inhibitoru lisinoprilu
a doplňku koenzymu Q 1O. Studie sleduje vliv léčiva a doplňku společně i
odděleně. Chystá se určit, který z obou přípravků (nebo jejich kombinace) je
nejefektivnější pro oddálení nástupu příznaků srdečního onemocnění u pacientů s DMD,
BMD a LGMD (jen určitý typ 2). Zápis do studie byl již uzavřen a její dokončení
se očekává koncem roku 2016. Výsledky mají být k dispozici v roce
2017. Studie se účastní chlapci s geneticky potvrzenou diagnózou
onemocnění ve věku 8 let a starší. Do studie jsou zapojena vybraná místa ze
sítě CINRG po celém světě. Sledují se pacienti v USA, Japonsku i Kanadě. Studii
finančně podporuje americké Ministerstvo obrany.
Více o studii:
* www.clinicaltrials.gov (identifikátor
studie NCT01126697)
Kašel u pacientů s DMD a BMD - Studii sponzoruje pittsburská
univerzita a společnost Respirtech Inc. Studie přijímá účastníky ve věku 6-21
let, kteří nemusí používat mechanickou ventilaci přes den. Zájemci o účast ve
studii jsou požádáni o provedení několika testů dýchání (spirometr, měření síly
dýchacích svalů a PCF - vrcholový proud vzduchu při kašli). Testy vyžadují
inhalaci radioaktivní látky, která umožní sledovat požadované parametry
speciální kamerou. Test vyžaduje, aby pacient během několika minut několikrát
zakašlal a nakonec po dobu 30 minut nosí speciální oscilační vestu a znovu se
testuje kašlání. Testy trvají celkem 3 hodiny. Studii provádí zdravotníci a
výzkumní pracovníci na Children´s Hospital v Pittsburku. Rodiny obdrží za
účast finanční kompenzaci a jsou hrazeny náklady na cestu. I když účast není
zárukou žádného přímeho přínosu pro pacienty, organizátoři motivují pacienty k účasti
tím, že účast umožní aktivně se podílet na vytváření kvalitní lékařské péče, poznat
specialisty, s nimiž by bylo jinak seznámení obtížné a pomoci také
ostatním pacientům a rodinám, protože přispějí k lepšímu poznání
zkoumaných oblastí. Kontakt pro detailní informace o studii: paul.rebovich@chp.edu .
Aktuální stav studie lze sledovat na webu www.clinicaltrials.gov (identifikátor studie NCT02034305).
Příště: Deflazacort, ultrazvuk DP ARF, selektivní modulátor androgenových
receptorů DT-200, eteplirsen, exon 2 skipping, transfer folistatinového genu
pro pacienty s DMD a BMD, optimální steroidní režimy, GALGT2 jako
surogátní genová terapie DMD, přenos genu pro mikrodystrofin a HT-100.
28. 1. 2016 - Zdroj: catabasis - ČTVRTLETNÍ aktualizace ve formátu
.pdf
Společnost Catabasis se ve čtvrtletní aktualizaci zaměřila na nedávná data ze
studie MoveDMDSM. Společnost předpokládá, že tato aktualizace zaujme především
rodiče, zástupce pacientských organizací a přátele DMD komunity. Studie přijala
k účasti chodící chlapce s DMD ve věku 4 až 7 let s celou řadou
dystrofinových mutací. Perorální terapie CAT-1004 může mít potenciál
modifikovat průběh onemocnění a regenerovat svaly chlapců s DMD s každým typem
mutace. Pozitivní výsledky z nedávno dokončené části A studie MoveDMD
S potěšením oznamujeme nové údaje ze studie:
Část A studie MoveDMD hodnotila bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (FK)
léčiva CAT-1004. Pro posouzení FK se sleduje absorbce léku v těle. Chlapci v
této studii buď nikdy neabsolvovali steroidní léčbu nebo steroidy neužívali
v době nejméně šesti měsíců před zahájením. Studie sledovala pacienty po
sedm dnů ve třech úrovních dávkování. Část A studie MoveDMD byla provedena na
třech místech v USA.
