Zpráva:Re:DMD?
Dobrý den, lék Eteplirsen funguje na principu exon skipping léčby, tzn. není zde žádný rozdíl od exon skippingu. Lék Eteplirsen je určen pro léčbu delecí s poruchou čtecího rámce, které by profitovali z přeskočení exonu 51 tzn. exon skipping 51. jelikož se jedná zatím o klinické studie nelze efekt léků od různých firem srovnávat, ale vzhledme k obdobnému mechanismu účinku by měl být obdobný. některé klin.s tudie již ukončili fázi III, tzn. nyní se budou vyhodnocovat výsledky a při potvrzení efektu léku je reálná šance uvedení do praxe do cca 2-3 let.
Děkujeme našim partnerům za podporu.
© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz
