Přehled událostí z výzkumu za období květen 2016
Pro Parent Project, z.s. přeložil: Karel Novotný, karelnovotny1981@gmail.com
Téma: Péče o dýchací funkce – aktuality z mítinku pro hodnocení
plicních funkcí
Zdroj: PPMD
Naše cíle
Cíle mítinku na téma "Plicní výsledky" zahrnují:
- Zhodnotit aktuálně využívaná měření plicních výsledků, jejich klinický význam, možná omezení a potřebu zavést nová plicní měření
- Zjistit jak tyto vědomosti mohou podporovat vývoj léků
- Využít toto fórum pro sebevzdělání, vzdělání širší komunity DMD a FDA o potřebě spolehlivých, citlivých a smysluplných měření plicních výsledků
Podíváme se na měření plicních funkcí, která poskytovatelé zdravotní péče (péče o respirační systém) a průmysl používají nyní. Několik souborů dat přirozené historie shromáždilo také údaje o měření plicních funkci, a my budeme diskutovat o tom, jak tato měření ukázala změny během přirozené historie DMD. Pak se podíváme, jak měření plicních funkcí korelovala s ostatními oblastmi hodnocenými u pacienta (síla a funkce kosterního svalstva, výskyt infekcí horních cest dýchacích/zápal plic/ použití antibiotik). Budeme diskutovat o tom, jak se plicní data analyzují, zda je možné sady dat srovnávat a zda standardizované protokoly dokáží zvýšit spolehlivost měření plicních výsledků.
Pozvali jsme členy FDA, oddělení neurologie a pulmonologie, abychom věnovali prostor jejich pohledu na to, co oni považují za přiměřené a smysluplné měření plicních výsledků. Budeme rovněž diskutovat plicní výsledky sebrané z různých studií. Dále probereme také nová hodnocení, která by mohla být zavedena v budoucích klinických studiích (například domácí plicní monitorování, ultrazvuk bránice atd.) a budoucnost plicního monitorování. Zveřejníme zprávu o setkání.
Doufáme, že toto setkání pomůže vyjasnit hodně zmatků kolem měření plicních výsledků. Musíme začít tím, že se dohodneme, která měření plicních výsledků (data) budeme sbírat, jak je budeme analyzovat a nakolik jsou tato měření smysluplná. Jestliže se v těchto otázkách shodneme, můžeme začít prokazovat účinnost léků na plicní funkce, a doufejme, urychlit proces schvalování léků. Je to vysoký cíl, ale s tímto panelem expertů si myslíme, že na to máme.
Téma: Genová léčba – reference z Fóra PPMD pro genovou léčbu
Zdroj: PPMD
Adenoasociovaný virus - A jeho cesta do buňky
První příspěvek se týkal adenoasociovaného viru, který umožňuje dystrofinovému genu dostat se do těla při genové terapii. AAV virus funguje tedy jako jakýsi kontejner, a úplně stejně jako třeba chřipkový virus dokáže vstoupit do buňky a začít replikovat přítomnou DNA. Jestliže je dystrofinový gen dopraven do buněčného jádra pomocí viru AAV, buňka začne vytvářet dystrofin.
První přednášející - Dr. Jim Wilson z pensylvánské univerzity - se věnuje výzkumu AAV a genové terapie po několik let. Popisoval, jak byla genová terapie poprvé zkoušena s adeno virem, který je velice zánětlivý, takže vyvolal silnou imunitní odpověď organizmu. Ačkoli gen produkoval spoustu proteinu, účinek v průběhu času vyprchal kvůli silné imunitní reakci. Proto se pozornost obrátila k adenoasociovanému viru, který pobývá uvnitř našich těl v latentní formě, způsobuje méně zánětu, a studie ukázaly jeho potenciál ke stabilitě exprese. Teoreticky tento vektor dokáže dodávat svůj "užitečný náklad" (genetické instrukce, které nese) a zůstat stabilní po několik let. AAV2, jeden z dříve užívaných vektorů, ukázal schopnost dostat se do buňky a nevyvolat imunitní odpověď a udržet expresi po dobu více než 11 let. V průběhu uplynulých let Dr. Wilson pracoval na vývoji lepších vektorů jako jsou AAV8 a AAV9, které jsou schopné vyvolat ještě menší imunitní odpověď a vybrat si za cíl určité tkáně - například srdce a svalstvo. Vektor pro genově terapeutický produkt Glybera, schválený v Evropě pro léčbu nedostatku lipoproteinové lipázy, užívá AAV vektor vyvinutý v laboratoři Dr. Wilsona.
