Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.


[ Návrat do diskuse ]



Diskusní téma:

26.09.13 17:50:30   LUKAS   DMD
GSK a Prosensa oznámit primární cíl není splněn ve fázi III studie drisapersen. GSK oznámila, že její studie fáze III, exon skipping 51 drog drisapersen neprokázala statisticky významné zlepšení v šesti testu chůze v porovnání s placebem. GSK se bude zabývat DMD komunitě prostřednictvím webináře 15. října ve spolupráci s PPMD, Cure DMD akce DMD a UPPMD. Podrobnosti budou brzy a budete mít možnost předložit své dotazy. Dobry den chtela jsem se zeptat co tohle znamena to znamena to ze lek exon skipping nevisel? Dekuji za odpoved. To jsem si nasla na netu a je to stare 20. zari


Příspěvky do diskuse:

|26.09.13 19:29:24 |  Správce webu   Re:DMD
Informace jsou uvedeny přímo na našich stránkách v sekci Výzkum - Novinky. GSK připravuje konferenční hovor, předběžně je naplánován na 15. října. Tam by mělo být řečeno víc o tom co plánují dál. Prosba na Lukáše: Nepište své příspěvky velkými písmeny a nepoužívejte zbytečné formátování. Ztrácí se čitelnost a přehlednost poradny. Děkuji za pochopení.

|26.09.13 20:41:25 |  Jana Haberlová   Re:DMD
Dobry den, farmaceuticka firma GCK minuly tyden zverejnila vysledky III.faze klinicke studie s lekem Drisapersenem, bohuzel klinicka studie neprokazala efekt leku. Neznamena to ale, ze metoda exon skipping neni ucinna, znamena to jen, ze studie dle navrzeneho schematu (vek testovanych pacientu, stadium nemoci, hodnotici kriteria,..) neprokazala efekt leku. Nyni bude zalezet na firme GSK a i jinych firmach prokazujici efekt metody exon skipping jak budou dale postupovat a event. ktere dalsi klinicke studie budou nasledovat ci ktere studie zastavi. Nyni je opravdu treba vyckat dalsich informaci od odborniku a farmaceut. firem.

|27.09.13 05:51:54 |  Iveta   Re:DMD
dobry den dkuji za odpoved moc me to zneklidnilo zas nemam nadeji . jsem zvedava jesli to bude funkovat us by se neco melo dit umiraj deti ale to asi as kazdy uvedomuje nejsme bohove ani jeden znas , chtela jsem se zeptat to znamena ze tem dospelejsim detem to nezabralo ? protoze vim byli jsem u p,Vondracka a mam tu zavolat ke konci mesice jel na seminar do Ameriky a tak se bude hpovorit pry jesly se muze exon skipping pichat us ve 4 letech tedy nechapu ze nam nic p, Vondracek nerekl synkovi jsou 3 roky a cas neni zrovna nas pritel dekji za odpoved

|30.09.13 20:59:01 |  Jana Haberlová   Re:DMD
Dobry den, jedná se o experimentální léčbě u které efekt zatím prokázán nebyl. Teoreticky se dá předpokládat, že pokud použijete experimentální lék u dětí u kterých již velká část svalů byla nahrazena vazivem pak se efekt léku který nepůsobí na vazivo prokazuje obtížně. Z toho vyplývá, že by možná (to je čirá spekulace)v případě zkoušení efektu u mladších dětí tento efekt mohl být patrný. Klinická studie u takto malých dětí ale zatím provedena nebyla.

|05.10.13 16:51:28 |  iveta   Re:DMD
dekuji za opoved no a to se dozvime kdy ?? nevite ?? a da se to vazvo smerit kolik je v tele vaziva ? vim ze v Kanade to pra jde dobre slysela jdem vite o tom neco ,??? dekuji

|14.10.13 10:54:35 |  Jana Habrelova   Re:DMD
Dobry den, nevim presne jaky vyzkum v Kanade jste mela na mysli, prosim kdyz tak preposlat kontakt ci nazev studie. Informace o moznostech experiemntalni lecby v CR a event. moznosti zapojeni vaseho syna by jste se mela standardne dozvedet od sveho osetrujiciho neurologa. V pripade doc.Vondracka urcite budete informovani. Dalsi moznosti je sledovani stranek Parent projektu.



Váš příspěvek do diskuse:
Jméno: nutné zadat
E-mail: nutné zadat
Diagnóza: nutné zadat
Zpráva:
Opiš kód: nutné zadat
 

Pokud se Váš dotaz týká svalových dystrofií Duchenne/Becker
(DMD/BMD) u dětských pacientů odešlete dotaz. Jiné dotazy
prosím neposílejte. Nebudou zodpovídány a budou smazány.
Respektujte prosím toto pravidlo. Děkujeme za pochopení.

 
Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz