---

Diskusní téma:

29.04.15 20:21:19   Jaro   DMD
Dobrý deň sledujem vývoj liekov len nerozumiem tomu ,že
Drisparesen podal žádost o schválení v USA aj napriek tomu že tento lék uspěl ve své II. fázi klinického hodnocení ale selhal ve své třetí fázi, což způsobilo odchod strategického partnera GlaxoSmithKline.Ide o biznis alebo su preukazatelné pozitívne výsledky? Syn má deléciu 45 génu ,12 rokov na vozíku, môže mu daná metoda zdravotne pomôct alebo je to vhodné len pre malé deti ešte schopné chôdze? Dakujem za upresnenie.

---

Příspěvky do diskuse:

|30.04.15 08:50:36 |  Jana Haberlová   Re:DMD
Dobrý den,
léčba pomocí exon skippingu je vždy vázaná na typ genetické odchylky (mutace). Drisapersen je experimentální lék u kterého se zkoumá efekt tzv. exon skipping 51, tzn. není určen pro deleci 45.genu. Váš syn by mohl profitovat např. z exon skippingu 44, tento experiemntální lék je taktéž ve fázi klinických studií a teoreticky by měl pomoci ve všech fázích nemoci, prakticky se studie zatím provádějí (pokud vím) u chodících DMD a to z důvodu větší možnosti prokázání efektu.

---

Váš příspěvek do diskuse:

Jméno:		nutné zadat
E-mail:		nutné zadat
Diagnóza:		nutné zadat
Zpráva:
Opiš kód:		nutné zadat
	Pokud se Váš dotaz týká svalových dystrofií Duchenne/Becker (DMD/BMD) u dětských pacientů odešlete dotaz. Jiné dotazy prosím neposílejte. Nebudou zodpovídány a budou smazány. Respektujte prosím toto pravidlo. Děkujeme za pochopení.

Děkujeme našim partnerům za podporu.

© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7 Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz