Naše činnost - Parent project DMD/BMD

Novinky z výzkumu - rok 2014:

HT-100 - Bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika samostatných a opakovaných dávek HT-100 u pacientů s DMD

6. prosinec 2013

Zdroj: https://www.duchenneconnect.org/en/clinical-trials/study-faq-sheets/425-ht-100-delayed-release-form-of-halofuginone-hydrobromide.html

Často kladené dotazy k výzkumu:

V jaké fázi výzkum je?
Studie aktivně nabírá účastníky.

Co je cílem a účelem studie?
Hlavním cílem studie je otestovat bezpečnost a snášenlivost různých zvýšených dávek experimentálního léčiva s názvem HT-100 u chlapců a mladých mužů s DMD. Lék HT-100 ve studii zkoumaný je lékem, který může přispět k podpoře zdravé regenerace svalů, omezení zánětu a následného poškození svalů, a může redukovat zjizvenou tkáň, která se tvoří ve svalech dětí s DMD. Zdá se, že HT-100 není omezen na specifické mutace, což znamená, že je potenciálně použitelný pro všechny chlapce a mladé muže s DMD.
Halo Therapeutics má schválení IND od FDA, což společnosti umožňuje tento výzkum provádět a získala pro HT-100 status Orphan Drug (lék pro vzácná onemocnění s vysokou nepokrytou potřebou léčby).

Kdo financuje výzkum?
Lék pro léčbu DMD vyvíjí společnost Halo Therapeutics, LLC. Výzkum je financován z prostředků nadací a fondů Nash Avery Foundation, Charley´s Fund, Parent Project MD a ze 23 dálších pacientských nadací pro DMD.

Kdo je způsobilý k účasti ve studii?
Studie je otevřena mužům s DMD ve věku 6 až 20 let. Přihlásit se mohou chodící i nechodící chlapci, účastníci mohou být buď léčeni kortikosteroidy po dobu nejméně 12 měsíců (ve stabilní dávce a režimu) nebo kortikosteroidně-naivní (kortikosteroidy neléčení).
Z účasti na studii by Vás mohly vyloučit nedávné podstatné změny v užívání léků na srdce nebo léků, které ovlivňují funkci svalů, a/nebo výrazně snížené kardio-respirační funkce.

Co budu muset dělat, když se rozhodnu k účasti ve studii?
Účastníci budou dostávat jednorázové a vícenásobné vzestupné dávky HT-100. Bude hodnocena bezpečnost a snášenlivost. Bude také prováděno farmakokinetické vzorkování a měření množství HT-100 v krevním řečišti.
Bezprostředně po této počáteční studii bezpečnosti a snášenlivosti bude následovat 6-ti měsíční otevřená rozšířená studie. Všichni chlapci a mladí muži, kteří úvodní studii absolvují se budou moci podílet na rozšířené studii.

Kde klinická studie probíhá?
Je to 5 míst v USA: UC-Davis v Sacramentu, stát Kalifornie; Kennedy Krieger Institute v Baltimoru, stát Maryland; Washington University School of Medicine v Saint Louis, stát Missouri; nemocnice Nationwide Children´s v Columbusu, stát Ohio; a nemocnice Cincinnati Children´s v Cincinnati, stát Ohio.

Kolik návštěv v místě studie je nutných?
U počáteční studie je to 9 samostatných návštěv v místě studie, z nichž některé vyžadují přenocování a některé vyžadují pobyt na více dnů. Pro prodloužení studie jsou to 4 samostatné návštěvy v místě studie – cca. 1krát každý druhý měsíc. Všechny návštěvy s výjimkou návštěvy po 6 měsících (která se odehrává v průběhu několika dnů) jsou jednodenní.

Existuje nějaký zdroj finanční pomoci na pokrytí výdajů za cestování?
Ano, zdroj finanční pomoci na pokrytí výdajů za cestování existuje. Halo Therapeutics (sponzor) zajišťuje koordinátora pro plánování cest, jehož úkolem je pomáhat rodinám s plánováním cesty.

Dostanu zaplaceno za účast ve studii?
Ne, žádný plat za účast v této studii nedostanete.

Proč bych měl o účasti ve studii uvažovat?
I když žádný konktrétní osobní prospěch nemůže být nikdy garantován, účast v klinickém hodnocení skýtá i jiné výhody, např. vám umožní hrát aktivní roli v péči o zdraví vašeho dítěte, napomůže k přístupu k lékařským odborníkům, kteří normálně nejsou pro vaše dítě dostupní, a pomáhat ostatním třeba i tím, že přispívá k lepšímu porozumění DMD.

Kde se mohu o výzkumu dozvědět více informací?
Více se můžete dozvědět na stránkách www.halotherapeutics.com a www.ClinicalTrials.gov.

Pacienti, kteří mají zájem o účast ve studii, mohou kontaktovat Halo prostřednictvím následující e-mailové adresy: trialinfo@halotherapeutics.com, nebo mohou e-mailem kontaktovat příslušné osoby v místě studie, které je nejblíže Vašeho domova:
Kalifornie: University of California, Davis Medical Center, Sacramento (erica.goude @ ucdmc.ucdavis.edu)
Maryland: Kennedy Krieger Institute, Baltimore: Genila Bibat (bibat@kennedykrieger.org)
Missouri: Washington University School of Medicine, Saint Louis; Linda Schimmoeller (schimmoellerl@neuro.wustl.edu)
Ohio: Cincinnati Children's Hospital Medical Center; Ma Leilani (Lani) Relucio (lani.relucio @ cchmc.org) a Nationwide Children's Hospital, Columbus; Susan Gailey (susan.gailey @ nationwidechildrens.org)

Kontrolujte prosím aktualizace na stránkách www.DuchenneConnect.org a sledujte případné změny v obsahu tohoto dokumentu.
(Aktualizováno 06.12.2014)

Archiv: 2003, 2004, 2005, 2006, 2007, 2008, 2009, 2010, 2011, 2012, 2013, 2014.