• Všechny tři testované dávky CAT-1004 byly obecně dobře snášeny, bez pozorovaných
nebezpečných signálů
• Většina nežádoucích účinků byla mírná; nejčastější nežádoucí účinky byly gastrointestinální
- především průjem
• Nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí účinky a nedošlo k přerušení léčby
• Analýzy FK léčiva CAT 1004 prokázaly průměrné úrovně plazmatické expozice. Výsledky
jsou v souladu s dříve pozorovanými výsledky u dospělých, u nichž byla pozorována
inhibice proteinu NF-kB
• Výsledky hovoří pro zahájení části B studie MoveDMD. Část B by měla být
zahájena v první polovině roku 2016
Nyní Catabasis provádí identifikaci pacientů pro část B. (...)
Detailní informace o studii: www.clinicaltrials.gov
Kontakt v Catabasis: joanne.donovan@catabasis.com
Více na: http://www.catabasis.com/Catabasis%20Quarterly%20newsletter%20issue%202%20jan2016.pdf
25. 1. 2016 - Zdroj: Akashi Therapeutics - Dávkování a zápis do
studie s HT-100 pozastaveny
Dávkování a nový zápis pacientů do všech kohort ve studii HALO (studie
hodnotící sloučeninu HT-100 u pacientů s DMD) jsou pozastaveny. Společnost
Akashi s lítostí oznámila, že jeden z pacientů ve studii s dávkou 60μg
/ kg / den (nejvyšší testovaná dávka ve studii) má vážné „život ohrožující“
zdravotní problémy. (…) Společnost Akashi spolupracuje s FDA a analyzuje situaci.
Zástupci společnosti ještě nevědí, do jaké míry zdravotní problémy pacienta
souvisí s látkou HT-100, či jsou výsledkem jiných faktorů.
Jaké kroky provede Akashi, aby zanalyzovala situaci?
Pozorně sledujeme zdravotní stav pacienta a intenzivně komunikujeme s hlavním
výzkumným pracovníkem v místě, kde byl pacient léčen. Zároveň jsme zapojeni do
probíhajících jednání s FDA, a vyvíjíme plán výzkumu, který umožní lépe pochopit
možné příčiny vážných zdravotních problémů tohoto pacienta.
Byly zdravotní problémy tohoto druhu ve studii HALO již dříve hlášeny?
Žádný z ostatních pacientů v klinickém programu neměl zdravotní problémy tohoto
druhu ani stupně závažnosti. K dnešnímu dni byli pacienti ve třech nižších
dávkovacích kohortách léčeni léčivem HT-100 po dobu 11 až 19 měsíců HT-100.
Celkem byla tedy nashromážděna příznivá data v délce více než 20 „pacientoroků“.
Nebyly zaznamenány žádné jiné závažné události související s hodnoceným
léčivem, přičemž postižený pacient dostával léčivo HT-100 ve vyšších dávkách po
dobu přibližně dvou týdnů. (...)
Více informací: http://akashirx.com/news/dosing-and-enrollment-in-ht-100-trial-suspended/
25.1. 2016 - Zdroj: PPMD - Catabasis Pharmaceuticals oznamuje
pozitivní Top-line Výsledky z části A studie MoveDMD Fáze 1/2 s léčivem
CAT-1004 pro léčbu DMD
Catabasis Pharmaceuticals oznámila pozitivní top-line výsledky z části A studie
MoveDMD Fáze 1/2 s CAT-1004 pro léčbu DMD. Studie u pacientů prokázala
příznivou bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku. Výsledky podporují
zahájení části B této studie. První výsledky z části B PPMD očekává v
první polovině letošního roku. Je to dobrá zpráva. PPMD je hrdá na to, že od
začátku studii sponzorovala a byla partnerem Catabasis.
