| Novinky z výzkumu - rok 2014: | |
| |
| Přehled událostí ve výzkumu za období 15.6.–15.7.2014 pro Parent Project zpracoval Karel Novotný |
| Dostupné léčby pro děti s DMD s duplikací |
Nejdůležitější věc, kterou bychom měli o vývoji léčby pro pacienty s DMD vědět je, že ve vývoji existují dva druhy léčby: takové, které fungují pouze pro určité typy specifických mutací, a takové, které nejsou závislé na mutaci. Ačkoli některé techniky, o kterých se můžete dočíst (např. exon skipping), dosud nejsou používány pro léčbu duplicit, ve vývoji existuje i mnoho dalších léků, které by mohly být použity i u kluků, kteří mají jakýkoliv druh mutací - včetně duplikací.
Zde je pár odkazů na léčby ve vývoji, které by u každého z chlapců s DMD mohly potenciálně fungovat i s duplikací:
Doufám, že to pomůže a dodá naději! S přáním všeho dobrého, Sharon Hesterlee, Ph.D. Viceprezidentka pro výzkum Parent Project Muscular Dystrophy Sharon@parentprojectmd.org PPMD Webgrants: www.parentprojectmd.org/grants Více na: http://currents.plos.org/md/ |
| Vývoj cen akcií: Rušný týden v Sarepta Therapeutics |
| 15.7.2014 |
| Tento týden byl opravdu pro Sarepta Therapeutics Inc. těžkým týdnem. Akcie klesly o 13% ve čtvrtek a v pátek o 2,5% - navzdory novým údajům, které ukazují že eteplirsenová léčba zpomalila účinky DMD. Analytik Chad Messer z Needham & Co uvedl, že navzdory matoucímu vývoji cen akcií výsledky ukazují, že Sarepta je na správné cestě. Více na: http://www.bostonglobe.com/business/2014/07/12/sarepta-therapeutics/SdgFwB4eNUYOtINgdMlj7I/story.html |
| FierceBiotech: Eteplirsen: Boje za brzké schválení - Sarepta uveřejní údaje ze 3 let výzkumu léku pro pacienty s DMD |
| 11.7.2014 |
| Téměř ke 3. výročí zahájení studie fáze II s lékem pro pacienty s DMD eteplirsenem společnost Sarepta Therapeutics sdělila, že skupina chlapců ve studii si vede dobře a naděje společnosti na získání zrychleného schválení léčby sílí. Zdá se, že regulátoři jsou urychlenému schválení nakloněni. Když se však objevily zprávy, že chlapci ve studii v průběhu času registrují také propad schopnosti chůze, investoři zaujali kárající postoj a situace vyústila v prudký pokles akcií společnosti. Ve 144. týdnu rozšířené studie výzkumní pracovníci sdělili, že zaznamenali pokles výsledků 6ti minutových testů chůze v rozsahu 33,2 m a zároveň nabídli i údaje dokládající stále lepší výkon oproti chlapcům, kteří během prvních 6ti měsíců studie dostávali před přechodem na eteplirsen placebo. Výsledky celkem nepřinesly žádná velká překvapení, a to je pro Sareptu pozitivní. "Chlapci se i nadále drží překvapivě dobře a udržují si pohyblivost a opravdu se chovají jinak, než by se předpokládalo na základě všech znalostí o přirozeném průběhu DMD nebo veškerých jiných studií prováděných s pacienty s DMD," sdělil Chris Garabedian, generální ředitel společnosti Sarepta. Více na: http://www.fiercebiotech.com/story/sarepta-lays-out-promising-3-year-outcomes-duchenne-muscular-dystrophy-drug/2014-07-10 |
| Výzkum kardiologických aspektů DMD |
| 9.7.2014 |
| Vznikla pracovní skupina pro výzkum v kardiologii: Výsledek společného sponzorství PPMD a NHLBI/National Heart, Lung, and Blood Institute PPMD a NHLBI svolali pracovní skupinu nazvanou "Současné problémy v oblasti kardiologie u pacientů s DMD." Skupina je složená z nejlepších kardiologů zaměřených na děti i dospělé pacienty a také z vědců z oblasti klinického výzkumu. Skupina se sejde od 10. – 11.7. 2014 v Marylandu a řešit se budou kritická bílá místa s nedostatkem důkazů pro dostatečné chápání srdečních problémů u pacientů s DMD. Posledních několik let se díky PPMD věnovala kardiologickým aspektům kampaň Cardiac Initiative. (Zahájena v roce 2011.) Přehled zahrnutých výzkumů je k nahlédnutí na: http://www.parentprojectmd.org/site/PageServer?pagename=Advance_funding_programs_cardiac (Dokument je dostupný také v české verzi/Překlad PP.) Problémy se srdcem ovlivňují všechny pacienty s DMD. I když pokroky v oblasti respirační péče zlepšily dýchací funkce, dilatační kardiomyopatie a srdeční selhání nadále zůstávají nejčastější příčinou úmrtí osob s DMD. Cílem pracovní skupiny je identifikovat mezery ve znalostech a chápání přírozené historie, diagnostiky a léčby DMD v oblasti srdečních onemocnění a rozvíjet výzkumný program určený k jejich řešení. První zasedání bude strukturováno do následujících čtyř témat a klíčových otázek: 1) Natural History – Přirozený průběh Existuje vztah mezi srdeční fibrózou a srdeční dysfunkcí? Jaký je význam genetických variant u srdeční dysfunkce? Existuje vztah mezi srdeční fibrózou a srdeční arytmií? Jaká je skutečná incidence náhlé srdeční smrti? 2) Diagnostika a monitoring Jaké monitorování/zobrazovací metody by měly být standardní? Kdy by se monitorování mělo zahájit? Co se momentálně dělá pro to, aby došlo k rozvoji znalostí a využívání současných biomarkerů a k identifikaci nových srdečních biomarkerů? 3) Léková léčba Co je standardní srdeční terapie? Kdy by se s ní mělo začít? Je možné poučit se ze srdečního selhání u dospělých? Jak srdce ovlivní nové léčby pro kosterní svalstvo? 4) Nelékové terapie Jsou srdeční transplantace a přístroje pro podporu funkce levé srdeční komory při DMD reálné možnosti? Je vhodné používání zařízení ICD (implantace kardioverter-defibrilátoru)? Může používání těchto zařízení měnit přirozený průběh onemocnění DMD? Financování pro část setkání poskytla John Owens Adventure Inc. - nezisková organizace podporující rozvoj povědomí o chronických dětských onemocněních včetně DMD. Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/ppmd-and-nhlbi-co-sponsor-duchenne-cardiac-working-group?xg_source=activity |
| PPMD: Výsledky setkání: měření výsledků |
| 8.7.2014 |
| Test 6ti minut chůze je zkrátka test 6ti minut chůze, ne? No, možná to není tak jisté. Ukázalo se, že existuje mnoho variací téhož testu. Například povrch – koberec, linoleum, beton? Má testovaný boty, má ponožky nebo je naboso? Začíná se testovat, když terapeut řekne „Běž!“ a nebo když dítě udělá první krok? V případě, že je "špatný start", je umožněno opakování? Můžete při testu honit tatínka nebo je dovoleno tátovi aby popoháněl vás? A co když si nesete svého plyšového dinosaura? A kdy test vlastně končí – když protnete cílovou čáru koleny, prsty na nohou nebo patou?
Diskuse: Skupina terapeutů a zástupců průmyslu pod vedením PhDr. Claudie Senecas diskutovala o významu standardizace měření výsledků. Po 2 dnech bylo rozhodnuto, že se skupina nejprve soustředí na snížení variability hodnocení dolních končetin.
Mezi hodnocení dolních kočetin patří: test 6ti minut chůze, test 10ti metrů rychlé chůze/běhu, přechod z lehu na zádech do stoje, výstup do 4 schodů, hodnocení North Star. Standardizace bude zahrnovat využití průzkumu metodou Delphi. Více informací o této prognostické metodě naleznete na: http://sk.wikipedia.org/wiki/Delfsk%C3%A1_met%C3%B3da/. V prvním kole průzkumu se stručným popisem definuje každý měřený výsledek. Účastníkům budou prezentovány změny v postupech u každého nástroje. Delphi umožňuje účastníkům, aby svůj názor vyjádřili v prostředí rovnosti a se zachováním anonymity. Oblasti konsensu lze rychle identifikovat a poznámky budou porovnávány ve druhém kole průzkumu. Rozsah proměnných je zužován během až 4 kol průzkumů – do dosažení 80% shody ohledně standardní metody určené pro měření výsledků. Po snížení variability hodnocení dolních končetin, budou standardizována měření síly a funkce u horních končetin. Zástupci průmyslu se shodli, že je tento proces jak nezbytný tak užitečný. Standardizace sice nebude mít vliv na probíhající studie, ale pro budoucí studie bude zahrnutí těchto standardizovaných hodnocení již vyžadováno. Průzkumy mají být hotové koncem září 2014 nebo i dříve. Standardizovaná měření budou předána zástupcům průmyslu ke zhodnocení. Po následné diskuzi a schválení budou univerzálně přijata do všech budoucích studií. Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/outcomes-meeting-laying-a-foundation-for-outcome-measures |
| Život se svalovou dystrofií – Inspirativní osobnosti |
| 3.7.2014 |
| Asociace MDA do dnešního dne registrovala přes 400 mužů s DMD, kteří jsou starší 40ti let. Julian Dombrowski - Spisovatel, básník se svalovou dystrofií typu DMD. Diagnostikován byl v 5ti letech. Nyní je mu 32 let, žije se svou rodinou v USA. Více na: http://azjewishpost.com/2014/living-with-muscular-dystrophy-tucson-man-inspires/ |
| Konference Connect 20 – rekapitulace |
| 2.7.2014 |
| „Pokud se pořád snažíš být normální, nikdy nepoznáš, jak úžasný dovedeš být.“ - Maya Angelou. Čím bys chtěl být, až vyrosteš? Tuhle otázku dává Dr. Sue Apkon každému chlapci s DMD (i dívkám). Je to otázka, která nám po mnoho let vháněla slzy do očí a stahovala hrdlo. Pokaždé po ní následovala stejná tichá matematika ... pokud se stane to a to, a když se to stane, tak možná .... Ale teď je to realita. Naše děti vyrostou. Nejlépe to řekl jednadvacetiletý Ben Dupree: "Účast na konferenci mi umožnila vidět budoucnost, mojí budoucnost, a nastavit si směr života." Na konferenci Connect 20 se sešlo mnoho mladých mužů s DMD, rodičů, lékařských specialistů, vědeckých pracovníků a podnikových zástupců z více než 16ti společností a hovořilo se o současných i plánovaných studiích. Mluvili jsme o látkách, které se zaměřují na dystrofin (exon skipping a potlačení nesmyslných mutací) i o sloučeninách, které dokáží „odseknout“ související patologie a nahradit steroidy, o antimyostatinu, látkách proti zánětům a fibróze i o zcela nových cílených léčbách. Celé to bylo neuvěřitelně vzrušující. (Prezentace budou zveřejněny během příštích týdnů.) Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/conference-20 |
| PPMD přizvala ke spolupráci PhDr. Johna Portera |
| 28.6.2014 |
| John Porter, PhD je programovým ředitelem amerického institutu pro zdraví NIH/NINDS, který odpovídá za správu portfolia grantů pro výzkum v oblasti nervosvalových onemocnění. V lednu Dr. Porter oznámil záměr odejít z NIH do důchodu. Kdyby odešel, PPMD by ztratila jednoho z nejschopnějších spolupracovníků. Ihned po oznámení plánovaného odchodu poslala prezidentka a ředitelka PPMD Pat Furlong Johnu Porterovi vzkaz s dotazem na možnost budoucí spolupráce s PPMD, která by se týkala dalšího budování současných programů, rozšíření výzkumu, urychlení pokroku a schválování léků. John Porter souhlasil, Oficiálně se k PPMD připojí v lednu 2015. Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/ppmd-welcomes-john-porter |
| Předání pokynů FDA |
| 25.6.2014 |
| Dnešní den je pro PPMD a celou komunitu DMD důležitý. Jsme rádi, že při 20. výročí naší organizace - po 2 desetiletích tvrdé práce – jsme dnes schopni poskytnout US Food and Drug Administration (FDA) historicky první vedení a pokyny, které pochází od samotných pacientů, a jejichž smyslem je napomoci urychlit vývoj a přezkum potenciálních terapií pro pacienty s DMD. Předání těchto pokynů je významným milníkem a skutečně odráží hlasy pacientů – celé komunity - v dobře zdokumentované a měřitelné podobě. Naší společnou snahou nadále zůstává ukončení DMD. Vytvořené dokumenty s pokyny a tisková zpráva jsou k dispozici na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/strength-happens-together Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/strength-happens-together |
| PPMD: Informace o aktuálním vývoji zákona MD-Care Act - Komise v kongresu připraví přijetí změn zákona MD-CARE ACT |
| 20.6.2014 |
| Úspěšný posun: Sněmovní komise pro Energie, Obchod a podvýbor pro zdraví odhlasovali jednomyslným hlasováním postup změn pro rok 2014. Tento krok posune zákon o krok blíž k dalšímu projednání a doufáme, že projde celou Sněmovnou reprezentantů. Pak nás čeká obhájit ho v Senátu. PPMD hledala spolupracovníky pro podporu zákona více než jeden rok a do dnešního dne byl návrh podpořen více než 100 členů Sněmovny reprezentantů. Právní předpisy - ústředním bodem jsou uplynulé dvě konference PPMD - bude se aktualizovat zákon MD-CARE ACT, poprvé schválený v roce 2001 a v upravené podobě v roce 2008. Přijaté změny mají za cíl držet krok s potřebami tak, jak je určuje klinický výzkum a současné potřeby v oblasti veřejného zdraví. Budou přijaty např. takové změny, které: zajistí, že se bude věnovat dostatek pozornosti srdečnímu a plicnímu výzkumu, který s rostoucím věkem pacientů přináší stále více důležitých otázek, umožní zapojit další federální agentury do koordinačního výboru pro svalovou dystrofii (MDCC) a zajístí, že se MDCC bude scházet nejméně dvakrát ročně, přispějí k posílení kontroly onemocnění a přispějí k aktualizaci stávajících norem péče i k vytváření standardů nových - zejména pro dospělé s DMD i jinými formami svalových dystrofií. PPMD si váží veškeré práce úřadů, zejména pak sponzorů - poslance Michaela Burgesse z Texasu a Eliota Engela z New Yorku. Parlamentní jednání – Zpráva v AJ: http://docs.house.gov/meetings/IF/IF14/20140711/102451/HMTG-113-IF14-20140711-SD002.pdf Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/house-schedules-critical-markup-on-md-care-act |
| Setkání PPMD na téma měření výsledků |
| 19.6.2014 |
| PPMD zorganizovala setkání fyzioterapeutů, ergoterapeutů a koordinátorů klinických studií, kteří se specializují na výzkum, hodnocení a dlohodobý sběr dat pro léčbu osob s DMD. Termín je 25. a 26.6. v Chicagu. Setkání předchází 20. výroční konferenci Connect (26.-29.6.). Pat Furlong vysvětluje smysl setkání: V posledních několika letech PPMD svedla dohromady odborníky na péči o pacienty s DMD s cílem prodiskutovat rozdíly v systému klinického hodnocení. Nedávno jsme uspořádali také setkání se zástupci několika biotechnologických a farmaceutických společností, aby se prozkoumaly překážky v klinických studiích. Naše diskuse se zaměřila na tři hlavní oblasti: variabilita péče, potřeba standardizace hodnocení výsledků fyzické terapie u dětí s DMD a doporučení pro péči a potřeba standardizace měření výsledků v klinických studiích. Nyní potřebujeme, aby byly zajištěny jednotné parametry, a klinické studie s pacienty s DMD byly maximálně účinné a efektivní. Cílem setkání je vytvořit platformu pro sdílení zkušeností a diskutovat nejnovější informace o DMD s cílem koordinovat péči a standardizovat sběr a měření výsledků. Na programu bude diskuse o magnetické rezonanci, spektroskopii, síle a funkci svalů a dýchání. Diskuse určí základy pro měření výsledků ve všech výzkumem sledovaných oblastech. Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/ppmd-convenes-outcome-measures-meeting |
| Program „Certified Duchenne Care Center“ |
| 17.6.2014 |
| Parent Project MD jmenoval Dětskou nemocnici v Coloradu certifikovaným centrem péče pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií Dětská nemocnice Colorado byla jmenována certifikovaným centrem péče pro DMD. Jmenování nemocnici udělila organizace PPMD, která je vedoucí pacientskou advokační skupinou pro oblast DMD. Klinika pro svalová onemocnění byla v Coloradu založena v roce 1988 a je multidisciplinární klinikou, která poskytuje péči cca. 300 dětí, dospívajících a mladých dospělých z celé oblasti Rocky Mountains; přibližně 160 z nich má DMD. PPMD program certifikace center poskytujících péči pacientům s DMD zahájila nedávno a jedná se o součást masivní transformační iniciativy v oblasti péče o pacienty s DMD. Během dalších měsíců udělí PPMD tento titul i dalším kvalifikovaným centrům, aby tak zajistila a podpořila udržování nejvyšších standardů v oblasti klinických a subspeciálních služeb. Cílem je předně rychlá aplikace nových poznatků založených na důkazech z praxe (základem je interdisciplinární přístup v klinické praxi – přístup, který je postupně stále více přijímán od jeho uvedení v roce 1992) a dosažení souladu s normami klinické péče, které byly stanoveny v rámci iniciativy CDC Care Considerations (Výsledný dokument je dostupný i v českém jazyce na webu http://www.parentproject.cz/ v sekci Péče o pacienty pod odkazem Literatura s názvy Diagnostika a léčba svalové dystrofie typu Duchenne - Příručka pro rodiny a Diagnostika a péče u Duchennovy svalové dystrofie (český překlad, 2001). PPMD přijímá jako součást svého poslání i úkol zajistit takto všem lidem s DMD komplexní péči.
Program „Certified Duchenne Care Center“ je přímým důsledkem transformační iniciativy TDCI v oblasti péče o pacienty s DMD, která byla zahájena v roce 2012. Ke spolupráci se v rámci TDCI sešli poskytovatelé zdravotní péče a správci ze 17 institucí, spolupracovali také rodiče, zástupci z vládních agentur a z farmaceutického průmyslu. Dětská nemocnice v Coloradu byla spolu s dětskou nemocnicí Nationwide v Columbusu v Ohiu stěžejním partnerem PPMD již při TDCI. Obě jsou nyní nositelkami certifikátu programu Duchenne Care Center. Důležitou roli sehrál Dr. Dennis J. Matthews – nervosvalový specialista a profesor na oddělení dětského rehabilitačního lékařství v dětské nemocnici v Coloradu. Dr. Matthews se podílel na vypracování postupů, které se v současné době používají k hodnocení kvality nervosvalové péče v celé zemi. PPMD má radost z dalšího rozvoje programu Certified Duchenne Care Center a ze snah o spolupráci, které jsou nyní již znát. PPMD je nadšená z věrných a entuziastických partnerů, kterými dětské nemocnice v Coloradu a Ohiu jsou. Chcete-li se o programu Certified Duchenne Care Center dozvědět více, navštivte webové stránky PPMD. Více na: http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/parent-project-muscular-dystrophy-names-children-s-hospital-color |
| Pat Furlong: Čas spojit se – připomenutí konference CONNECT |
| 16.6.2014 |
| V PPMD nyní prožíváme jedno z nejrušnějších a nejnapínavějších období roku. Jsme jen několik týdnů od toho, co slibuje být naší doposud nejvýznamnější komplexní konferencí Connect. Zdá se, že vhodnější způsob, jak oslavit 20 let boje s DMD až do jejího překonání bychom si nemohli přát!
Konference Connect umožní: získat přístup k vědcům, výzkumným pracovníkům, lékařům, poskytovatelům péče a zástupcům farmaceutického průmyslu - lidem, kteří věnují svůj profesní život pomoci našim dětem, a je to také vždy o vzájemném setkání rodin, pozorování spokojených dětí při hře a o povídání s přáteli. Po skončení konference bude k dispozici přehled příspěvků a důležitých událostí. Více na: http://www.parentprojectmd.org/site/MessageViewer?em_id=21502.0 |
| Nová studie: DMD a finanční náklady - Mezinárodní multioborová dotazníková studie „Břemeno Duchennovy svalové dystrofie“ |
| Studie se účastnilo 770 pacientů s DMD – 173 v Německu, 122 v Itálii, 191 ve VB a 248 v USA. Studie proběhla formou dotazníku. Bylo zjištěno, že průměrné přímé roční náklady na nemoc a pacienta se pohybují v rozmezí 23 920 – 54 270 dolarů, tj. v hodnotách 7 až 16 krát vyšších než jsou průměrné výdaje ve zdravotnictví na 1 obyvatele v těchto zemích. Náklady na neformální péči byly také značné - 18% a 43% z celkových nákladů. Celková společenská zátěž byla odhadnuta na 80 120 – 120 910 dolarů na pacienta a rok, a s progresí onemocnění výrazně roste. Odpovídající zátěž na 1 domácnost se odhaduje na 58 440 – 71 900 dolarů.
