Přehledy z výzkumu DMD a BMD

Přehled událostí z výzkumu za období červen 2016

Pro Parent Project, z.s. přeložil: Karel Novotný, karelnovotny1981@gmail.com

Konference CONNECT PPMD 2016

Program konference Connect PPMD naleznete na: http://www.parentprojectmd.org/site/DocServer/?docID=16884 . Změna v programu je vyhrazena!

Zprávy z výzkumu

BioMarin oznamuje stažení žádosti o marketingovou autorizaci léku Kyndrisa ™ (drisapersen) v Evropě

SAN RAFAEL, Kalifornie, 31. května 2016 (GLOBE NEWSWIRE)

BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) dnes oznámila, že stáhla svou žádost MAA o marketingovou autorizaci léčiva Kyndrisa ™ (drisapersen), kterou podala u Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA ). Žádost byla stažena po jednání Výboru pro léčivé přípravky pro humánní použití CHMP) v květnu. Jednání jasně ukázala, že CHMP má v úmyslu vydat negativní stanovisko. Kyndrisa je experimentální lék pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD). Je určen pro pacienty přístupné skippingu v oblasti 51. exonu. Na základě jednání na zasedání výboru CHMP a dokumentu Complete Response Letter od FDA z ledna má BioMarin v úmyslu zastavit klinický a regulační vývoj léčiva Kyndrisa i dalších tří z první generace navazujících výrobků BMN 044, BMN 045 a BMN 053. Tato léčiva se v současné době nachází ve 2. fázi studií pro různé formy DMD. Bez ohleduna tento výsledek u léčiva Kyndrisa v Evropě společnost i nadále v roce 2017 očekává dosažení hranice rentability nebo i lepší hospodářský výsledek. BioMarin plánuje spolupráci s lékaři, pacientskými skupinami a regulačními orgány na vypracování přechodného plánu pro pacienty, kteří v současné době léčivo Kyndrisa, BMN 044, BMN 045 nebo BMN 053 užívají v rámci klinických studií. Společnost se bude i nadále věnovat výzkumu a vývoji další generace oligonukleotidů pro léčbu DMD. "Odvolání žádosti MAA a ukončení výzkumu a vývoje našich současných experimentálních léků pro léčbu pacientů s DMD je těžké ale aktuálně nutné rozhodnutí," sdělil Jean-Jacques Bienaimé, předseda představenstva a generální ředitel BioMarin. Bienaimé dodal: "Chceme vyjádřit upřímné poděkování všem rodinám a poskytovatelům péče, kteří podpořili naše úsilí za poslední rok (…). Naším plánem nyní je investovat do výzkumu nové generace oligonukleotidů s cílem mít k dispozici bezpečné a účinné léčby pro pacienty se zničujícím onemocněním DMD."

(…)

Tisková zpráva BioMarin k dispozici na: http://investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=973536

Článek P. Furlong na téma Drisapersen; PPMD: Společnost BioMarin nebude pokračovat ve vývoji Drisapersenu

Dnes je 1. června a mnozí z nás mají pocit, že rok 2016 už komunitu DMD zcela zlomil. Po každém malém vítězství přichází velký skok zpět. Jak jste již slyšeli, společnost Biomarin po jednání s FDA a EMA ohlásila přerušení klinického vývoje Drisapersenu (Kyndrisa). Jsme zdrceni. Říct, že DMD je složité onemocnění, je slabé slovo. Dokud jste to nezažili na vlastní kůži, nemáte nejmenší představu o tom, jak je to těžké i pro ty nejsilnější z nás. Každý rodič by udělal nevímco, aby svému dítěti pomohl. Myslím, že oběti, které rodiny s DMD přináší jsou mnohé a mnoho z nich je skutečně výjimečných. Rodiny podřizují život svému dítěti, věnují čas, peníze, kvalitu žití, to vše za naději, že se objeví něco nového a lepšího, co dokáže pomoci. Sedíme na chůzích, u webinářů, čteme aktuální důležité články, tiskové zprávy, pečlivě sledujeme ruch na internetu, neustále spekulujeme o tom, co se děje. Nakonec vzhledem ke složitosti DMD a omezení délky života pacientů se soustředíme na jeden hlavní cíl, táhneme na jednu branku, poté, co jsme si ji opatrně zvolili, vše uvážili a usoudili, že právě ona je tím, co přinese rozdíl, zlepšení. Něco co se projeví jako stabilizace alespoň po nějaký čas, tzn. Delší schopnost chodit, stát, přijímat potravu – prostě zvednout pitomou vidličku k puse – dýchat a žít aspoň o den déle, než zní prognóza. A někdy je to jediný CÍL za život, protože trvá mnoho let, než se objeví. Rozhodnutí BioMarin není úplně nečekané vzhledem k tomu, co jsme se postupně dovídali a co bylo detailně probráno na mítinku poradního sboru. Jenže očekávání je něco jiného než předvídání – všichni jsme věřili, že to bude fungovat a viděli jsme, že pro mnohé to tak skutečně bylo. S nadějí jsme očekávali další vývoj léčiv, další exony, možnosti léčby pro více pacientů. PPMD bude BioMarin kontaktovat a požádá o vysvětlení dalších kroků. V tiskové zprávě společnost uvedla, že bude pokračovat ve výzkumu další generace oligonukleotidů pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie. Zeptáme se, co to přesně znamená a budeme o tom informovat. (…)

