Naše činnost - Parent project DMD/BMD

Novinky z výzkumu - rok 2014:

Společnost SUMMIT CORPORATION Plc. na Mezinárodní konferenci představí nové údaje z klinické studie s látkou SMT C1100 ve fázi 1B, určené pro léčbu DMD

7. července 2014

Zdroj: http://hsprod.investis.com/servlet/HsPublic?context=ir.access&ir_option=RNS_NEWS&ir_client_id=4747&item=1802926339129344

Pozorován byl pokles hladiny enzymů souvisejících se svalovým poškozením

Oxford, Velká Británie, 07.07.2014 - Summit (AIM: SUMM), společnost zaměřená na výzkum a vývoj pokročilých typů léčeb pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) a infekcí C. difficile, uvádí nová data z nedávno dokončené fáze 1b klinické studie s utrofinovým modulátorem SMT C1100, určeným pro léčbu DMD. Údaje jsou prezentovány na 13. ročníku Mezinárodního kongresu o neurosvalových onemocněních (ICNMD), kt. se koná od 5. do 10. července v Nice ve Francii. Výsledky studie ukázaly statisticky významný pokles hladin klíčových enzymů spojených s poškozením svalů a podporují tedy předpokládaný mechanismus účinku SMT C1100.

„Nové údaje z fáze 1b v klinické studii s látkou SMT C1100 nadále podporují potenciál našeho utrofinového modulátoru coby léčiva modifikujícího onemocnění u všech pacientů s DMD.“ Komentoval Glyn Edwards, generální ředitel společnosti Summit. „Snížení hladin enzymových markerů, běžně spojených s poškozením svalů, během podávání léčiva představuje zajímavou informaci o aktivitě SMT C1100 u pacientů. Těšíme se na postup SMT C1100 do dalších studií.“

Nová data informují o vlivu podávání SMT C1100 na krevní hladiny enzymů kreatin kinázy (CK), aspartát aminotransferázy (AST) a alanin aminotransferázy (ALT). Hladiny těchto enzymů jsou u zdravých osob obvykle velmi nízké, zatímco u pacientů s DMD, jejichž svalové buňky jsou oslabeny nedostatkem dystrofinu, jsou tyto enzymy propouštěny a hromadí se v krvi. Při podávání SMT C1100 bylo pozorováno statisticky významné snížení hladin CK, AST a ALT ve srovnání s výchozími hodnotami před podáním léku. Hladiny enzymů se po přerušení dávkování opět přiblížily výchozí úrovni před zahájením dávkování.

Údaje jsou v souladu s očekávaným mechanismem působení utrofinového modulátoru SMT C1100, přičemž účinek by měl mít za následek nižší míru poškození svalů a mohl by vést ke snížení hladin uvedených klíčových markerů v krvi. Údaje z uvedené studie v její 1. fázi jsou povzbudivé a hovoří jasně pro pokračování v dalším hodnocení v rámci studie kontrolované placebem.

Prezentace nových poznatků z fáze 1b uvedené klinické studie bude provedena na kongresu ICNMD v 11:30h SEČ v pondělí 7.7. 2014. Druhá prezentace, popisující významný pokrok ve vývoji nových biomarkerů, které mají být využity u budoucích pacientů s DMD v klinických studiích, se uskuteční na stejné konferenci v 11:30h SEČ dne 10.7. 2014. Další podrobnosti jsou uvedeny níže a kopie k prezentaci budou k dispozici na webu www.summitplc.com ve dnech příslušné prezentace.

Utrofinové modulátory v léčbě DMD: Klinická studie fáze 1b - výsledky SMT C1100
Francesco Muntoni, Stefan Spinty, Helen Roper, Imelda Hughes, Valeria Ricotti, Alison Bracchi, Bina Tejura, David Roblin, Kay Davies, Jon Tinsley (Poster Session: PS1-72 / # 298)

Vývoj mnohostranné biomarkerové strategie pro podporu klinického vývoje utrofinových modulátorů pro pacienty s DMD a k léčbě DMD
Jonathon Tinsley, Francis X. Wilson, Narinder Janghra, Jennifer Morgan, Caroline Sewry, Francesco Muntoni, Kay E. Davies (Poster Session: PS4-437 / # 296)

Prezentace uvádí údaje o vývoji biomarkerů pro měření hladin utrofinového proteinu a pro kvantifikaci úrovně svalové regenerace a rozsahu fibrózy. Práce byla částečně financována z prostředků grantů od organizací zastupujících pacienty s DMD Joining Jack a nadace Foundation to Eradicate Duchenne.

Archiv: 2003, 2004, 2005, 2006, 2007, 2008, 2009, 2010, 2011, 2012, 2013, 2014.