Specificky u Duchennovy svalové dystrofie existuje několik překážek, které musí výzkum překonat. První je doručení do svalu, protože to je místo, kde je dystrofin potřeba. AAV9 ukázal pozoruhodnou schopnost překonat krevní bariéru a proniknout do svalu opic a psů. Výzkum pokračuje. A druhá specifická výzva pro DMD je bezpečnost, protože zde stále je možnost imunitní reakce na vektor. Jak bylo řečeno výše, AAV byl vybrán, protože vyvolává nejmenší imunitní odpověď organismu, ale je to stále ještě problém, protože DMD je zánětlivé onemocnění a sebemenší podráždění může způsobit odezvu. Jednou z diskutovaných cest je používání léků, které potlačují imunitu - například steroidů.
Na závěr se diskutovalo o škálování vektoru a detailech dodávání do těla. Systemické roznesení musí proběhnout ideálně do celého těla, což ale obnáší množství ca. 20 litrů na 1 pacienta. Je třeba vyvinout neměnné a opakovatelné výrobní postupy, které zajistí produkci dostatečného množství materiálu ve vysoké kvalitě, aby se pokryly potřeby celé populace pacientů. Na všech uvedených problémech se pracuje a několik společností se v horizontu několika dalších let posune do bodu příprav prvních malých klinických studií s lidskými pacienty (např. Bamboo & Solid).
Jak napasovat dystrofinový gen dovnitř AAV
Dongshen Duan z univerzity v Missouri hovořil o tom, jak řešil, jak dostat velký dystrofinový gen do AAV. AAV má nosnou kapacitu 5 kilobází (kb), nicméně dystrofinový gen je mnohem větší než 5 kb, a tak se dovnitř AAV nevejde. Pro překonání této výzvy bylo nutné vytvořit zmenšený dystrofinový gen, který by byl stále funkční. Za vzor posloužil pacient s delecí exonů 17 - 48. Vznikl minimalizovaný dystrofin s kapacitou 6 kb, ale stále nebyl dostatečný malý.
Dr. Duan a mnoho dalších výzkumníků pilně pracovalo, aby našli způsob, jak
tento dystrofin modifikovat. Hlavně je zajímalo, kterou část genu by mohli
upravit, aniž by došlo ke ztrátě funkce. Vyvinuli několik modelů funkčního
zmenšeného dystrofinu s kapacitou 5 kb (nebo dokonce menší). Tento mikro
dystrofin bylo podán injekčně systemicky psům a myším, a v obou případech byl
pozorován dobrý přenos genu ve svalovině i v srdci. U myší byla dramaticky
snížena histopatologie DMD a síla svalů vzrostla. U psů byl pozorován dobře
fungující přenos genu u hlavních i menších svalových skupin včetně srdce, a
byla pozorovaná snížená fibróza a zjizvení. Jediná IV injekce této genové
terapie s použitím imunosuprese po pět týdnů měla za výsledek trvání účinku po
devět měsíců. Tyto slibné výsledky ukazují, že zmenšený zkrácený dystrofinový
gen může při genové terapii úspěšně vyrábět funkční dystrofin. Tento koncept je
nadále rozvíjen.
Oprava k dubnovým přehledům: Sarepta vydala prohlášení k výsledkům jednání poradního výboru o používání Eteplirsenu v léčbě DMD
CAMBRIDGE, Mass .-- (BUSINESS WIRE) – 25. duben 2016
Poradní výbor hlasoval 3: 7 (tři členové se zdrželi hlasování) proti nálezu podstatných důkazů na základě výsledků jediné provedené studie s kontrolní skupinou (studie 201/202) a tím i proti tomu, že je eteplirsen účinný pro léčbu DMD (FDA: Otázka č. 7). Jinými slovy: Většina hlasujících nevyjádřila podporu eteplirsenu.
community.parentprojectmd.org : Otevření registrace na konferenci CONNECT
Každoroční Connect konference společnosti PPMD je unikátní konvergencí obchodních partnerů, vědeckých leaderů, poskytovatelů zdravotní péče, osob žijící s DMD a jejich rodin. Tato výjimečná setkání se během let rozrostla a jsou uznávána po celém světě jako přední meeting v oblasti problematiky DMD. Konference Connect ale neznamená jen toto: představuje také způsob, jak rodiny žijící s DMD spojit mezi sebou, vytvořit podpůrné sítě a připomenout, že nikdo není ve svém boji s Duchennovou svalovou dystrofií opuštěn. V letošním roce 2016 to bude 22. Connect konference. Po tolika průlomových událostech ve výzkumu v tolika oblastech (např. během posledních šesti měsíců letošního roku) je naše setkání důležitější než kdy jindy a pomůže budovat partnerství v komunitě, pochopit nuance DMD, otevírat nové komunikační kanály a položit základy pro budoucí spolupráci. Každoroční Connect konference PPMD formuje naše chápání DMD a přibližuje nás ke dni, kdy s DMD skoncujeme.
Odkaz pro registraci a více informací: http://community.parentprojectmd.org/events/2016-annual-connect-conference
Detaily konference:
• Kdy: neděle 26. – středa 29. června 2016 (Prekonference začíná v sobotu 25. června.)
• Kde: Orlando, Renaissance Orlando, Florida
• Cena za pokoj: $ 179 / noc (single a double)
• Termín rezervace ubytování: do 5. června
• Uzávěrka přihlášek: 15. dubna „Early“
• Uzávěrka přihlášek: 15. května „General“
• Uzávěrka přihlášek: 17.června „Final“
Program:
PPMD se v letošním roce pyšní bohatým programem, který sestavila. Představí
ještě více aktualizací z výzkumu, novinek o péči a advokacii. PPMD vyslechla
názory pacientů a rodin a zahrnula témata, která nejvíce korespondují s každodenním
životem s DMD. Konference nabídne i vzdělávací a společenské aktivity pro
dospívající a dospělé s DMD. Bude také postaráno o program pro děti rodičů,
kteří se chtějí účastnit prezentací samostatně. Úvodní oslava bude
pravděpodobně nezapomenutelný zážitek i památka na celý život!
Podívejte se na letošní program zde: http://www.parentprojectmd.org/site/DocServer/?docID=16884
Více na: http://www.parentprojectmd.org/site/PageServer?pagename=Connect_conference_2016#sthash.AZJ2IIP8.dpuf
Webinář FibroGen
18. května 2016 pozvala PPMD k webináři společnost FibroGen. Diskutovalo se o léčivu ve stádiu výzkumu FG-3019 (monoklonální protilátka proti růstovému faktoru pojivové tkáně) a spuštění programu MissionDMD, který v současné době provádí testování látky FG-3019 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií. Konkrétně prezentace informovala o empirickém základu testování FG-3019 u pacientů s DMD a popsala probíhající klinickou studii u nechodících chlapců s DMD. Informace o studii poskytuje také Gustavo Lorente (manager programu klinického výzkumu FibroGen). Kontakt: glorente@fibrogen.com.
Kód studie v registru studií ClinicalTrials: (NCT02606136)
Více na: https://www.youtube.com/watch?v=KVJSeb0-96Y
Zprávy z výzkumu: Aktualizace Santhera: Podávání žádosti regulačním úřadům pro léčivo Raxone® (Idebenon) a DMD
Liestal, Švýcarsko, 3. května 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: Sann)
oznamuje, že předložila komplexní instruktážní materiál a žádost o zasedání
FDA, aby projednala podávání žádosti New Drug Application (NDA) pro Raxone®
(Idebenon) k léčbě pacientů s DMD, kteří neužívají současně glukokortikoidy.
V příštích týdnech se očekává také předložení žádosti Marketing
Authorization Application pro použití v indikaci DMD v Evropě. Společnost
také uvedla, že jako součást strategie rozšířit použití Raxone i na další část
populace pacientů, začne v příštích týdnech zapisovat pacienty do nové
studie fáze III (SIDEROS) u pacientů s DMD léčených glukokortikoidy.
Žádost o schůzku s FDA zahrnovala velmi komplexní balík dat určený k přípravě
na jednání s agenturou o urychleném schválení žádosti NDA pro Raxone
k léčbě pacientů s DMD neužívajících souběžně glukokortikoidy.
Zamýšlená indikace je pro pacienty s již zhoršenou dýchací funkcí a měly by být
zahrnuti i pacienti dříve léčení glukokortikoidy a pacienti, u nichž léčba
glukokortikoidy není žádoucí, není tolerována nebo je kontraindikována. Balík
dat poskytnutý FDA shrnuje data ze studie Santhery fáze II (DELPHI) a úspěšné stěžejní
studie fáze III (DELOS), která prokázala klinicky významný i statisticky
významný přínos léčby idebenonem a zpomalení rychlosti poklesu dýchacích funkcí
oproti placebu. (...)