Celý článek Pat Furlong k dispozici na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/biomarin-discontinues-clinical-development-of-drisapersen

Biomarin: Aktualizace pro pacientské organizace z 2.6. 2016 - Aktualizace společnosti BioMarin pro komunitu DMD

Rádi bychom informovali komunitu pacientů ohledně aktuálního stavu žádosti o marketingovou autorizaci, podávané evropské lékové agentuře (EMA). BioMarin přerušuje klinický a regulační vývoj drisapersenu i dalších 3 navazujících produktů: BMN 044, BMN 045 a BMN 053. Proč jsme se takto rozhodli? EMA je regulátorem, který rozhoduje o tom, zda smí být léčivo předepisováno v Evropě (podobně jako FDA v případě USA). Úkolem Komise pro léčivé humánní přípravky (CHMP), která je součástí EMA, je zhodnocení přínosů nových terapií v poměru k rizikům spojeným s jejich užíváním. Naše diskuse s CHMP jasně naznačily, že mají v plánu vydat negativní stanovisko, a my bychom marketingovou autorizaci ani licenci neobdrželi. Velmi nás zklamalo, že Drisapersen neobstál požadavkům regulačních úřadů v USA ani v Evropě. Domníváme se, že s BMN 044, 045 a 053 bychom čelili stejným problémům, a z tohoto důvodu programy také přerušujeme. Co to znamená pro pacienty, kteří léčivo užívají v klinických studiích? Během uzavírání aktuálních programů klinického vývoje pro Duchennovu svalovou dystrofii plánujeme spolupracovat s lékaři, pacientskými skupinami a regulačními úřady na zachování kontinuity léčby pro pacienty, kteří užívají drisapersen, BMN 044, BMN 045 a BMN 053. Během práce na plánu pro přechodné období budou mít místa klinických studií nadále přístup k léčivům BioMarin. Rozhodnutí zda pokračovat v léčbě bude záležitostí vedoucího výzkumu, pacienta/rodiny a také bude záviset na souhlasu lokální etické komise a příslušných státních úřadů. Až bude plán pro přechodné období hotový, budeme schopni poskytnout další informace. Naším záměrem je zachovat přístup k léčivům během tvorby plánu. (…)

Zdroj: BioMarin

Aktuality TREAT-NMD

Přezkum 3 žádostí na mítinku TACT* v Barceloně

*Poradní výbor TREAT-NMD pro léčiva

V termínu 30. dubna – 1. května 2016 proběhlo v Barceloně 13. zasedání poradního výboru TREAT-NMD pro terapeutika (TACT). Skupina diskutovala o činnosti výboru, která nadále přitahuje zájem z řad žadatelů. Na programu byla také důležitá expanze: pokrytí vývoje léčby u amyotrofické laterální sklerózy (ALS).

Setkalo se 19 členů z různých oborů a sekretariát. Zúčastnili se i 4 pozorovatelé, kteří se chtěli dozvědět více o úspěšném modelu TACT. Během setkání se diskutovali 3 návrhy předložené žadateli z USA. Do 6 týdnů po zasedání vytvoří komise zprávu obsahující vyjádření k žádostem. Nedůvěrné shrnutí bude zveřejněno na internetových stránkách TREAT-NMD do konce června.