Závěr: Studie ukázala, že je DMD spojena s významnou ekonomickou zátěží. Výsledky ilustrují množství doprovodných nákladů tohoto vzácného onemocnění a značnou ekonomickou zátěž, která je nesena postiženými rodinami. Získaný popis dříve neznámých ekonomických kontextů vzácného onemocnění DMD slouží jako významný vstup pro hodnocení zdravotní politiky, intervenčních programů, nových léčebných postupů, programů finanční podpory pro pacienty a jejich rodiny a pro design budoucích studií nákladů. Neurology ® 2014; 83: 1-8 Více na: http://www.neurology.org/content/early/2014/07/02/WNL.0000000000000669.full.pdf+html |
| Nová studie: Léčba DMD |
| Kombinace isosorbiddinitrátu a ibuprofenu jako nová léčba u svalových dystrofií: údaje z 1. fáze studie se zdravými dobrovolníky Maria Vittoria Cossu, Dario Cattaneo, Serena Fucile, Paolo Pellegrino, Sara Baldelli, Valeria Cozzi, Amedeo Capetti, Emilio Clementi. Hlavním výsledkem studie ISOFEN2 bylo vymezení maximální tolerované dávky ISO v kombinaci s ibuprofenem a další posouzení bezpečnosti kombinované léčby - jejích nežádoucích účinků a změn v KT. Zjistilo se, že kombinace ibuprofenu (200 mg) s ISO (až do 80 mg/den) byla dobře tolerována u téměř 95% pacientů, a tím do značné míry přesáhla 85% hranici danou jako primární koncový bod. V průběhu studie nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí události u vitálních funkcí, EKG ani laboratorních parametrů.Většina nežádoucích účinků byla hodnoceny jako související s léčbou a a to mírné až střední intenzity. Také v této studii byly u nejvyšších koncentrací ISO zaznamenány bolesti hlavy, a to mírné a upravily se spontánně během 1 hodiny po podání léku. Všechny nežádoucí příhody odezněly spontánně bez jakékoliv souběžné léčby. Více na: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4018313/ |
| Nový odborný Open Access časopis: Journal of Neuromuscular Diseases – Volume 1, číslo první, 2014 |
Tip na nový žurnál o nervosvalových onemocněních – veškeré publikované články budou nejméně po dobu prvních 2 let existence žurnálu volně přístupné. Výběr zpráv z výzkumu DMD z prvního čísla:
|
| Společnost SUMMIT CORPORATION Plc. na Mezinárodní konferenci představí nové údaje z klinické studie s látkou SMT C1100 ve fázi 1B, určené pro léčbu DMD |
| 7. 7. 2014 |
| Summit (AIM: SUMM), společnost zaměřená na výzkum a vývoj pokročilých typů léčeb pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) a infekcí C. difficile, uvádí nová data z nedávno dokončené fáze 1b klinické studie s utrofinovým modulátorem SMT C1100, určeným pro léčbu DMD. Údaje jsou prezentovány na 13. ročníku Mezinárodního kongresu o neurosvalových onemocněních (ICNMD), kt. se koná od 5. do 10. července v Nice ve Francii. Výsledky studie ukázaly statisticky významný pokles hladin klíčových enzymů spojených s poškozením svalů a podporují tedy předpokládaný mechanismus účinku SMT C1100. . Více v samostatném článku a souvisejícím posteru ve formátu PDF (anglicky) a překladu k posteru PDF (česky) |
| Akashi Therapeutics předkládá pozitivní klinické údaje o HT-100 u pacientů s DMD |
| 3. 7. 2014 |
| Předběžné klinické údaje z probíhajících fáze 1b/2a klinického programu byly předloženy v rámci 6. bienální konference Nové směry v biologii a v léčbě onemocnění kosterního svalstva. Více v samostatném článku a souvisejícím dokumentu Často kladené dotazy k výzkumu. |
| Archiv: 2003, 2004, 2005, 2006, 2007, 2008, 2009, 2010, 2011, 2012, 2013, 2014 - leden/červen. 2014 - červen/prosinec. |
|
© 2014 Parent Project - Česká republika, e-mail: parentproject@parentproject.cz |
|
|