Naše činnost - Parent project DMD/BMD

Novinky z výzkumu - rok 2014:

Akashi Therapeutics předkládá pozitivní klinické údaje o HT-100 u pacientů s DMD

3. července 2014

Zdroj: http://akashirx.com/news/positive-clinical-data/

Předběžné klinické údaje z probíhajících fáze 1b/2a klinického programu byly předloženy v rámci 6. bienální konference Nové směry v biologii a v léčbě onemocnění kosterního svalstva.

Cambridge, Massachusetts - 03.07.2014 Akashi Therapeutics, Inc., biofarmaceutická společnost pro klinické stadium výzkumu, zabývající se vývojem léčby pro pacienty s DMD, dnes informovala o prezentaci předběžných pozitivních klinických údajů svého nejpokročilejšího lékového kandidáta – látky HT-100 (halofuginon s prodlouženým uvolňováním), která je k dispozici pro ústní podání. Tato malá molekula byla vyvinuta s cílem omezit fibrózu a zánět a podpořit zdravou regeneraci svalů u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Předběžné klinické údaje pro HT-100 v první kohortě pacientů s DMD k dnešnímu dni v probíhající fázi 1b/2a multicentrického klinického programu, který je určen pro vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti při zvyšování dávek a pro posouzení trendů v oblasti výzkumových biomarkerů a účinnosti koncových bodů, naznačují slibné projevy biologické aktivity a příznivý bezpečnostní profil. Předběžné údaje z fáze 1b/2a byly představeny na 6. bienální konferenci Nové směry v biologii a v léčbě onemocnění kosterního svalstva, konané v Chicagu od 29. června do 2. července 2014.

"Předběžné údaje o biomarkerech z této studie jsou povzbuzující a mohou naznačovat, že HT-100 má požadovaný vliv na tvorbu a degradaci fibrózy i na poškození svalů," sdělila MUDr. Kathryn Wagner, Ph.D., ředitelka Centra pro genetické svalové poruchy na Kennedy-Kriegerově ústavu a docentka neurologie a neurověd na Johns Hopkins School of Medicine. "Fibróza je kritickou patologií u pacientů s DMD a je přímo spojena s prognózou onemocnění, se svalovou silou i motorickými funkcemi. Fibróza navíc vytváří fyzickou bariéru, která brání léčbám na DMD v dosažení cílové svalové tkáně. Díky snížení nadbytečné tvorby kolagenu, která se s fibrózou pojí, by látka HT-100 mohla být jak přímo klinicky prospěšná z hlediska vlivu na výkonnost, tak také prospěšná z hlediska přípravy cesty pro další léčby DMD k tomu, aby mohly dosáhnout svých cílových míst." "Zmíněná data naznačují, že HT-100 má předpokládanou biologickou aktivitu a vliv na tvorbu a degradaci kolagenu již po krátké době působení i při nejnižších testovaných denních dávkách. Výsledky jsou měřeny podle těchto nových biomarkerů remodelace extracelulární matrix (mezibuněčné hmoty)," říká Diana M. Escolar, vedoucí lékařka z Akashi Therapeutics. "Do dnešního dne projevený příznivý bezpečnostní profil nám navíc dává jistotu, že v tomto klinickém programu můžeme pokračovat v léčbě pacientů. Těšíme se na poskytnutí zpráv o našem dalším pokroku s HT-100 v dalším průběhu studie." V rámci ústní prezentace nazvané "Předběžná bezpečnost a údaje o PK a nových biomarkerech z fáze 1b/2a klinického programu s HT-100 u pacientů s DMD," Dr. Escolar představila předběžné údaje, které prokazují předběžnou bezpečnost i známky biologické aktivity HT-100 u prvních dvou kohort pacientů s DMD s šesti pacienty na kohortu (n = 12).

U předběžných údajů HT-100 prokázala příznivý bezpečnostní profil pro dávkování u kohorty s rozmezím od 0,3 do 1,2 mg/den po dobu až 92 dávkovacích dnů celkem, bez závažných nežádoucích účinků a bez klinicky významných nežádoucích účinků.
U předběžných údajů HT-100 prokázala významnou biologickou aktivitu a pozitivní trendy u sérologických biomarkerů remodelace svalové tkáně při DMD, a to včetně biomarkerů tvorby kolagenu (fibróza) a degradace kolagenu, a stejně tak i pozitivní efekt na biomarker poškození svalů.

Multicentrický klinický program s HT-100 ve fázi 1b/2a přijímá až 30 chlapců a mladých mužů s DMD ve věku od 6ti do 20ti let, a to jak chodících tak nechodících, což umožňí výzkumu zhodnotit HT-100 v široké populaci pacientů. Studie je navržena tak, aby zhodnotila bezpečnost a toleranci v rámci série zvyšujících se dávek HT-100. Studie byla navíc také navržena s cílem zhodnotit trendy v rozmezí zkoumaných biomarkerů a v účinnosti u koncových bodů. Mezi biomarkery, které studie sleduje, patří tvorba a degradace fibrózy ve svalech měřená z plazmy, což je způsob prověřený i u jiných onemocnění. Mezi klinicky výsledné koncové body patří motorické funkce a testy svalové síly/pevnosti, jakož i měření plicní a srdeční funkce. O látce HT-100

Látka HT-100 (halofuginon s prodlouženým/zpomaleným uvolňováním) je orálně dostupná malá molekula, která je kandidátem na léčivo navrženým tak, aby snižovalo fibrózu a zánět a podporovalo zdravou regeneraci svalových vláken u pacientů s DMD. Látce HT-100 byl udělen statut léčiva pro vzácná onemocnění /DMD jak v USA tak v EU, a také statut rychlé cesty schvalování v USA.

O Duchennově svalové dystrofii (DMD)

DMD je nejčastější ze svalových dystrofií a nejvíce smrtící genetickou poruchou v dětství. Onemocnění postihuje přibližně 1 ze 3600 chlapců po celém světě. Je způsobeno genetickými mutacemi, kvůli nimž chlapci nedokáží vytvářet funkční dystrofinový protein, který je nezbytný pro normální funkci svalů. Mladí muži s DMD mají progresivní známky fyzického postižení již ve věku 3 let a ztrácí schopnost chůze v době dospívání. Umírají na srdeční nebo respirační selhání koncem 2. nebo na počátku 3. životní dekády.

O společnosti Akashi Therapeutics

Akashi Therapeutics biofarmaceutická společnost pro klinické stadium výzkumu, jejímž posláním je rozvíjet léčiva pro DMD i další vzácná dětská onemocnění. Společnost Akashi byla založena předními pacientskými organizacemi a veterány z oblasti biotechnologického průmyslu. Je vedena zkušeným týmem odborníků s cílem takového vývoje léků, který reaguje na ústřední požadavek v oblasti vývoje léčiv pro vzácná onemocnění: rychlý vývoj terapie. Akashi vyvíjí výzkum terapií s cílem transformovat DMD ze 100% smrtelného agresivního onemocnění, působícího svalovou atrofii na onemocnění chronické a zvládnutelné. Pro více informací navštivte prosím stránky www.akashirx.com.

Kontaktní osoba v Akashi Therapeutics:

Marc B. Blaustein, CFA

E-mail: mblaustein@akashirx.com
617.431.7234

Kontakt pro média:
Gina Nugent, The Yates Network
E-mail: gina@theyatesnetwork.com

Archiv: 2003, 2004, 2005, 2006, 2007, 2008, 2009, 2010, 2011, 2012, 2013, 2014.