Byly hodnoceny následující návrhy:

Použití simvastatinu jako potenciální léčba DMD - Dr. Jorge Quiroz, Solid Biosciences, USA
Vývoj inhibitoru hematopoetické prostaglandin D syntázy GSK3350916A pro léčbu DMD - Dr. Patrick Eidam, GlaxoSmithKline, USA
MKPD-1 - selektivní modulátor PPARdelta pro léčbu DMD - Dr. George Mulligan, Mitobridge, USA

Příští schůze se uskuteční ve dnech 29-30 října 2016 v Miami, USA.

Třetí ročník mezinárodní konference o klinického výzkumu EUCROF se bude konat v Praze

Termín konference: 17-18 října 2016. Zúčastní se regulačními orgány, farmaceutický průmysl, organizace zajišťující zakázky ve výzkumu i sdružení pacientů a akademické skupiny. Událost je skvělá příležitost, jak se přímo od protagonistů dozvědět, kam směřuje evropský klinický výzkum. Konference EUCROF pokryje řadu zajímavých témat a vytvoří dva intenzivní dny plné nejlepších podmínek pro předávání znalostí a kulturní výměnu. Registrace je již otevřena. Pokyny a přístupu k online registračnímu formuláři naleznete zde: http://www.eucrof-conference.eu/ . Zvýhodněna je včasná registrace před 27. červencem 2016.

Zdroj: TREAT-NMD

Zprávy z výzkumu

Sarepta oznamuje, že FDA nedokončí přezkum žádosti NDA* o registraci Eteplirsenu v termínu stanoveném zákonem PDUFA**

*- žádost NDA: New Drug Application; součástí žádosti NDA jsou údaje z výzkumu v modelu se zvířaty i klinických studií s lidskými pacienty

**- Prescription Drug User Fee Act

CAMBRIDGE, Mass .-- (BUSINESS WIRE) – 25. květen 2016 - Společnost Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ: SRPT), vývojář inovativních léčiv cílených na RNA, dnes oznámila, že americký Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) společnosti oznámil, že pokračuje v procesu posouzení a interní diskuse o žádosti NDA pro eteplirsen, a že nebude moci přezkum dokončit v termínu stanoveném zákonem PDUF, kterým je 26. květen 2016. FDA sdělila, že bude pokračovat i po termínu a přezkum dokončí co nejdříve to bude možné. (…)

Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/sarepta-therapeutics-announces-fda-will-not-complete-the-review-o?xg_source=scoop

Santhera dodala dokumenty k žádosti o marketingovou autorizaci přípravku Raxone ® pro léčbu DMD v EU

Zdroj: Santhera Pharmaceuticals Inc.

Společnost Santhera oznámila podání kompletní žádosti o marketingovou autorizaci léčiva Raxone / Idebenone. Žádost MAA společnost předložila Evropské lékové agentuře EMA. Přípravek je určen pro léčbu pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří již zažívají pokles dýchacích funkcí a neužívají současně steroidy. Jedná se o novou indikaci (typ II), která doplní stávající schválení pro trh udělené Raxone minulý rok. Raxone má v EU také statut léku pro vzácná onemocnění. Žádost se opírá o pozitivní výsledky klinického programu Santhera fáze II DELPHI a úspěšnou stěžejní studii fáze III DELOS. Klinické studie prokázaly statisticky významné a klinicky relevantní přínosy léčby – zejména zpomalení postupu zhoršování dýchacích funkcí. Studie srovnávala léčené pacienty s placebem. Účastníci s DMD neužívali souběžně steroidy. Mezi přínosy léčby patří také nižší četnost onemocnění dýchacích cest (např. infekce), případně jejich kratší trvání a nižší potřeba využití antibiotik. Údaje byly sledovány ve vztahu k přirozenému průběhu onemocnění a výsledkům ve skupině s placebem. Výrazné zhoršení stavu dýchacích funkcí ve skupině s placebem odpovídalo přirozenému průběhu, zatímco pacienti, kteří užívali Raxone, toto zhoršení nezaznamenali. Žádost MAA zahrnuje také údaje z průzkumu mezi pacienty (hodnocení poměru přínosů a rizik samotnými pacienty). Výsledky průzkumu podtrhují důležitost léčby plicního onemocnění. Studie prokázaly, že Raxone zpomaluje rychlost poklesu respirační funkce, snižuje podíl pacientů, kteří překročí klinicky relevantní limity funkcí a prodlužuje dobu do dosažení těchto limitů. U pacientů s DMD vytváří významný terapeutický účinek s vysokým klinickým významem. (…)