Catabasis Pharmaceuticals oznamuje pozitivní Top-line Výsledky z části A
studie MoveDMD Fáze 1/2 s léčivem CAT-1004 pro léčbu DMD
- Studie ukázala příznivý bezpečnostní profil, dobrou snášenlivost a farmakokinetiku
léčiva u pacientů
- Výsledky podporují zahájení studie části B, a očekává se v prvním pololetí
roku 2016
CAMBRIDGE, MA 25. ledna 2016 - Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CATB), farmaceutická
společnost zaměřená na klinické stadium vývoje léčiv, zaměřených na ovlivňování
buněčné signalizace, dnes oznámila pozitivní top-line výsledky z části A studie
MoveDMD Fáze 1/2 s CAT-1004 pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD).
Všechny tři dávky CAT-1004 testovanéve studii byly obecně dobře snášeny, bez pozorovaných
nežádoucích bezpečnostních signálů.
Většina nežádoucích účinků byla mírné povahy a nejčastější nežádoucí účinky
byly gastrointestinální, především průjem. Nebyly zjištěny žádné závažné
nežádoucí události ani přerušení léčby. (…)
Catabasis plánuje předložit údaje z části A při prezentaci v rámci
plánovaného setkání odborné veřejnosti. (...)
Tisková zpráva a více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/catabasis-pharmaceuticals-announces-positive-top-line-results-fro
21.1. 2016 - Zdroj: globenewswire.com - Summit Therapeutics
získala souhlas regulačních orgánů k zahájení studie PhaseOut DMD - klinické
studie fáze 2 s léčivem SMT C1100 u pacientů s DMD
OXFORD, Velká Británie, 21. ledna 2016 (GLOBE Newswire)
Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT) (LSE: Summ), společnost zaměřená na
výzkum a vývoj pokročilých terapií pro DMD a infekce Clostridium difficile,
oznamuje, že získala souhlas britské regulační Agentury pro léčiva a léčivé
přípravky a Etické komise pro výzkum se zahájením studie PhaseOut DMD Fáze 2.
Studie typu proof of concept (prověření předpokládaného mechanismu účinku) je
klinickou studií SMT C1100 u pacientů s DMD. SMT C1100 je perorálně podávaný
utrofinový modulátor s malou molekulou. Společnost Summit věří, že má potenciál
léčit všechny chlapce a mladé muže s DMD, bez ohledu na jejich typ mutace
v dystrofinovém genu.
(...)
14.1. 2016 - Zdroj: PPMD - Rána pro naši komunitu - Ale práce
pokračují
Pat Furlong
Dnes naše komunita řešila bolestivou ránu: FDA vydala dokument „Complete
Response Letter“ určený společnosti BioMarin. Dokument je odpovědí na podanou žádost
New Drug Application (NDA – žádost o registraci nového léčiva)) pro lék
Kyndrisa (drisapersen). Jak je uvedeno v tiskové zprávě BioMarin, "FDA
vydává dokumenty „Complete Response Letters“ a tím signalizuje, že proces
přezkumu žádosti je uzavřen, a že žádost ve své současné podobě není připravena
ke schválení. FDA dospěla k závěru, že nebyl splněn standard pro významnost
důkazů účinnosti." (...)
Tisková zpráva BioMarin:
http://investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=950309
Další kroky: Naše komunita je bohužel na podobné překážky zvyklá, ale kvůli
dnešnímu rozhodnutí FDA nebudeme ztrácet elán. Máme toho na práci mnohem více. PPMD
již podnikla další kroky.
*PPMD dala BioMarin vědět, že je připravena pomoci vytvořit podmínky pro další
postup léku Kyndrisa (drisapersen).
*PPMD pokračuje v jednání s FDA, aby pochopila, co chce FDA na jednáních slyšet
od pacientů a rodin.
*PPMD bude pokračovat ve spolupráci se společností Sarepta a dalšími partnery,
aby se zajistilo, že příští setkání Ad Comm (22. leden 2016) bude maximálně
efektivní a zajistí rozhodnutí, které všichni v komunitě DMD chceme:
schválení léčiva.
Ale to nejdůležitější pro
pacienty, kteří léčivo Kyndrisa (drisapersen) užívají, je informace BioMarin o
tom, že "Probíhající rozšířené studie s léčivem Kyndrisa budou pokračovat,
a budou pokračovat také klinické studie s ostatními exon skippingovými oligonukleotidy
BMN 044, 045 a 053. BioMarin souběžně zkoumá další možný postup
s inkriminovanou žádostí. Pacientům, kteří v současné době léčiva Kyndrisa,
BMN 044, BMN 045 a BMN 053užívají, budou tato léčiva podávána i dále.
"PPMD a DuchenneConnect budou spolupracovat s pacienty a nasměrují je k
informacím o prodloužených studiích. (...)
Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/a-blow-to-our-community-but-our-work-continues
8.1. 2016 - Zdroj: ir.ptcbio.com - PTC dokončila podávání
žádosti NDA* u FDA a agentuře EMA předkládá výsledky klinické studie ACT DMD fáze
3 pro léčivo Translarna ™ (ataluren) k léčbě nmDMD**
* žádost NDA – žádost o registraci nového léku
** nmDMD – nonsense mutation (bodová mutace v sekvenci DNA, jejímž
výsledkem je předčasný stop kodon a neúplný, obvykle nefunkční protein)
South Plainfield, New Jersey, 8.1. 2016 / PRNewswire /
PTC Therapeutics Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes oznámila dokončení procesu předkládání
žádosti New Drug Application (NDA) u americké Agentury pro potraviny a léčiva
(FDA) pro léčivo Translarna ™ (ataluren). Ataluren je perorální terapie, první
ve své třídě, cílená na obnovu proteinu a léčbu nesmyslné mutace DMD (nmDMD). PTC
předložením výsledků klinické studie fáze 3 ACT DMD také splnila hlavní
požadavek Evropské lékové agentura EMA v souvislosti se schválením léčiva
Translarna v srpnu 2014. "Dokončení regulačních podání pro léčivo
Translarna je významným milníkem pro PTC," řekl Stuart W. Peltz, Ph.D.,
generální ředitel PTC Therapeutics. "Po schválení léčiva Translarna v
rámci Evropy a dalších zemí jako vůbec první léčby základní příčiny DMD
plánujeme léčivo Translarna zpřístupnit pacientům ve Spojených státech. Věříme,
že výsledky z několika klinických studií prokázaly schopnost léčiva Translarna
upravit postup onemocnění u pacientů s nesmyslnou mutací DMD a potvrdily
pevný bezpečnostní profil. Oceňujeme obětavost a podporu klinických výzkumníků,
pacientů a rodin, a těšíme se na další spolupráci s regulačními orgány, aby
tolik potřebná léčba dospěla k pacientům." (...)
Více na: http://ir.ptcbio.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=949514
Více o výzkumu metody stop kodon read through v modelu s mdx myší: http://www.issnaf.org/news/read-through-of-nonsense-mutations-in-dmd-explained-by-carmen-bertoni.html
8.1.
2016 - Zdroj: PPMD - Akashi Therapeutics zřizuje mezinárodní partnerství se
skupinou Grünenthal pro léčivo HT-100 k léčbě DMD
- Společnosti spolupracují na vývoji nového léčiva na bázi malé molekuly pro
pacienty s DMD -
CAMBRIDGE, Mass a Aachen, Německo 8. ledna 2016 -
Akashi Therapeutics Inc - biofarmaceutická společnost pro klinické stádium
výzkumu, která vyvíjí léčby pro pacienty s DMD, dnes oznámila partnerství ve
výši 100.000.000 USD s Grünenthal Group pro globální program vývoje léčiva ve
fázi výzkumu HT-100. HT-100 je orálně podávaný kandidát na léčivo s malou
molekulou ve fázi 1b / 2a. Léčivo je určeno k redukci fibrózy a zánětu a
podporu zdravé regenerace svalových vláken u pacientů s DMD. Agentury FDA i
EMA udělily HT-100 označení Orphan Drug. (...)
Více informací v tiskové zprávě Akashi: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/akashi-therapeutics-establishes-international-partnership-with-gr
11.1.
2016 - Zdroj: ir.ptcbio.com - PTC Therapeutics shrnula obchodních priority pro
vývoj a komercializaci léčiva Translarna ™ a informovala o pokroku ve výzkumu
léčiv
South Plainfield, New Jersey 11.1. 2016 / PRNewswire /
PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes poskytla firemní aktualizace. Aktualizace
bude podrobně představena na prezentaci společnosti v rámci 34. ročníku
konference J.P. Morgan Healthcare Conference. Výkonný ředitel Stuart W. Peltz
Ph.D. bude prezentovat firemní strategii a očekávané vývojové milníky pro rok
2016 v 9:30 PST ve středu 13. ledna 2016. Prezentace bude jako webcast
přenášena živě na stránce Events a Presentations v sekci Investor Relations na
webu PTC Therapeutics (www.ptcbio.com).
Firemní Aktualizace
Důležité obchodní události:
*Dosažen důležitý mezník -- první rok prodeje léčiva Translarna ™ (ataluren) vně
USA – k 8. lednu 2016 celkem 206 pacientů s nesmyslnou mutací Duchennovy
svalové dystrofie (nmDMD) na komerčním terapii -- zahrnuti pacienti jak z
komerčního prodeje léčiva tak z hrazených programů pro včasný přístup
*Translarna je nyní k dispozici na komerční bázi v 18 zemích a PTC má obchodní
zastoupení ve 46 zemích po celém světě - buď přímo nebo prostřednictvím
obchodních partnerů
*Přípravy pro potenciální zahájení prodeje léčiva Translarna pacientům s nmDMD
v USA jsou v plném proudu—očekávané spuštění prodeje léčiva
v USA –rok 2016
Důležité regulační milníky:
*Dokončeno postupné podávání žádosti NDA pro léčivo Translarna u FDA a
předloženy výsledky fáze 3 ACT DMD u agentury EMA -- splnění hlavní podmínky pro
schválení prodeje léčiva v EU -- Regulační rozhodnutí se očekává v
polovině roku 2016
*Předložení varianty léčiva Translarna pro léčbu nesmyslné mutace cystické fibrózy
agentuře EMA v roce 2015 --- PTC odpovídání na dotazy regulačních orgánů a
očekává stanovisko Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) v polovině roku
2016
(...)
Více na: http://ir.ptcbio.com/releaseDetail.cfm?ReleaseID=949698
Webinář o léčivu ve
výzkumu ze středy 13. ledna 2016
Capricor Therapeutics Inc. vyvíjí unikátní
srdeční buněčnou terapii s názvem CAP-1002. Ve výzkumu CAP
1002 se testují alogenní buňky, aby
se zjistilo, zda jsou bezpečné a
účinné při zlepšování funkce a
struktury srdce. Cílem výzkumu
CAP 1002 je dosáhnout snížení množství zjizvení tkáně a podpořit růst srdečního svalu. Tyto účinky
mohou zlepšit nebo zabránit vzniku srdečního selhání. Společnost
Capricor získala pro CAP 1002 k léčbě
kardiomyopatie spojené s DMD
označení Orphan Drug.
Více na: https://www.youtube.com/watch?v=PnqwZFa9taQ
7.1.
2016 - Zdroj: PPMD - FibroGen zapisuje první pacienty s DMD do klinické
studie fáze 2 s kandidátem na léčivo proti fibróze FG-3019
FibroGen oznámila vstup prvních pacientů do otevřené multicentrické klinické
studie fáze 2, hodnotící sloučeninu FG-3019 u nechodících pacientů s DMD.
V PPMD jsme vděční, že FibroGen hledá způsoby, jak léčit fibrózu,
způsobenou progresí DMD, a doufáme, že tato studie ukáže slibné výsledky.