Více na: http://www.santhera.com/docs/default-source/2016/743460.pdf?sfvrsn=4
Odborný článek: Na cestě k vědě, která počítá se vstupy pacienta
Margaret Anderson, K. Kimberly McCleary
E-mail na korespondující autory: manderson@fastercures.org; kmccleary@fastercures.org
Časopis Science Translational Medicine, 27.dubna 2016:
Sv. 8, číslo 336, str. 336ps11
DOI: 10,1126 / scitranslmed.aaf6730
Abstrakt:
Vytvoření vědy, která počítá se vstupy pacienta, je teprve na počátku.
Účastníci zavádí přísné metody lépe integrující perspektivy pacientů, jejich
potřeby a priority do celé oblasti biomedicíny a bioinženýrství (výzkum a vývoj)
a péče o dodání pacientům. Aby bylo možné posoudit pokrok a nenaplněné potřeby,
FasterCures sledoval více než 70 projektů v šesti kategoriích, které definují a
utvářejí tuto rozvíjející se oblast. Zapojení pacienta už není vymyšlený pojem,
jak tomu bylo na začátku naší cesty v roce 2003,
a nárůst aktivity je oživující a vítaný. (...)
Fulltextová verze článku: http://stm.sciencemag.org/content/8/336/336ps11.full
Odborný článek: Časopis: Molecular Therapy (2015); 23 1, 192–201. doi:10.1038/mt.2014.200
Studie folistatinové genové terapie fáze 1/2a pro pacienty s BMD
Seznam autorů a jejich pracovišť: http://www.nature.com/mt/journal/v23/n1/full/mt2014200a.html
Korespondující autor: Jerry R Mendell, Gene Therapy Center Nationwide Children’s Hospital,
Columbus, OH 43205, USA. E-mail: Jerry.mendell@nationwidechildrens.org
Abstrakt:
Beckerova svalová dystrofie (BMD) je varianta nedostatku dystrofinu vyplývající z genových mutací DMD. Fenotyp je variabilní se ztrátou schopnosti chůze v pozdním období dospívání nebo pozdní polovině života. V současné době neexistuje léčba. V této klinické studii typu proof-of-princip s pacienty s BMD byl k inhibici dráhy myostatinu použit silný antagonista myostatinu follistatin (FS). Rozsáhlé preklinické studie, používající k dodání follistatinu adenoasociované viry (AAV), prokázaly zvýšení svalové pevnosti. V této studii jsme použili alternativně sestříhanou FS344, aby se zabránilo potenciální vazbě vně cílových míst. AAV1.CMV.FS344 byl dodán šesti pacientům s BMD přímou intramuskulární injekcí do kvadricepsu bilaterálně. Kohorta 1 zahrnovala tři pacienty, kteří obdrželi 3 × 1011 VG / kg / končetina. Vzdálenost překonaná chůzí v rámci 6MWT byla primárním měřítkem výsledku. Pacienti 01 a 02 se zlepšili o 58 metrů (m) a 125 m, v uvedeném pořadí. Pacient 03 neprokázal žádnou změnu. V kohortě 2 pacienti 05 a 06 obdrželi 6 × 1011 vg / kg / končetina s vylepšením 6MWT o 108 m a 29 m, zatímco pacient 04 nevykázal žádné zlepšení. Nebyly zjištěny žádné nežádoucí účinky. Histologické změny, zobrazující redukci endomyziální fibrózy, centrální nukleace a více distribuce vláken normální velikosti se svalovou hypertrofií, potvrdily přínos zejména ve vysokých dávkách. Výsledky jsou pro léčbu svalových onemocnění s deficitem dystrofinu povzbudivé. (...)
Více na: http://www.nature.com/mt/journal/v23/n1/full/mt2014200a.html
Zpráva: businesswire.com - WAVE Life Sciences pokročí ve vývoji terapií nové generace na bázi nukleové kyseliny, které se zaměřují na nesplněnou potřebu léčby DMD
CAMBRIDGE, Mass .-- (BUSINESS WIRE)
WAVE Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), společnost pro genová léčiva, zaměřená na vývoj terapií na bázi nukleových kyselin pro pacienty se vzácnými chorobami, dnes potvrdila svůj závazek prosazovat novou generaci terapií na bázi nukleové kyseliny a reagovat na výraznou nenaplněnou potřebu léčby u pacientů s diagnózou Duchennovy svalové dystrofie (DMD).
Program WAVE pro DMD je založen na preklinických údajích, dokazujících přibližně 25-násobné zlepšení účinnosti exon skippingu v porovnání s drisapersenem a eteplirsenem, což naznačuje potenciál pro zlepšení potence a zvýšenou schopnost obnovit výrobu funkčního dystrofinu. Proprietární technologie a cílená svalová léčba WAVE navíc prokázala podstatné zlepšení distribuce důležitých tkání ve zvířecích modelech, včetně tkáně kosterních svalů, membrány a srdce.
"Data o používaném novém přístupu exon skippingu WAVE pro pacienty s DMD,
která jsme viděli doposud, jsou velmi slibná. Domnívám se, že akademická obec a
průmysl zde pracují společně a je možné, že se nachází na pokraji skutečné
revoluce v lékařství, jejíž úspěch by znamenal, že můžeme potenciálně účinně a
trvale léčit geneticky založená onemocnění jako je DMD."
"Uvědomujeme si naléhavou potřebu léčebných možností v komunitě DMD, které
by reagovali na potřeby pacientů s tímto zničujícím onemocněním, ale také
oceňujeme požadavky regulačních orgánů, které žádají stabilní a dobře potvrzené
vědecké důkazy. Naším cílem je splnění obou těchto potřeb. Chceme předložit
optimálně navržená léčiva prověřená v robustních klinických studiích,"
řekl MUDr. Paul Bolno, MBA, prezident a generální ředitel WAVE Life Sciences.
"Silná preklinická data, která jsme viděli doposud, jsou pro nás velmi povzbudivá, a očekáváme, že jsme na dobré cestě vyvinout exon skippingové léky, které maximalizují účinnost s příznivým bezpečnostním profilem. Kromě toho máme v plánu provést důsledné, dobře navržené klinické studie, které prozkoumají různé prediktivní biomarkery a vyhodnotí komplexní koncové body."
Plánované klinické testy WAVE budou zahrnovat jak chodící tak nechodící pacienty
za účelem vyhodnocení zachování schopnosti chůze a srdeční a plicní funkce.
Úvodní kandidát WAVE na léčivo pro léčbu DMD se zaměřuje na exon skipping
v oblasti exonu 51 v genu pro dystrofin. Společnost zahájí studie umožňující
podání žádosti IND (registrace nového léku ve stádiu výzkumu) v roce 2016
a má v úmyslu zahájit svou první klinickou studii s tímto kandidátem v
druhé polovině roku 2017. WAVE bude rovněž investovat do nové platformy
stereopure chemie, která vyvíjí terapie cílené na další exony související s DMD
se záměrem rozšířit potenciální dopad a přínosy terapií do širší skupiny
pacientů.
WAVE bude prezentovat údaje na nadcházející konferenci PPMD CONNECT, která se
koná 26. - 29. června 2016 v Orlandu na Floridě.
"Jsme rádi vždy, když nová společnost vstupuje do DMD prostoru," řekla Pat Furlong, zakládající prezidentka a generální ředitelka společnosti PPMD. "Jedinci s DMD potřebují a zaslouží si možnosti, a my doufáme, že tato terapie se stane dalším nástrojem v našem arzenálu." (...)
Více na: http://www.businesswire.com/news/home/20160509005436/en
Čtvrtletník CATABASIS
3.5. 2016
Nový čtvrtletník společnosti Catabasis slouží jako aktualizace pro rodiny pacientů s DMD. Přináší aktuální informace o léčivu CAT-1004 a studii MoveDMD. Catabasis věří, že CAT 1004 může mít nemoc modifikující potenciál a schopnost podporovat svalovou regeneraci u chlapců s DMD s jakýmkoliv typem mutace. CAT-1004 je léčivo ve stádiu výzkumu, které zatím nebylo povoleno americkou FDA. (…)
Novinky z výzkumu: musculardystrophynews.com - Léčba kmenovými buňkami z UCLA by mohla léčit pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)
Výzkumníci z Centra pro DMD (UCLA) a Centra regenerativní medicíny a výzkumu
kmenových buněk Eli a Edythe Broadových pracují na výzkumu nového léčebného přístupu,
který lze potenciálně použít k léčbě DMD. "Tato metoda bude pravděpodobně
do 10 let testována u lidí," uvedla v tiskové zprávě profesorka neurologie
na UCLA a jedna z vedoucích Centra pro DMD tamtéž - Melissa Spencer.
"Je důležité, že jsme přijali veškerá nezbytná opatření k maximalizaci
bezpečnosti a zároveň rychlé cestě terapeutické léčby k pacientům v klinických
studiích."
Slibný přístup zkoumá technologii CRISPR / Cas9 (Clustered Regularly
Interspaced Short Palindromic Repeats), která dokáže opravit genetické mutace,
vyvolávající onemocnění. Studie s názvem "Jednorázová deleční strategie
CRISPR-Cas9, zaměřená na většinu pacientů s DMD, obnovuje funkci
dystrofinu ve svalových buňkách derivovaných z hiPSC" byla publikována v
odborném časopise Cell Stem Cell Journal. Studii vedla hlavní autorka
Courtney Young společně s April Pyle a Melissou Spencer. (…)
Studie zjistila, že léčivo Simvastatin, používané ke snížení hladin cholesterolu a tukových látek v krvi, účinkuje v modelu s dmx myší podobně jako genová terapie
Zatímco současné studie DMD zkoumají především genové a exon
skippingové terapie, možností mohou být i léčiva, která jsou již na trhu.
Studie zveřejněná v časopise Rare Diseases ukazuje, že lék Simvastatin,
používaný ke snížení hladin cholesterolu, je stejně efektivní při zlepšování zdraví
svalů jako nejlepší současné genetické léčby ve výzkumu. Pacientům s DMD
potenciálně nabízí naději na lepší péči bez ohledu na typ mutace. (…)
Studie zjistila, že deflazacort - potenciální lék pro pacienty s DMD - překonal Prednison ve funkčních testech a způsoboval méně přibývání na váze
Společnost Marathon Pharmaceuticals nedávno představila výsledky studie 3. fáze porovnávající účinky deflazacortu, prednisonu a placeba u chlapců s DMD. Prezentace na klinické konferenci asociace MDA předvedly, že deflazacort byl účinnější než prednison v časových funkčních testech a při omezování přibývání na váze. Výsledky studie byly prezentovány také na 68. výročním zasedání AAN, které proběhlo v termínu 15. - 21. dubna 2016 v kanadském Vancouveru. (...)
Více na: http://musculardystrophynews.com/2016/04/08/poster-5/
Čtvrtletní aktualizace společnosti Capricor
Výzkum v uplynulém období, aktuální finanční situace, výhled
První čtvrtletí
• na základě statistických modelů, které zahrnují rozšířený soubor údajů z dalších klinických studií s naší technologií léčby pomocí buněk odvozených z kardiosféry (CDCS) modifikován cíl zápisu do studie Allstar na cca. 120 pacientů--- očekává se, že tento počet účastníků poskytne údaje s dostatečnou statistickou silou k detekci snížení infarktu, zjizvení, velikosti---měření pomocí MRI v intervalu 12 měsíců; rozhodnutí bylo provedeno se souhlasem výboru, který monitoruje bezpečnost studie (DSMB)
• po úspěšném, předem plánovaném přezkumu DSMB obnoven zápis do studie HOPE-Duchenne
• získán souhlas k poskytnutí grantu ve výši přibližně 3.400.000 USD od CIRM na podporu studie HOPE-Duchenne
• dokončení emise cenných papírů ve výši přibližně 4,1 milionu USD s novými i stávajícími investory
• finančním ředitelem jmenován Leland J. Gershell, M. D., Ph.D. Dr. Marban uvedla: "(…) Věříme, že naše současná bilance bude financovat klinické programy v prvním čtvrtletí roku 2017."
Předpokládané milníky
CAP-1002 (CDCS – kmenové buňky derivované z kardiosféry)
• Kompletní zápis do studie HOPE-DMD a studií Allstar ve třetím čtvrtletí 2016
• Hlášení dvanáctiměsíčních výsledků ze studie DYNAMIC (pokročilá fáze srdeční vady) ve třetím čtvrtletí 2016
• Zpráva o šestiměsíční údajích (top-line data) ze studie HOPE-DMD v prvním čtvrtletí 2017
• Šestiměsíční top-line data ze studie Allstar očekávána v prvním čtvrtletí 2017
CAP-2003 (CDC exosomy – exon skipping; další exony)
• Ohlásit první indikaci v polovině roku 2016
• Odeslat žádost IND (Nové léčivo ve stádiu výzkumu) v první polovině roku 2017
(C) Parent Project 2016