Tisková zpráva Santhera k dispozici na: http://www.santhera.com/docs/default-source/2016/2016-05-31-maa-filing-e-web.pdf?sfvrsn=6

Léčivo omigapil společnosti Santhera pro léčbu kongenitální svalové dystrofie přijímá od FDA označení Fast Track*

*- zrychlený průběh regulačního procesu

Santhera Pharmaceuticals sídlící ve Švýcarsku obdržela pro svého kandidáta na léčivo omigapil od americké FDA označení Fast Track. Léčivo je určeno pro léčbu kongenitální svalové dystrofie (CMD). Omigapil je analog prenylu s antiapoptotickými vlastnostmi (apoptóza – programovaná buněčná smrt). Neklinické studie v modelech odpovídajících CMD ukazují, že droga inhibuje buněčnou smrt a snižuje úbytek tělesné hmotnosti i kosterní deformace. Zároveň zvyšuje pohybovou aktivitu a poskytuje ochranu před mortalitou v nízkém věku. Santhera nyní vyvíjí omigapil v rámci otevřené žádosti Investigational New Drug (IND), což také umožnila FDA. Kromě toho je omigapil držitelem označení Orphan Drug (léčivo pro léčbu vzácných onemocnění s vysokou nepokrytou potřebou léčby) pro léčbu CMD v USA a Evropské unii. (...)

Více na: http://musculardystrophynews.com/2016/05/24/santhera-receives-fda-fast-track-designation-omigapil-treatment-congenital-muscular-dystrophies-cmd/

Sarepta Therapeutics oznámila, že FDA před vydáním rozhodnutí žádosti NDA* pro Eteplirsen požaduje údaje o dystrofinu

*- New Drug Application (registrace nového léčiva)

CAMBRIDGE, Mass .-- (BUSINESS WIRE) – 6. června, 2016 - Společnost Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ: SRPT), vývojář inovativních léčiv cílených na RNA, dnes oznámila, že americký Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) požádal společnost Sarepta o poskytnutí údajů o dystrofinu (měření western blot z již získaných biopsií u probíhající potvrzující studie eteplirsenu PROMOVI) jako součást průběžného hodnocení žádosti NDA pro eteplirsen. Společnost plánuje předložit údaje ze třinácti vzorků biopsií pacientů z počátku studie (48. týden) FDA v příštích týdnech. Cílem je usnadnit rychlé rozhodnutí žádosti. (...)

Více na: http://investorrelations.sarepta.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=irol-newsArticle_print&ID=2175522

Marathon Pharmaceuticals oznamuje podání žádosti NDA u FDA pro deflazakort

- Lék má status Fast Track a označení Orphan Drug a Rare Disease Pediatric Disease pro DMD

Northbrook, Ill. – 14. června 2016 - Marathon Pharmaceuticals LLC, biofarmaceutická společnost zaměřená na vývoj terapeutik pro vzácná onemocnění, dnes oznámila, že předložila žádost o registraci nového léčiva (NDA) americkému Úřadu pro potraviny a léčiva (FDA). Žádost se týká klinicky hodnoceného léčiva deflazakort pro léčbu pacientů s DMD, nejčastější a nejzávažnější formou svalové dystrofie. FDA má 60 dní na přezkoumání žádosti a na určení, zda je NDA kompletní a přijatelná. (...)

Více na: http://marathonpharma.com/news/2016/06/marathon-pharmaceuticals-announces-submission-deflazacort-new-drug-application-fda/

Publikována nová data ze studie DELOS fáze III (Santhera) pro DMD

Zdroj: PPMD

Santhera Pharmaceuticals oznámila, že data ze stěžejní klinické studie fáze III (DELOS) byla publikována on-line v rámci článku v časopise Neuromuscular Disorders(oficiální věstník World Muscle Society). Údaje ukazují, že pacienti s DMD léčení Raxone® (idebenonem) mají ve srovnání s pacienty, kteří dostávali placebo, snížené riziko bronchopulmonálních komplikací, včetně menšího počtu hospitalizací způsobených těmito komplikacemi a sníženou potřebu antibiotické léčby. (...)

Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/new-data-from-santhera-s-phase-iii-trial-delos-in-duchenne-publis

Vědci pozorují zlepšení svalové regenerace a prodloužení života u myší po léčbě cílící na funkci mitochondrií

Nikotinamid ribosidu (NR), sloučenina, která prokázala účinek při podpoře metabolismu, dokáže také vyvolat svalovou regeneraci a zvýšit délku života u myší. Podle studie se nasycením NAD + zlepšuje funkce mitochondrií a kmenových buněk a zvyšuje délka života myší. Výsledky studie publikoval časopis Science. (...)

Více na: http://musculardystrophynews.com/2016/05/26/vitamin-stops-aging-process-organs/

Výzkumníci vyvinuli první lidský model svalové dystrofie odvozený od kmenových buněk

GENEA Biocells vyvinula buněčný model pro typ svalové dystrofie známý jako facioskapulohumerální svalová dystrofie (FSHD). Model je založený na lidských kmenových buňkách. Důležitý je jeho potenciál stát se vhodným nástrojem pro vysoce výkonný screening a vývoj terapeutických prostředků pro léčbu nemoci. Model je popsán ve studii “A Human Pluripotent Stem Cell Model of Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy-Affected Skeletal Muscles,” publikované v časopise Stem Cells Translational Medicine Journal. (...)

Více na: http://musculardystrophynews.com/2016/05/25/genea-biocells-publishes-first-human-stem-cell-model-facioscapulohumeral-muscular-dystrophy-fshd/

Studie: Společnosti PPMD & BIO vydaly novou zprávu o vývoji studií pacientských preferencí

Biotechnology Innovation Organization (BIO) a Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) vydaly novou zprávu s názvem "Klíčové faktory pro rozvoj a integraci perspektiv pacientů ve vývoji léčiv: Examinace případové studie u Duchennovy svalové dystrofie". (…) „Pacienti dnes hrají stále důležitější a proaktivnější úlohu ve vývoji léčiv, která by co nejlépe odpovídala jejich potřebám. Zpráva poskytuje velmi potřebné vodítko pro společnosti, které usilují o začlenění názorů pacienta v každé fázi vývoje a poskytování inovativních nových způsobů léčby.“ - Jim Greenwood, prezident a generální ředitel společnosti BIO. „Každý pacient má příběh s neuvěřitelnou hodnotou. Převod názorů pacientů na skutečná data je způsob, jak dát pacientům hlas a integrovat t do procesu vývoje nových léčiv to, co je pro pacienty nejdůležitější.“ - Pat Furlong, Zakládající prezident a CEO PPMD. (...)

Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/ppmd-bio-release-new-report-on-the-development-of-disease-specifi?xg_source=scoop

Grant: PPMD udělila Washingtonské univerzitě grant, který podpoří výzkum technologií pro optimalizaci genové terapie

Zdroj: Abby Bronson, PPMD

Od genové terapie se očekává hodně nejen u DMD ale také u jiných onemocnění. Od raných pokusů v 90. letech přibylo mnoho znalostí o imunologických aspektech a problematice systemického dodání genové terapie. Začátky výzkumu genové terapie u DMD ztroskotaly na reakci imunitního systému na dystrofin (exprese dystrofinu v transfektovaném genu). A nebyla to jediná překážka; bylo nutné vyvinout virový vektor, který nevyvolá imunitní odpověď, vyřešit problém, jak vtěsnat dystrofin do vektoru, a vymyslet způsob, jak dodat vektor do všech svalů (a zajistit dostatek vektorů …). Byly to značné překážky, ale naštěstí na jejich překonání pracovalo mnoho výzkumníků a vývojových pracovníků v oblasti DMD i dalších nemocí, a zdá se, že v současnosti jsme k jejich vyřešení blíž. V posledních dvou letech byly pro využití v léčbě lidských pacientů schváleny dvě genové terapie; Glybera v roce 2014 pro léčbu LPLD (lipoproteinová lipáza) a Strimvelis v roce 2016 pro léčbu deficitu adenosin deaminázy, těžké formy imunodeficience. Očekává se, že třetí genová terapie SPK-RPE65 (společnost Spark Therapeutics) se na trh v USA dostane v roce 2017. SPK-RPE65 je genová terapie pro vzácná onemocnění sítnice (Leberova vrozená slepota a retinitis pigmentosa typu 20). Glybera i Spark používají k dodání systém AAV (článek na téma AAV vyšel v květnových přehledech). Na stejné platformě se pohybuje také většina výzkumu genové léčby DMD. Uvedené tři příklady jsou důkazem toho, že genová terapie je zde. PPMD si váží toho, že může podpořit Dr. Guye Odoma z Washingtonské univerzity, který řeší problém odezvy imunitního systému a přijetí nově vytvářeného dystrofinu.