Více o společnosti FibroGen a sloučenině FG-3019 v tiskové zprávě: http://investor.fibrogen.com/phoenix.zhtml?c=253783&p=irol-newsArticle&cat=news&id=2127082
SAN FRANCISCO, 6.1.2016 (GLOBE Newswire)
FibroGen Inc. (NASDAQ: FGEN) ("FibroGen") dnes oznámila zápis prvních
dvou pacientů do otevřené multicentrické klinické studie fáze 2, hodnotící
sloučeninu FG-3019 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). DMD
je onemocnění charakteristické progresivní degenerací svalů a svalovou
slabostí. Je způsobeno genetickými mutacemi, které vedou k nepřítomnosti
normálně fungujícího proteinu dystrofinu. Absence dystrofinu vede k poškození
svalů. Svalové poškození zahrnuje mimo jiné proces, kdy dochází k nahrazení normální
zdravé svalové tkáně tkání fibrotickou a tukovou. FG-3019 je plně humánní monoklonální
protilátka proti růstovému faktoru pojivové tkáně CTGF, hlavnímu podpůrci fibrózy.
Látka FG-3019 byla studována v otevřené klinické studii fáze 2 u 89 pacientů s
idiopatickou plicní fibrózou (IPF). Je i nadále vyhodnocována v randomizované,
placebem kontrolované studii fáze 2 s pacienty s IPF. Výsledky otevřené studie
podpořily další výzkum potenciálu FG-3019 pro léčbu onemocnění spojených s
fibrózou. Výzkum vztahu DMD a CTGF, který FibroGen a další laboratoře provádějí,
ukazuje, že:
*Nadexprese CTGF ve svalu normálních myší způsobuje rozsáhlé poškození
kosterního svalstva, fibrózu a úbytek svalové síly
*CTGF inhibuje diferenciaci svalových buněk, tj. normální biologický proces, ve
kterém se tvoří svalové buňky, a způsobuje „dediferenciaci“ a rozpad zralých
svalových buněk
*Ve svalech pacientů s DMD jsou vidět zvýšené hladiny CTGF
Klinická studie fáze 2 probíhá s nechodícími pacienty s DMD. Studie hodnotí
terapeutický potenciál FG-3019 celkově ve třech oblastech.
Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/fibrogen-enrolls-first-patients-in-phase-2-clinical-study-of-anti
Zdroj: PPMD - Genová terapie a DMD
Genová terapie pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií je soustředěna na cíl úspěšně zavést správný kód pro dystrofinový protein do svalové buňky, a tím poskytnout buňce recept, který potřebuje, aby produkovala dystrofin. Konečný cíl genové léčby je úplné vyléčení poruchy. Genová terapie však bude účinná jedině tehdy, jestliže vědci dokáží najít prostředky pro transport správného genetického kódu pro dystrofinový protein do každé svalové buňky v těle. Mnoho vědců, pracujících s genovou terapií, sleduje plán použít pro dopravu genetické informace viry, protože viry se vyvinuly tak, aby dokázaly uložit vlastní genetický kód do buněk. V současné době vědci umí použít určité viry k tomu, aby nevhodný genetický kód nahradily kódem pro dystrofin, který virus obsahuje. Jestliže se teorie potvrdí, upravený vir bude podán injekčně do těla pacienta. Výsledek této virové "infekce" bude úspěšné překódování každé svalové buňky v pacientově těle.
Informační zdroje a články o genové terapii v kontextu Duchennovy
svalové dystrofie
Odborné články - volný přístup:
http://www.nature.com/mt/journal/v20/n2/full/mt2011237a.html
http://hmg.oxfordjournals.org/content/11/20/2355.full
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4242712/
Laicky srozumitelné články - volný přístup:
http://www.sciencedaily.com/releases/2015/10/151022141722.htm
Informační zdroje PPMD – volný přístup:
Dokument PPMD - „Pokroky v genové terapii DMD“ ; Judith C. T. van Deutekom,
Gert-Jan van Ommen
http://www.parentprojectmd.org/site/DocServer/filename?docID=129
(C) Parent Project 2016