Odborná poradna serveru Parent Project
na téma svalových dystrofií DMD/BMD u dětských pacientů

Na dotazy odpovídá MUDr. Jana Haberlová, Klinika dětské neurologie 2. LF UK, FN Motol.
Nevkládejte dotazy týkající se jiných nemocí a problémů. Respektujte prosím toto pravidlo.

[ Zpět na téma ]


Jana Haberlová , 20.03.16 17:00:02   

Zpráva:Re:DMD
Dobrý den, ve vašem případě je situace taková, že aktuálně probíhá jednání firmy Biomarin s evrospkou regulační agenturou (EMA) o podmínečném schválení experimentálního léku pro exon skipping 51 jako regulerního léku pro DMD. Výsledek jednání se dá očekávat v 2.polovině 2016. Pokud nebude schválen, pak nový optimistický výhled je 3-5 let.

Další příspěvek
Děkujeme našim partnerům za podporu.


© 2005-2016 Parent Project - svalová dystrofie, Česká republika
E-mail: parentproject@parentproject.cz, Telefon: 776 001 206-7
Sídlo sdružení: PARENT PROJECT, z.s., Větrná 262, 550 01 Broumov
Zasílací adresa: PARENT PROJECT, o.s., Husova 245, 417 04 Hrob
Dotazy a připomínky k webovým stránkám: webmaster@parentproject.cz