Viz tisková zpráva zde: http://www.prnewswire.com/news-releases/parent-project-muscular-dystrophy-awards-university-of-washington-grant-to-support-technology-to-help-optimize-gene-therapy-300280349.html

Nové webináře

Genová léčba Bamboo Therapeutics: Bamboo Therapeutics a CureDuchenne pořádají webinář na téma genové terapie pro DMD

Bamboo Therapeutics Inc. je nedávno založená biotechnologická společnost soustředící se na rozvoj terapií pro vzácná dětská onemocnění. CureDuchenne je nezisková organizace věnující se financování výzkumu a zlepšování péče o pacienty s DMD. V průběhu webináře budou Dr. Hesterlee a Dr. Samulski diskutovat o základech genové terapie a popíší přístup Bamboo Therapeutics k rozvoji léčby pro pacienty s DMD. Pro genovou terapii Bamboo Therapeutics využívá neškodný virus, který dokáže dodat malou, vysoce optimalizovanou verzi genu pro dystrofin do kosterního svalstva a srdečního svalu. Genová terapie BMB-D001 již vykázala pozitivní účinky ve zvířecích modelech DMD: zlepšení délky dožití společně s přínosy pro funkci kosterního svalstva a srdce myší a potkanů. Zvýšení délky dožití a zachování schopnosti chůze bylo sledováno až osm let po léčbě jako výsledek dlouhodobé produkce dystrofinu v psím modelu DMD. (…)

Více na: http://www.pharmiweb.com/pressreleases/pressrel.asp?ROW_ID=169412#.V1U7HiESgpN

Webinář o klinickém výzkumu CAT-1004: Webinář 6/8 -MoveDMD: Klinická studie Edasalonexentu (CAT-1004) u chlapců s DMD

PPMD a Dr. Joanne Donovan zvou na webinář, který přinese informace o edasalonexentu (dříve známý jako CAT-1004) a studii MoveDMD. Budeme diskutovat pozitivní výsledky z části A studie MoveDMD a design a kritéria pro účast pacientů v části B (aktuálně probíhající studie fáze 2). Dr. Joanne Donovan je hlavní lékař v Catabasis Pharmaceuticals, Inc.

Více na: http://community.parentprojectmd.org/events/upcoming-webinar-movedmd-a-clinical-trial-of-edasalonexent-cat-10

Odborný článek The Lancet

Spolupráce zúčastněných stran na překonání výzev v oblasti vývoje léčiv pro léčbu vzácných onemocnění: Příklad DMD

Shrnutí: Otevřený a konstruktivní dialog zúčastněných stran v Evropě pozitivně ovlivnil vývoj léčby DMD; Tento přístup by mohl sloužit jako vzor pro vývoj léčby vzácných onemocnění obecně. (...)

Seznam autorů a přístup na článek: http://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(16)30035-7/fulltext

Inspirativní letní akce – Australská cyklojízda na podporu lidí s DMD

Cairnská cyklojízda na podporu komunity DMD je 100km dlouhá cyklistická akce pro zkušené cyklisty, kteří hledají nové výzvy. Jezdci se shromáždí hodinu před zahájením jízdy. Podpořit je přijdou rodiny, přátelé a členové místní komunity DMD, kteří spojili své síly, aby jízdu zorganizovali. Po skončení cyklojízdy se očekává velké množství křupavých párků, tombola a zábavné aktivity. Každý, kdo se registruje do 15. června, dostane tričko s logem akce a balíček od sponzorů! Místo je omezeno na 40 účastníků.

Více o události na: http://mdqld.org.au/rideformd/

Novinka – On-line chat na Duchenne Connect

DuchenneConnect nyní nabízí v určité hodiny on-line chat s certifikovanými odborníky. Přístup je zdarma přihlášením k osobnímu účtu na webu DuchenneConnect. Dotazy zodpoví koordinátor na e-mailu coordinator@duchenneconnect.org .